Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Lentiwirusowa terapia genowa dla CGD

18 września 2019 zaktualizowane przez: Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Lentiwirusowa terapia genowa w przewlekłej chorobie ziarniniakowej (CGD)

Jest to badanie kliniczne fazy I/II dotyczące terapii genowej w leczeniu przewlekłej choroby ziarniniakowej przy użyciu wysoce bezpiecznego, wysoce wydajnego, samoinaktywującego się wektora lentiwirusowego TYF w celu funkcjonalnej naprawy wadliwego genu. Celem jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności protokołu klinicznego transferu genu TYF-CGD.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Przewlekła choroba ziarniniakowa (CGD) jest rzadkim schorzeniem spowodowanym wrodzonymi defektami wieloenzymatycznego kompleksu oksydazy NADPH. Wiąże się z ciężkimi i zagrażającymi życiu infekcjami bakteryjnymi i grzybiczymi. Około dwie trzecie wszystkich przypadków CGD wynika z mutacji w obrębie genu gp91phox sprzężonego z chromosomem X (CYBB), a następnie autosomalnych recesywnych postaci CGD, z defektami w genie kodującym p47phox (NCF1) stanowiącymi 10-30% wszystkich przypadków sprawy CGD.

Głównym celem jest ocena bezpieczeństwa zaawansowanego samoinaktywującego wektora lentiwirusowego TYF-CYBB i TYF-NCF1, protokołu klinicznego transferu genu ex vivo oraz skuteczności rekonstytucji immunologicznej u pacjentów, którzy pokonali częste infekcje obecne w czasie leczenia, ocena miejsc integracji wektorów, wreszcie długoterminowa korekcja dysfunkcji immunologicznych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

10

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Lung-Ji Chang, Ph.D
  • Numer telefonu: 86-0755-86725195
  • E-mail: c@szgimi.org

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Chiny, China
        • Rekrutacyjny
        • Shenzhen Geno-Immune Medical Institute
        • Kontakt:
          • Lung-Ji Chang, Ph.D
          • Numer telefonu: 86-0755-86725195
          • E-mail: c@szgimi.org

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci z CGD w wieku >= 0 lat
  2. Diagnoza molekularna potwierdzona przez sekwencjonowanie DNA i poparta dowodami laboratoryjnymi na brak lub znacznie zmniejszoną aktywność biochemiczną oksydazy NADPH
  3. Indeks Karnofskiego > = 70%
  4. Co najmniej jedno wcześniejsze, trwające lub oporne na leczenie ciężkie zakażenie i/lub powikłania zapalne wymagające hospitalizacji pomimo interwencji farmakologicznej
  5. Pisemna świadoma zgoda dla dorosłego pacjenta i zgoda dla dzieci w wieku siedmiu lat lub starszych

Kryteria wyłączenia:

  1. Przeciwwskazania do leukaferezy (niedokrwistość Hb
  2. Pacjentki, które są w ciąży lub karmią piersią, co ustalono na podstawie wywiadu i (lub) pozytywnego wyniku testu ciążowego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Autologiczne komórki macierzyste zmodyfikowane lentiwirusem TYF-CGD
Autologiczne hematopoetyczne komórki macierzyste transdukowane lentiwirusowym wektorem TYF niosącym funkcjonalny gen
Genetyczny: Wlew lentiwirusowych autologicznych komórek macierzystych zmodyfikowanych TYF-CGD
Infuzja autologicznych komórek macierzystych zmodyfikowanych lentiwirusem TYF w ilości 1~10x10^6 komórek zmodyfikowanych genetycznie na kg masy ciała

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 15 lat obserwacji
Pacjent będzie monitorowany pod kątem ogólnego stanu zdrowia, w tym oceny komórek odpornościowych, biochemii krwi i aktywności metabolicznej, detoksykacji metabolicznej.
15 lat obserwacji
Znakowanie genów w komórkach szpiku kostnego
Ramy czasowe: 15 lat obserwacji
Zmodyfikowane genetycznie komórki w szpiku kostnym będą mierzone za pomocą ilościowego PCR specyficznego dla wektora komórek tworzących kolonie. Całkowite przeżycie pacjenta będzie obserwowane przez 15 lat.
15 lat obserwacji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana częstotliwości infekcji
Ramy czasowe: 1 rok po leczeniu na podstawie wywiadu klinicznego, pełnego badania fizykalnego, badań hematologicznych i mikrobiologicznych
1 rok po leczeniu na podstawie wywiadu klinicznego, pełnego badania fizykalnego, badań hematologicznych i mikrobiologicznych
Przywrócenie funkcji odpornościowych
Ramy czasowe: 1 rok obserwacji
Liczba krwinek pełnych (WBC), w tym limfocyty CD3+ CD4, limfocyty T CD8, limfocyty B CD19+ i limfocyty NK CD16/CD56 oraz bezwzględna liczba neutrofili (ANC), odsetek komórek NADPH oksydazododatnich i kinetyka stransdukowanych komórek zgodnie z oznaczeniem za pomocą testu dihydrorodaminy (DHR).
1 rok obserwacji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2018

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

30 czerwca 2021

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

31 grudnia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 lipca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 sierpnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 sierpnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 września 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 września 2019

Ostatnia weryfikacja

1 września 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GIMI-IRB-18004

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Przewlekła choroba ziarniniakowa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in El Salvador

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj