Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Lentiviral genterapi til CGD

21. april 2026 opdateret af: Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Lentiviral genterapi for kronisk granulomatøs sygdom (CGD)

Dette er et fase I/II klinisk forsøg med genterapi til behandling af kronisk granulomatøs sygdom ved hjælp af en høj-sikkerhed, højeffektiv, selvinaktiverende lentiviral vektor TYF til funktionelt at korrigere det defekte gen. Målene er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​den kliniske protokol for TYF-CGD-genoverførsel.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Kronisk granulomatøs sygdom (CGD) er en sjælden lidelse forårsaget af arvelige defekter i NADPH oxidase multienzymkomplekset. Det er forbundet med alvorlige og livstruende bakterie- og svampeinfektioner. Omtrent to tredjedele af alle CGD-tilfælde skyldes mutationer i det X-linkede gp91phox-gen (CYBB), efterfulgt af de autosomale recessive former for CGD, med defekter i genet, der koder for p47phox (NCF1), der tegner sig for 10-30 % af alle CGD sager.

De primære mål er at evaluere sikkerheden af ​​den avancerede selvinaktiverende lentivirale vektor TYF-CYBB og TYF-NCF1, den kliniske protokol for ex-vivo genoverførsel og effektiviteten af ​​immunrekonstitution hos patienter, der overvinder hyppige infektioner til stede på behandlingstidspunktet. vurdering af vektorintegrationssteder og endelig den langsigtede korrektion af immundysfunktioner.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

10

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Lung-Ji Chang, Ph.D
  • Telefonnummer: 86-0755-86725195
  • E-mail: c@szgimi.org

Studiesteder

  • Kina
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Kina, China
        • Rekruttering
        • Shenzhen Geno-immune Medical Institute
        • Kontakt:
          • Lung-Ji Chang, Ph.D
          • Telefonnummer: 86-0755-86725195
          • E-mail: c@szgimi.org

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. CGD-patienter >= 0 år
  2. Molekylær diagnose bekræftet ved DNA-sekventering og understøttet af laboratoriebeviser for manglende eller signifikant reducerede biokemiske aktiviteter af NADPH-oxidase
  3. Karnofsky-indeks > =70 %
  4. Mindst én tidligere, igangværende eller refraktær alvorlig infektion og/eller inflammatoriske komplikationer, der kræver indlæggelse på trods af lægemiddelintervention
  5. Skriftligt informeret samtykke for voksen patient og samtykke for pædiatriske forsøgspersoner syv år eller ældre

Ekskluderingskriterier:

  1. Kontraindikation for leukaferese (anæmi Hb
  2. Kvindelige patienter, der er gravide eller ammer, som bestemt ved historie og/eller positiv graviditetstest

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lentivirale TYF-CGD-modificerede autologe stamceller
Autologe hæmatopoietiske stamceller transduceret med lentiviral TYF-vektor, der bærer det funktionelle gen
Genetisk: Infusion af lentivirale TYF-CGD-modificerede autologe stamceller
Infusion af lentivirale TYF-modificerede autologe stamceller ved 1~10x10^6 genmodificerede celler pr. kg kropsvægt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse
Tidsramme: 15 års opfølgning
Patienten vil blive overvåget for overordnet helbredstilstand, herunder immuncellevurderinger, blodbiokemi og metabolitiske aktiviteter, metabolisk afgiftning.
15 års opfølgning
Genmarkering i knoglemarvsceller
Tidsramme: 15 års opfølgning
Genmodificerede celler i knoglemarven vil blive målt ved vektor-specifik kvantitativ PCR af kolonidannende celler. Patientens samlede overlevelse vil blive fulgt op i 15 år.
15 års opfølgning

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i infektionshyppighed
Tidsramme: 1 år efter behandling ved klinisk historie, fuldstændig fysisk undersøgelse, hæmatologiske og mikrobiologiske tests
1 år efter behandling ved klinisk historie, fuldstændig fysisk undersøgelse, hæmatologiske og mikrobiologiske tests
Genoprettelse af immunfunktion
Tidsramme: 1 års opfølgning
Antal fuldblodsceller (WBC), inklusive CD3+ CD4, CD8 T-celler, CD19+ B-celler og CD16/CD56 NK-celler, og absolut neutrofiltal (ANC), procentdelen af ​​NADPH-oxidasepositive celler og kinetikken af ​​transducerede celler som bestemt ved dihydrorhodamin (DHR) assay, vil blive målt.
1 års opfølgning

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. juni 2028

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. juli 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. august 2018

Først opslået (Faktiske)

24. august 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GIMI-IRB-18004

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kronisk granulomatøs sygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner