CGD に対するレンチウイルス遺伝子治療
2019年9月18日 更新者：Shenzhen Geno-Immune Medical Institute
慢性肉芽腫症（CGD）に対するレンチウイルス遺伝子治療
高安全性・高効率の自己不活性化レンチウイルスベクターTYFを用いて欠損遺伝子を機能的に修復する慢性肉芽腫症の遺伝子治療の第I/II相臨床試験です。
目的は、TYF-CGD 遺伝子導入臨床プロトコルの安全性と有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
慢性肉芽腫症 (CGD) は、NADPH オキシダーゼ多酵素複合体の遺伝的欠陥によって引き起こされるまれな疾患です。 それは、重度で生命を脅かす細菌および真菌感染症に関連しています。 すべての CGD 症例の約 3 分の 2 は、X 連鎖 gp91phox 遺伝子 (CYBB) 内の突然変異に起因し、続いて常染色体劣性型の CGD が続き、p47phox (NCF1) をコードする遺伝子の欠陥が全体の 10 ～ 30% を占めます。 CGD ケース。
主な目的は、高度な自己不活性化レンチウイルスベクター TYF-CYBB および TYF-NCF1 の安全性、ex-vivo 遺伝子導入臨床プロトコル、および治療時に存在する頻繁な感染症を克服する患者における免疫再構築の有効性を評価することです。ベクター統合部位の評価、そして最後に免疫機能障害の長期的な修正。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
10
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Lung-Ji Chang, Ph.D
- 電話番号：86-0755-86725195
- メール：c@szgimi.org
研究場所
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Guangdong
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Shenzhen、Guangdong、中国、China
- 募集
- Shenzhen Geno-Immune Medical Institute
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コンタクト：
- Lung-Ji Chang, Ph.D
- 電話番号：86-0755-86725195
- メール：c@szgimi.org
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- CGD 患者 >= 0 歳
- DNAシーケンシングによって確認され、NADPHオキシダーゼの生化学的活性が存在しない、または著しく低下しているという実験的証拠によって裏付けられた分子診断
- カルノフスキー指数 > =70%
- -薬物介入にもかかわらず入院を必要とする、少なくとも1つの以前の、進行中または難治性の重度の感染症および/または炎症性合併症
- -成人患者の書面によるインフォームドコンセント、および7歳以上の小児被験者の同意
除外基準:
- 白血球除去療法の禁忌（貧血Hb
- -病歴および/または陽性の妊娠検査によって決定された妊娠中または授乳中の女性患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：レンチウイルス TYF-CGD 修飾自己幹細胞
機能遺伝子を持つレンチウイルスTYFベクターで形質導入された自家造血幹細胞
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レンチウイルス TYF 修飾自家幹細胞を、体重 1 kg あたり 1 ～ 10x10^6 個の遺伝子改変細胞で注入
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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全生存
時間枠：15年間のフォローアップ
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患者は、免疫細胞の評価、血液生化学および代謝活性、代謝解毒を含む全体的な健康状態について監視されます。
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15年間のフォローアップ
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骨髄細胞における遺伝子マーキング
時間枠：15年間のフォローアップ
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骨髄中の遺伝子改変細胞は、コロニー形成細胞のベクター特異的定量的PCRによって測定されます。
患者の全生存期間は 15 年間追跡されます。
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15年間のフォローアップ
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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感染頻度の推移
時間枠：病歴、完全な身体検査、血液学的および微生物学的検査による治療の1年後
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病歴、完全な身体検査、血液学的および微生物学的検査による治療の1年後
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免疫機能の回復
時間枠：1年間のフォローアップ
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CD3+ CD4、CD8 T 細胞、CD19+ B 細胞、CD16/CD56 NK 細胞を含む全血球数 (WBC)、絶対好中球数 (ANC)、NADPH オキシダーゼ陽性細胞のパーセンテージ、および決定された形質導入細胞の動態ジヒドロローダミン（DHR）アッセイにより、測定されます。
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1年間のフォローアップ
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年7月1日
一次修了 (予想される)
2021年6月30日
研究の完了 (予想される)
2021年12月31日
試験登録日
最初に提出
2018年7月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年8月22日
最初の投稿 (実際)
2018年8月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年9月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年9月18日
最終確認日
2019年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- GIMI-IRB-18004
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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