Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Lentivirális génterápia CGD kezelésére

2019. szeptember 18. frissítette: Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Lentivirális génterápia krónikus granulomatózisos betegség (CGD) kezelésére

Ez a génterápia I/II. fázisú klinikai vizsgálata a krónikus granulomatózisos betegségek kezelésére, nagy biztonságú, nagy hatékonyságú, öninaktiváló lentivírus vektor TYF felhasználásával a hibás gén funkcionális korrigálása érdekében. A cél a TYF-CGD géntranszfer klinikai protokoll biztonságosságának és hatékonyságának értékelése.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A krónikus granulomatózus betegség (CGD) egy ritka betegség, amelyet a NADPH-oxidáz multienzim komplex örökletes hibái okoznak. Súlyos és életveszélyes bakteriális és gombás fertőzésekkel jár. Az összes CGD eset körülbelül kétharmada az X-hez kötött gp91phox gén (CYBB) mutációiból származik, ezt követik a CGD autoszomális recesszív formái, a p47phoxot (NCF1) kódoló gén hibái az összes eset 10-30%-át teszik ki. CGD esetek.

Az elsődleges cél a fejlett öninaktiváló lentivírus vektor TYF-CYBB és TYF-NCF1 biztonságosságának, az ex vivo géntranszfer klinikai protokollnak és az immunrekonstitúció hatékonyságának értékelése olyan betegeknél, akik a kezelés idején gyakori fertőzéseken vannak túl. a vektorintegrációs helyek felmérése, végül az immunrendszeri diszfunkciók hosszú távú korrekciója.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

10

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: Lung-Ji Chang, Ph.D
  • Telefonszám: 86-0755-86725195
  • E-mail: c@szgimi.org

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Kína, China
        • Toborzás
        • Shenzhen Geno-Immune Medical Institute
        • Kapcsolatba lépni:
          • Lung-Ji Chang, Ph.D
          • Telefonszám: 86-0755-86725195
          • E-mail: c@szgimi.org

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. CGD betegek >= 0 éves
  2. Molekuláris diagnózis DNS-szekvenálással megerősítve, és laboratóriumi bizonyítékokkal alátámasztva a NADPH-oxidáz hiányára vagy jelentősen csökkent biokémiai aktivitására
  3. Karnofsky-index > =70%
  4. Legalább egy korábbi, folyamatban lévő vagy refrakter súlyos fertőzés és/vagy gyulladásos szövődmény, amely a gyógyszeres beavatkozás ellenére kórházi kezelést igényel
  5. Felnőtt betegek írásos beleegyezése, hét éves vagy idősebb gyermekek esetében pedig beleegyezés

Kizárási kritériumok:

  1. A leukaferézis ellenjavallata (anaemia Hb
  2. A kórelőzmény és/vagy pozitív terhességi teszt alapján terhes vagy szoptató nőbetegek

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Lentivirális TYF-CGD-módosított autológ őssejtek
A funkcionális gént hordozó lentivírus TYF vektorral transzdukált autológ hematopoietikus őssejtek
Genetikai: Lentivírus TYF-CGD-módosított autológ őssejtek infúziója
Lentivírus TYF-módosított autológ őssejtek infúziója 1-10x10^6 génmódosított sejt testtömeg-kilogrammonként

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Általános túlélés
Időkeret: 15 éves követés
A páciens általános egészségi állapotát figyelemmel kísérik, beleértve az immunsejtek értékelését, a vér biokémiai és metabolikus aktivitásait, valamint a metabolikus méregtelenítést.
15 éves követés
Génjelölés a csontvelő sejtekben
Időkeret: 15 éves követés
A csontvelőben lévő génmódosított sejteket a telepképző sejtek vektor-specifikus kvantitatív PCR-rel mérjük. A betegek teljes túlélését 15 évig követik nyomon.
15 éves követés

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A fertőzés gyakoriságának változása
Időkeret: 1 évvel a kezelés után klinikai anamnézis, teljes fizikális vizsgálat, hematológiai és mikrobiológiai vizsgálatok alapján
1 évvel a kezelés után klinikai anamnézis, teljes fizikális vizsgálat, hematológiai és mikrobiológiai vizsgálatok alapján
Az immunrendszer működésének helyreállítása
Időkeret: 1 év utánkövetés
Teljes vérsejtszám (WBC), beleértve a CD3+ CD4-et, CD8 T-sejteket, CD19+ B-sejteket és CD16/CD56 NK-sejteket, valamint az abszolút neutrofilszám (ANC), a NADPH-oxidáz-pozitív sejtek százalékos aránya és a transzdukált sejtek kinetikája a meghatározás szerint dihidrorodamin (DHR) assay segítségével mérjük.
1 év utánkövetés

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. július 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2021. június 30.

A tanulmány befejezése (Várható)

2021. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. július 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. augusztus 22.

Első közzététel (Tényleges)

2018. augusztus 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. szeptember 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. szeptember 18.

Utolsó ellenőrzés

2019. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GIMI-IRB-18004

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Krónikus granulomatózisos betegség

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel