Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Лентивирусная генная терапия ХГБ

25 августа 2026 г. обновлено: Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Лентивирусная генная терапия хронической гранулематозной болезни (ХГБ)

Это клиническое испытание фазы I/II генной терапии для лечения хронической гранулематозной болезни с использованием высокобезопасного, высокоэффективного, самоинактивирующегося лентивирусного вектора TYF для функциональной коррекции дефектного гена. Цели состоят в том, чтобы оценить безопасность и эффективность клинического протокола переноса генов TYF-CGD.

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Хроническая гранулематозная болезнь (ХГБ) — редкое заболевание, вызванное наследственными дефектами мультиферментного комплекса НАДФН-оксидазы. Это связано с тяжелыми и опасными для жизни бактериальными и грибковыми инфекциями. Приблизительно две трети всех случаев ХГБ являются результатом мутаций в Х-сцепленном гене gp91phox (CYBB), за которыми следуют аутосомно-рецессивные формы ХГБ, при этом дефекты в гене, кодирующем p47phox (NCF1), составляют 10-30% всех случаев. Случаи ХГД.

Основными задачами являются оценка безопасности усовершенствованного самоинактивирующегося лентивирусного вектора TYF-CYBB и TYF-NCF1, клинического протокола переноса генов ex-vivo и эффективности восстановления иммунитета у пациентов, преодолевающих частые инфекции, присутствующие во время лечения. оценка сайтов интеграции векторов и, наконец, долгосрочная коррекция иммунных дисфункций.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

10

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Lung-Ji Chang, Ph.D
  • Номер телефона: +86 0755-86573763
  • Электронная почта: c@szgimi.org

Места учебы

  • Китай
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Китай, 518000
        • Shenzhen Geno-immune Medical Institute
        • Контакт:
          • Lung-Ji Chang, Ph.D
          • Номер телефона: +86 0755-86573763
          • Электронная почта: c@szgimi.org

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Пациенты с ХГБ >= 0 лет
  2. Молекулярный диагноз, подтвержденный секвенированием ДНК и подтвержденный лабораторными данными об отсутствии или значительном снижении биохимической активности НАДФН-оксидазы.
  3. Индекс Карновского > =70%
  4. По крайней мере, одна предшествующая, текущая или рефрактерная тяжелая инфекция и/или воспалительные осложнения, требующие госпитализации, несмотря на медикаментозное вмешательство.
  5. Письменное информированное согласие для взрослых пациентов и согласие для детей от семи лет и старше.

Критерий исключения:

  1. Противопоказание для лейкафереза ​​(анемия Hb
  2. Пациенты женского пола, которые беременны или кормят грудью, что определяется анамнезом и/или положительным тестом на беременность

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Лентивирусные аутологичные стволовые клетки, модифицированные TYF-CGD
Аутологичные гемопоэтические стволовые клетки, трансдуцированные лентивирусным вектором TYF, несущим функциональный ген
Генетический: Инфузия лентивирусных аутологичных стволовых клеток, модифицированных TYF-CGD
Инфузия лентивирусных TYF-модифицированных аутологичных стволовых клеток из расчета 1~10x10^6 генно-модифицированных клеток на кг массы тела

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общая выживаемость
Временное ограничение: 15 лет наблюдения
Пациент будет контролироваться на предмет общего состояния здоровья, включая оценку иммунных клеток, биохимию крови и метаболическую активность, метаболическую детоксикацию.
15 лет наблюдения
Маркировка генов в клетках костного мозга
Временное ограничение: 15 лет наблюдения
Генно-модифицированные клетки в костном мозге будут измеряться вектор-специфической количественной ПЦР колониеобразующих клеток. Общая выживаемость пациентов будет отслеживаться в течение 15 лет.
15 лет наблюдения

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение частоты заражения
Временное ограничение: Через 1 год после лечения на основании истории болезни, полного физикального обследования, гематологических и микробиологических тестов.
Через 1 год после лечения на основании истории болезни, полного физикального обследования, гематологических и микробиологических тестов.
Восстановление иммунной функции
Временное ограничение: 1 год наблюдения
Количество клеток цельной крови (WBC), включая CD3+ CD4, CD8 T-клетки, CD19+ B-клетки и CD16/CD56 NK-клетки, а также абсолютное количество нейтрофилов (ANC), процент NADPH-оксидаза-положительных клеток и кинетика трансдуцированных клеток, как определено с помощью анализа дигидрородамина (DHR).
1 год наблюдения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 июля 2027 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 июня 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 июля 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 августа 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 августа 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

26 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

25 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GIMI-IRB-18004

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться