Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Thérapie génique lentivirale pour la CGD

18 septembre 2019 mis à jour par: Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Thérapie génique lentivirale pour la maladie granulomateuse chronique (CGD)

Il s'agit d'un essai clinique de phase I/II de thérapie génique pour le traitement de la maladie granulomateuse chronique utilisant un vecteur lentiviral à haute sécurité, à haute efficacité et auto-inactivant TYF pour corriger fonctionnellement le gène défectueux. Les objectifs sont d'évaluer l'innocuité et l'efficacité du protocole clinique de transfert de gène TYF-CGD.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La maladie granulomateuse chronique (CGD) est une maladie rare causée par des défauts héréditaires du complexe multienzymatique NADPH oxydase. Elle est associée à des infections bactériennes et fongiques graves et potentiellement mortelles. Environ les deux tiers de tous les cas de CGD résultent de mutations du gène gp91phox lié à l'X (CYBB), suivies des formes autosomiques récessives de CGD, les défauts du gène codant pour p47phox (NCF1) représentant 10 à 30 % de tous les cas. Cas de CGD.

Les principaux objectifs sont d'évaluer la sécurité des vecteurs lentiviraux auto-inactivants avancés TYF-CYBB et TYF-NCF1, le protocole clinique de transfert de gènes ex vivo et l'efficacité de la reconstitution immunitaire chez les patients surmontant les infections fréquentes présentes au moment du traitement, l'évaluation des sites d'intégration des vecteurs, et enfin la correction à long terme des dysfonctionnements immunitaires.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

10

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Chine, China
        • Recrutement
        • Shenzhen Geno-Immune Medical Institute
        • Contact:
          • Lung-Ji Chang, Ph.D
          • Numéro de téléphone: 86-0755-86725195
          • E-mail: c@szgimi.org

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients CGD >= 0 ans
  2. Diagnostic moléculaire confirmé par séquençage de l'ADN et étayé par des preuves de laboratoire d'activités biochimiques absentes ou significativement réduites de la NADPH-oxydase
  3. Indice de Karnofsky > =70%
  4. Au moins une infection grave antérieure, en cours ou réfractaire et/ou des complications inflammatoires nécessitant une hospitalisation malgré une intervention médicamenteuse
  5. Consentement éclairé écrit pour le patient adulte et consentement pour les sujets pédiatriques de sept ans ou plus

Critère d'exclusion:

  1. Contre-indication à la leucaphérèse (anémie Hb
  2. Patientes enceintes ou allaitantes, déterminées par des antécédents et/ou un test de grossesse positif

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cellules souches autologues lentivirales modifiées par TYF-CGD
Cellules souches hématopoïétiques autologues transduites avec le vecteur lentiviral TYF portant le gène fonctionnel
Génétique: Infusion de cellules souches autologues lentivirales modifiées par TYF-CGD
Infusion de cellules souches autologues lentivirales modifiées par TYF à 1 ~ 10x10 ^ 6 cellules modifiées par gène par kg de poids corporel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La survie globale
Délai: Suivi de 15 ans
Le patient sera surveillé pour son état de santé général, y compris les évaluations des cellules immunitaires, la biochimie sanguine et les activités métaboliques, la désintoxication métabolique.
Suivi de 15 ans
Marquage génétique dans les cellules de la moelle osseuse
Délai: Suivi de 15 ans
Les cellules génétiquement modifiées dans la moelle osseuse seront mesurées par PCR quantitative spécifique au vecteur des cellules formant des colonies. La survie globale des patients sera suivie pendant 15 ans.
Suivi de 15 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de la fréquence des infections
Délai: 1 an après le traitement par antécédents cliniques, examen physique complet, tests hématologiques et microbiologiques
1 an après le traitement par antécédents cliniques, examen physique complet, tests hématologiques et microbiologiques
Récupération de la fonction immunitaire
Délai: 1 an de suivi
Numération des cellules sanguines totales (GB), y compris CD3+ CD4, lymphocytes T CD8, lymphocytes B CD19+ et lymphocytes NK CD16/CD56, et numération absolue des neutrophiles (ANC), pourcentage de cellules positives à la NADPH oxydase et cinétique des cellules transduites telles que déterminées par dosage de la dihydrorhodamine (DHR), seront mesurés.
1 an de suivi

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 juillet 2018

Achèvement primaire (Anticipé)

30 juin 2021

Achèvement de l'étude (Anticipé)

31 décembre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 juillet 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 août 2018

Première publication (Réel)

24 août 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 septembre 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 septembre 2019

Dernière vérification

1 septembre 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GIMI-IRB-18004

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Maladie granulomateuse chronique

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Russia

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner