En Proof of Concept-studie av inhalert nitrogenoksid for voksne med lunge ikke-tuberkuløs mykobakteriell infeksjon

Inklusjonskriterier:

Forsøkspersonene er >18 år og kan gi informert samtykke.

Forsøkspersoner har NTM-lungesykdom som definert av hvert av følgende:

Sputumkulturer som er positive for NTM (MAC eller M abscessus) Radiologiske studier som viser egenskaper som samsvarer med sykdom som nodulær bronkiektasi og/eller hulrom Symptomer forenlig med sykdom inkludert luftveier (f.eks. hoste, sputumproduksjon, hemoptyse, brystsmerter) og konstitusjonelle (f.eks. feber, nattesvette, tretthet, myalgi, artralgi, vekttap) Personer er i stand til å produsere oppspytt for dyrking (enten spontant eller indusert).

Forsøkspersoner har en historie med vedvarende positive sputumkulturer for NTM definert som >4 antall kulturer over 24 måneder med >75 % positive OG en positiv kultur de siste 3 månedene.

Klinisk stabil uten signifikante endringer i helsestatus innen 14 dager før screening eller dag 1. Forsøkspersonene er villige og i stand til å utføre kravene til studien.

Ekskluderingskriterier:

Røykehistorie de siste 6 månedene Signifikant hemoptyse innen 30 dager før screening (>5 ml blod i en hosteepisode eller >30 ml blod i en 24-timers periode) Forsert ekspirasjonsvolum ved ett sekund (FEV1) <40 % av spådd på supplerende oksygen eller SaO2 <90 % ved screening eller dag 1, eller innen 30 dager før påmelding.

Kjent hjerteinsuffisiens (venstre hjerte) (definert som LVEF <35 %) før screening Kjent pulmonal hypertensjon Kjent eller mistenkt hemoglobinopati Start av NTM-behandlingsregime eller endring i regime ble gjort i løpet av de siste 6 månedene. Pasienter på aktiv behandling kan inkluderes dersom de har vært på et stabilt anti-NTM-regime i minst 6 måneder.

Oppstart av ny kronisk behandling innen 4 uker før screening Bruk av legemidler som er kjent for å øke methemoglobin (se 12.2.7) ved screening

Enhver av følgende unormale laboratorieverdier ved screening:

6-GPD-mangel Hemoglobin <10g/dl Blodplateantall <100 000/mm3 Protrombintid internasjonalt forhold (INR) >1,5 Unormal leverfunksjon definert som to av følgende ALT >3x ULN AST >3x ULN ALP >3x ULN GGT >3x ULN

Unormal nyrefunksjon definert som:

Beregnet kreatininclearance <50 ml (som beregnet av Cockcroft/Gault)

For kvinner i fertil alder:

Positiv graviditetstest ved screening eller ammende eller uvillig til å praktisere en medisinsk akseptabel form for prevensjon fra screening til dag 15 (akseptable former for prevensjon: abstinens, hormonell prevensjon, intrauterin enhet eller barrieremetode pluss et sæddrepende middel) Bruk av et undersøkelsesmiddel innen 30 dager før screening Intravenøse eller orale steroider (>10 mg/d prednisonekvivalent) i løpet av de 14 dagene før screening Enhver tilstand som etterforskeren mener vil forstyrre intensjonen med denne studien eller vil gjøre deltakelse ikke i beste interesse for emnet.