CGD에 대한 렌티바이러스 유전자 치료
2019년 9월 18일 업데이트: Shenzhen Geno-Immune Medical Institute
만성 육아종증(CGD)에 대한 렌티바이러스 유전자 요법
고안전성, 고효율, 자가 불활성화 렌티바이러스 벡터 TYF를 이용하여 결손 유전자를 기능적으로 교정하여 만성 육아종증을 치료하기 위한 유전자 치료의 1/2상 임상시험입니다.
목적은 TYF-CGD 유전자 전달 임상 프로토콜의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
만성 육아종성 질환(CGD)은 NADPH 옥시다제 다효소 복합체의 유전적 결함으로 인해 발생하는 드문 장애입니다. 그것은 심각하고 생명을 위협하는 박테리아 및 진균 감염과 관련이 있습니다. 모든 CGD 사례의 약 2/3는 X-연관 gp91phox 유전자(CYBB) 내의 돌연변이로 인해 발생하며, 그 다음으로 상염색체 열성 형태의 CGD가 발생하며, p47phox(NCF1)를 코딩하는 유전자의 결함이 모든 사례의 10-30%를 차지합니다. CGD 케이스.
1차 목표는 진보된 자가 불활성화 렌티바이러스 벡터 TYF-CYBB 및 TYF-NCF1의 안전성, 체외 유전자 전달 임상 프로토콜 및 치료 시점에 존재하는 빈번한 감염을 극복하는 환자의 면역 재구성의 효능을 평가하는 것입니다. 벡터 통합 부위 평가, 마지막으로 면역 기능 장애의 장기 교정.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
10
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Lung-Ji Chang, Ph.D
- 전화번호: 86-0755-86725195
- 이메일: c@szgimi.org
연구 장소
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Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, 중국, China
- 모병
- Shenzhen Geno-Immune Medical Institute
-
연락하다:
- Lung-Ji Chang, Ph.D
- 전화번호: 86-0755-86725195
- 이메일: c@szgimi.org
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- CGD 환자 >= 0세
- DNA 시퀀싱으로 확인되고 NADPH-산화효소의 생화학적 활동이 없거나 현저하게 감소된 실험실 증거로 뒷받침되는 분자 진단
- 카르노프스키 지수 > =70%
- 약물 개입에도 불구하고 입원을 요하는 이전, 진행 중 또는 불응성 중증 감염 및/또는 염증 합병증이 적어도 한 번
- 성인 환자에 대한 서면 동의서 및 7세 이상의 소아 환자에 대한 동의서
제외 기준:
- 백혈구 성분채집술에 대한 금기(빈혈 Hb
- 병력 및/또는 양성 임신 테스트에 의해 결정된 임신 또는 수유 중인 여성 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 렌티바이러스 TYF-CGD로 변형된 자가 줄기세포
기능성 유전자를 보유하는 렌티바이러스 TYF 벡터로 형질도입된 자가조혈줄기세포
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Lentiviral TYF로 변형된 자가 줄기세포를 체중 kg당 1~10x10^6개의 유전자 변형 세포 주입
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전반적인 생존
기간: 15년의 추적
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면역 세포 평가, 혈액 생화학 및 대사 활동, 대사 해독을 포함한 전반적인 건강 상태에 대해 환자를 모니터링합니다.
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15년의 추적
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골수 세포의 유전자 마킹
기간: 15년의 추적
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골수에서 유전자 변형 세포는 콜로니 형성 세포의 벡터 특이적 정량적 PCR에 의해 측정됩니다.
환자의 전체 생존율은 15년 동안 추적될 것입니다.
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15년의 추적
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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감염 빈도의 변화
기간: 임상 병력, 완전한 신체 검사, 혈액 및 미생물 검사에 의한 치료 후 1년
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임상 병력, 완전한 신체 검사, 혈액 및 미생물 검사에 의한 치료 후 1년
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면역기능 회복
기간: 1년 추적
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CD3+ CD4, CD8 T 세포, CD19+ B 세포 및 CD16/CD56 NK 세포를 포함하는 전혈 세포 수(WBC), 절대 호중구 수(ANC), NADPH 옥시다제 양성 세포의 백분율 및 결정된 형질도입 세포의 동역학 dihydrorhodamine (DHR) 분석으로 측정됩니다.
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1년 추적
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 7월 1일
기본 완료 (예상)
2021년 6월 30일
연구 완료 (예상)
2021년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 7월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 8월 22일
처음 게시됨 (실제)
2018년 8월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 9월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 9월 18일
마지막으로 확인됨
2019년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- GIMI-IRB-18004
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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