Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Lentiviraalinen geeniterapia CGD:n hoitoon

keskiviikko 18. syyskuuta 2019 päivittänyt: Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Lentiviraalinen geeniterapia krooniseen granulomatoottiseen sairauteen (CGD)

Tämä on vaiheen I/II kliininen geeniterapian tutkimus kroonisen granulomatoottisen taudin hoitoon käyttämällä erittäin turvallista, tehokasta, itsestään inaktivoituvaa lentivirusvektoria TYF korjaamaan toiminnallisesti viallinen geeni. Tavoitteena on arvioida kliinisen TYF-CGD-geeninsiirtoprotokollan turvallisuutta ja tehokkuutta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Krooninen granulomatoottinen sairaus (CGD) on harvinainen sairaus, joka johtuu NADPH-oksidaasin monientsyymikompleksin perinnöllisistä vioista. Se liittyy vakaviin ja hengenvaarallisiin bakteeri- ja sieni-infektioihin. Noin kaksi kolmasosaa kaikista CGD-tapauksista johtuu mutaatioista X-kytketyssä gp91phox-geenissä (CYBB), joita seuraavat CGD:n autosomaaliset resessiiviset muodot, ja p47phoxia (NCF1) koodaavan geenin viat muodostavat 10-30 % kaikista tapauksista. CGD tapaukset.

Ensisijaisina tavoitteina on arvioida kehittyneiden itseinaktivoituvien lentivirusvektorien TYF-CYBB ja TYF-NCF1 turvallisuutta, ex-vivo geeninsiirron kliinistä protokollaa ja immuunirekonstituution tehokkuutta potilailla, jotka selviytyvät hoidon aikana usein esiintyvistä infektioista. vektorin integraatiokohtien arviointi ja lopuksi immuunihäiriöiden pitkäaikainen korjaaminen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

10

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Kiina, China
        • Rekrytointi
        • Shenzhen Geno-Immune Medical Institute
        • Ottaa yhteyttä:
          • Lung-Ji Chang, Ph.D
          • Puhelinnumero: 86-0755-86725195
          • Sähköposti: c@szgimi.org

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. CGD-potilaat >= 0 vuotta
  2. Molekyylidiagnoosi vahvistettu DNA-sekvensoinnilla ja laboratoriotodisteet NADPH-oksidaasin puuttumisesta tai merkittävästi vähentyneestä biokemiallisesta aktiivisuudesta
  3. Karnofsky-indeksi > =70 %
  4. Vähintään yksi aikaisempi, käynnissä oleva tai hoitoon reagoimaton vakava infektio ja/tai tulehduksellinen komplikaatio, joka vaatii sairaalahoitoa lääkehoidosta huolimatta
  5. Kirjallinen tietoinen suostumus aikuispotilaalle ja suostumus lapsipotilaille, jotka ovat vähintään seitsemän vuotta

Poissulkemiskriteerit:

  1. Leukafereesin vasta-aihe (anemia Hb
  2. Naispotilaat, jotka ovat raskaana tai imettävät historian ja/tai positiivisen raskaustestin perusteella

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Lentiviraaliset TYF-CGD-modifioidut autologiset kantasolut
Autologiset hematopoieettiset kantasolut transdusoitu lentivirus-TYF-vektorilla, joka sisältää toiminnallisen geenin
Geneettinen: Lentiviruksen TYF-CGD-modifioitujen autologisten kantasolujen infuusio
Lentiviruksen TYF-modifioitujen autologisten kantasolujen infuusio 1-10x10^6 geenimuunneltua solua kehon painokiloa kohti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 15 vuoden seuranta
Potilaan yleistä terveydentilaa seurataan, mukaan lukien immuunisoluarvioinnit, veren biokemia ja aineenvaihduntatoiminnot sekä metabolinen myrkkyjen poisto.
15 vuoden seuranta
Geenimerkintä luuydinsoluissa
Aikaikkuna: 15 vuoden seuranta
Geenimuunneltuja soluja luuytimessä mitataan pesäkkeitä muodostavien solujen vektorispesifisellä kvantitatiivisella PCR:llä. Potilaan kokonaiseloonjäämistä seurataan 15 vuoden ajan.
15 vuoden seuranta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos infektiotaajuudessa
Aikaikkuna: 1 vuosi hoidon jälkeen kliinisen historian, täydellisen fyysisen tarkastuksen, hematologisten ja mikrobiologisten testien perusteella
1 vuosi hoidon jälkeen kliinisen historian, täydellisen fyysisen tarkastuksen, hematologisten ja mikrobiologisten testien perusteella
Immuunitoiminnan palautuminen
Aikaikkuna: 1 vuoden seuranta
Kokoverisolujen määrä (WBC), mukaan lukien CD3+ CD4, CD8 T-solut, CD19+ B-solut ja CD16/CD56 NK-solut, ja absoluuttiset neutrofiilien määrät (ANC), NADPH-oksidaasipositiivisten solujen prosenttiosuus ja transdusoitujen solujen kinetiikka määritettynä dihydrorodamiini (DHR) -määrityksellä, mitataan.
1 vuoden seuranta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 1. heinäkuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 30. kesäkuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Perjantai 31. joulukuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 24. heinäkuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 22. elokuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 24. elokuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 19. syyskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 18. syyskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. syyskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GIMI-IRB-18004

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Krooninen granulomatoottinen sairaus

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Türkiye

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa