Uno studio di prova del concetto di ossido nitrico inalato per adulti con infezione micobatterica polmonare non tubercolare

Criterio di inclusione:

I soggetti hanno più di 18 anni e sono in grado di fornire il consenso informato.

I soggetti hanno una malattia polmonare NTM come definita da ciascuno dei seguenti:

Colture dell'espettorato positive per NTM (MAC o M abscessus) Studi radiologici che dimostrano caratteristiche coerenti con la malattia come bronchiectasie nodulari e/o cavità Sintomi coerenti con la malattia, compresi quelli respiratori (ad es. tosse, produzione di espettorato, emottisi, dolore toracico) e costituzionale (ad es. febbri, sudorazioni notturne, affaticamento, mialgie, artralgie, perdita di peso) I soggetti sono in grado di produrre espettorato per coltura (sia spontanea che indotta).

I soggetti hanno una storia di colture dell'espettorato persistentemente positive per NTM definite come >4 numero di colture in 24 mesi con >75% positivo E una coltura positiva negli ultimi 3 mesi.

Clinicamente stabile senza cambiamenti significativi nello stato di salute entro 14 giorni prima dello screening o del giorno 1 I soggetti sono disposti e in grado di soddisfare i requisiti dello studio.

Criteri di esclusione:

Storia di tabagismo nei 6 mesi precedenti Emottisi significativa nei 30 giorni precedenti lo screening (>5 ml di sangue in un episodio di tosse o >30 ml di sangue in un periodo di 24 ore) Volume espiratorio forzato a un secondo (FEV1) <40% di previsto Con ossigeno supplementare o SaO2 <90% allo screening o al giorno 1 o entro 30 giorni prima dell'arruolamento.

Insufficienza cardiaca nota (cuore sinistro) (definita come LVEF <35%) prima dello screening Ipertensione polmonare nota Emoglobinopatia nota o sospetta L'inizio del regime di trattamento NTM o una modifica del regime è stato effettuato nei 6 mesi precedenti. I soggetti in trattamento attivo possono essere arruolati se hanno assunto un regime anti-NTM stabile per almeno 6 mesi.

Inizio di una nuova terapia cronica entro 4 settimane prima dello screening Uso di farmaci noti per aumentare la metaemoglobina (vedere 12.2.7) allo screening

Uno qualsiasi dei seguenti valori di laboratorio anormali allo screening:

Deficit di 6-GPD Emoglobina <10 g/dl Conta piastrinica <100.000/mm3 Rapporto internazionale del tempo di protrombina (INR) >1,5 Funzionalità epatica anormale definita come due qualsiasi dei seguenti valori ALT >3x ULN AST >3x ULN ALP >3x ULN GGT >3x ULN

Funzione renale anormale definita come:

Clearance della creatinina calcolato <50 ml (come calcolato da Cockcroft/Gault)

Per le donne in età fertile:

Test di gravidanza positivo allo screening o allattamento o riluttanza a praticare una forma di contraccezione accettabile dal punto di vista medico dallo screening al giorno 15 (forme di contraccezione accettabili: astinenza, controllo delle nascite ormonale, dispositivo intrauterino o metodo di barriera più un agente spermicida) Uso di un farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dello screening Steroidi per via endovenosa o orale (equivalente di prednisone >10 mg/die) nei 14 giorni precedenti lo screening Qualsiasi condizione che lo sperimentatore ritiene possa interferire con l'intento di questo studio o renderebbe la partecipazione non nel migliore interesse di il soggetto.