Lentivirale Gentherapie für CGD
21. April 2026 aktualisiert von: Shenzhen Geno-Immune Medical Institute
Lentivirale Gentherapie für die chronische granulomatöse Erkrankung (CGD)
Dies ist eine klinische Studie der Phase I/II zur Gentherapie zur Behandlung der chronischen granulomatösen Erkrankung unter Verwendung eines hochsicheren, hocheffizienten, selbstinaktivierenden lentiviralen Vektors TYF, um das defekte Gen funktionell zu korrigieren.
Die Ziele sind die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit des klinischen Protokolls für den TYF-CGD-Gentransfer.
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die chronische Granulomatose (CGD) ist eine seltene Erkrankung, die durch vererbte Defekte im NADPH-Oxidase-Multienzym-Komplex verursacht wird. Es ist mit schweren und lebensbedrohlichen Bakterien- und Pilzinfektionen verbunden. Ungefähr zwei Drittel aller CGD-Fälle resultieren aus Mutationen innerhalb des X-chromosomalen gp91phox-Gens (CYBB), gefolgt von den autosomal-rezessiven Formen der CGD, wobei Defekte im Gen, das für p47phox (NCF1) kodiert, 10-30 % aller Fälle ausmachen CGD-Fälle.
Die Hauptziele sind die Bewertung der Sicherheit der fortschrittlichen selbstinaktivierenden lentiviralen Vektoren TYF-CYBB und TYF-NCF1, des klinischen Ex-vivo-Gentransferprotokolls und der Wirksamkeit der Immunrekonstitution bei Patienten, die zum Zeitpunkt der Behandlung häufige Infektionen überwinden, Beurteilung von Vektorintegrationsstellen und schließlich die langfristige Korrektur von Immundysfunktionen.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
10
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Lung-Ji Chang, Ph.D
- Telefonnummer: 86-0755-86725195
- E-Mail: c@szgimi.org
Studienorte
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Guangdong
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Shenzhen, Guangdong, China, China
- Rekrutierung
- Shenzhen Geno-immune Medical Institute
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Kontakt:
- Lung-Ji Chang, Ph.D
- Telefonnummer: 86-0755-86725195
- E-Mail: c@szgimi.org
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- CGD-Patienten >= 0 Jahre alt
- Molekulare Diagnose bestätigt durch DNA-Sequenzierung und unterstützt durch Labornachweise für fehlende oder signifikant reduzierte biochemische Aktivitäten der NADPH-Oxidase
- Karnofsky-Index > =70%
- Mindestens eine vorangegangene, anhaltende oder refraktäre schwere Infektion und/oder entzündliche Komplikationen, die trotz medikamentöser Intervention einen Krankenhausaufenthalt erforderten
- Schriftliche Einverständniserklärung für erwachsene Patienten und Zustimmung für pädiatrische Probanden ab sieben Jahren
Ausschlusskriterien:
- Kontraindikation für Leukapherese (Anämie Hb
- Weibliche Patienten, die schwanger sind oder stillen, wie anhand der Anamnese und/oder eines positiven Schwangerschaftstests festgestellt wurde
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Lentivirale TYF-CGD-modifizierte autologe Stammzellen
Autologe hämatopoetische Stammzellen, transduziert mit lentiviralem TYF-Vektor, der das funktionelle Gen trägt
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Infusion von lentiviralen TYF-modifizierten autologen Stammzellen mit 1~10x10^6 genmodifizierten Zellen pro kg Körpergewicht
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Gesamtüberleben
Zeitfenster: 15 Jahre Follow-up
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Der Patient wird auf seinen allgemeinen Gesundheitszustand überwacht, einschließlich Beurteilung der Immunzellen, Blutbiochemie und Stoffwechselaktivitäten, metabolische Entgiftung.
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15 Jahre Follow-up
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Genmarkierung in Knochenmarkszellen
Zeitfenster: 15 Jahre Follow-up
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Genmodifizierte Zellen im Knochenmark werden mittels vektorspezifischer quantitativer PCR koloniebildender Zellen gemessen.
Das Gesamtüberleben der Patienten wird über einen Zeitraum von 15 Jahren nachverfolgt.
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15 Jahre Follow-up
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Änderung der Infektionshäufigkeit
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Behandlung durch Anamnese, vollständige körperliche Untersuchung, hämatologische und mikrobiologische Tests
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1 Jahr nach der Behandlung durch Anamnese, vollständige körperliche Untersuchung, hämatologische und mikrobiologische Tests
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Wiederherstellung der Immunfunktion
Zeitfenster: 1 Jahr Follow-up
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Vollblutzellzahlen (WBC), einschließlich CD3+ CD4, CD8 T-Zellen, CD19+ B-Zellen und CD16/CD56 NK-Zellen, und absolute Neutrophilenzahlen (ANC), der Prozentsatz der NADPH-Oxidase-positiven Zellen und die Kinetik der transduzierten Zellen, wie bestimmt B. durch Dihydrorhodamin (DHR)-Assay, gemessen werden.
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1 Jahr Follow-up
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. Juli 2025
Primärer Abschluss (Geschätzt)
30. Juni 2028
Studienabschluss (Geschätzt)
31. Dezember 2029
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
24. Juli 2018
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
22. August 2018
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
24. August 2018
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
24. April 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
21. April 2026
Zuletzt verifiziert
1. April 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Pathologische Prozesse
- Chronische Erkrankung
- Krankheitsattribute
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Erkrankungen des Immunsystems
- Leukozytenerkrankungen
- Hämatologische Erkrankungen
- Immunologische Mangelsyndrome
- Genetische Krankheiten, X-gebunden
- Bakterizide Phagozyten-Dysfunktion
- Angeborene, erbliche und neonatale Krankheiten und Anomalien
- Pathologische Zustände, Anzeichen und Symptome
- Hämische und lymphatische Krankheiten
- Granulomatöse Krankheit, chronisch
Andere Studien-ID-Nummern
- GIMI-IRB-18004
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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