Effekt og toksisitet av Blinatumomab i den franske ATU for voksen BCP-ALL R/R, eller med MRD+ (FRANSK-CYTO) (FRENCH-CYTO)
Effekt og toksisitet av Blinatumomab i det franske Compassionate Use Program (ATU) for voksne pasienter med B-celleforløper akutt lymfoblastisk leukemi (BCP-ALL) refraktær, i tilbakefall eller med positiv minimal restsykdom.
Resultatet av unge voksne (18-60 år) med ALL har blitt dramatisk forbedret ved bruk av pediatrisk-inspirerte studier. Omtrent 60 % av disse unge voksne pasientene vil bli helbredet etter 5 år. I denne sammenhengen har tidlig evaluering av minimal gjenværende sykdom (MRD) ved fullstendig remisjon vist seg å være en av de kraftigste prognostiske faktorene, men også prediktiv for fordelene ved allogen stamcelletransplantasjon (ASCT). Til tross for denne globale forbedringen, opplever ca. 30 % av pasientene tilbakefall og vil bli utsatt for å være motstandsdyktige mot bergingsterapi eller for tidlig rømming av sykdom. Hos voksne ALL er de viktigste prognostiske faktorene ved tilbakefall: tiden fra første CR til tilbakefall, oppnåelse av en andre fullstendig remisjon (CR), og gjennomførbarheten av ASCT.
Blinatumomab er en bispesifikk T-celle-engager som rekrutterer T-celle på CD19-positive blastceller og induserer anti-leukemisk cytotoksisitet. I en fase 3-studie med tilbakefall/refraktær Philadelphia-negativ (Ph-) ALL, oppnådde 43 % av pasientene en CR eller CR med delvis hematologisk gjenoppretting (CRh), med flertallet av responsene som skjedde innen den første syklusen. Hos pasienter med positiv MRD (MRD+) BCP-ALL, resulterte blinatumomab i fullstendig MRD-respons hos 78 % av pasientene etter én syklus.
Mellom 2012 og 2016 var blinatumomab tilgjengelig i Frankrike for R/R og MRD+ ALL voksne pasienter gjennom French Compassionate Use Program. Omtrent 92 voksne ALL ble behandlet i forskjellige stadier av sykdommen i 27 sentre.
Studieoversikt
Status
Detaljert beskrivelse
For å evaluere effekten av blinatumomab gitt i det franske Compassionate Use Program, når det gjelder total overlevelse hos både R/R (første kohort) og MRD positive (andre kohort).
For å evaluere effekten av blinatumomab gitt i det franske Compassionate Use Program, med tanke på CR/CRH hos R/R-pasienter, For å evaluere effektiviteten med tanke på molekylær respons i både R/R og MRD+ kohorter, For å evaluere effektiviteten av blinatumomab gitt i det franske Compassionate Use Program, hos både Ph+/Ph-ALL-pasienter For å evaluere gjennomførbarheten og sikkerheten ved blinatumomab-administrasjon i en multisenter-setting. For å evaluere gjennomførbarheten av allogen stamcelletransplantasjon etter blinatumomab-administrasjon i begge populasjoner.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Paris, Frankrike, 75010
- CABANNES-HAMY Aurélie
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Pasient med Philadelphia-negativ eller positiv (Ph+) ALL i tilbakefall, refraktær mot salvage-terapi, eller med MRD-positiv ALL som mottok blinatumomab i det franske ATU-programmet.,
- Pasient behandlet i GRAALL-nettverket,
- Pasient som ikke motsetter seg å delta i studien
Ekskluderingskriterier:
- ingen
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Tilbakefall/Ildfast
|
|
MRD positiv
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlet overlevelse i R/R og MRD+ kohorter
Tidsramme: 6 måneder
|
Måneder
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Svarprosent
Tidsramme: 6 måneder
|
Prosent
|
6 måneder
|
|
Uønskede hendelser
Tidsramme: 6 måneder
|
Prosent
|
6 måneder
|
|
Sykdomsfri overlevelse
Tidsramme: 6 måneder
|
Måneder
|
6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Nicolas BOISSEL, MD, 142499643
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Gokbuget N, Stanze D, Beck J, Diedrich H, Horst HA, Huttmann A, Kobbe G, Kreuzer KA, Leimer L, Reichle A, Schaich M, Schwartz S, Serve H, Starck M, Stelljes M, Stuhlmann R, Viardot A, Wendelin K, Freund M, Hoelzer D; German Multicenter Study Group for Adult Acute Lymphoblastic Leukemia. Outcome of relapsed adult lymphoblastic leukemia depends on response to salvage chemotherapy, prognostic factors, and performance of stem cell transplantation. Blood. 2012 Sep 6;120(10):2032-41. doi: 10.1182/blood-2011-12-399287. Epub 2012 Apr 4.
- Gokbuget N, Dombret H, Bonifacio M, Reichle A, Graux C, Faul C, Diedrich H, Topp MS, Bruggemann M, Horst HA, Havelange V, Stieglmaier J, Wessels H, Haddad V, Benjamin JE, Zugmaier G, Nagorsen D, Bargou RC. Blinatumomab for minimal residual disease in adults with B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia. Blood. 2018 Apr 5;131(14):1522-1531. doi: 10.1182/blood-2017-08-798322. Epub 2018 Jan 22.
- Topp MS, Gokbuget N, Stein AS, Zugmaier G, O'Brien S, Bargou RC, Dombret H, Fielding AK, Heffner L, Larson RA, Neumann S, Foa R, Litzow M, Ribera JM, Rambaldi A, Schiller G, Bruggemann M, Horst HA, Holland C, Jia C, Maniar T, Huber B, Nagorsen D, Forman SJ, Kantarjian HM. Safety and activity of blinatumomab for adult patients with relapsed or refractory B-precursor acute lymphoblastic leukaemia: a multicentre, single-arm, phase 2 study. Lancet Oncol. 2015 Jan;16(1):57-66. doi: 10.1016/S1470-2045(14)71170-2. Epub 2014 Dec 16.
- Lee DW, Gardner R, Porter DL, Louis CU, Ahmed N, Jensen M, Grupp SA, Mackall CL. Current concepts in the diagnosis and management of cytokine release syndrome. Blood. 2014 Jul 10;124(2):188-95. doi: 10.1182/blood-2014-05-552729. Epub 2014 May 29.
- Dombret H, Cluzeau T, Huguet F, Boissel N. Pediatric-like therapy for adults with ALL. Curr Hematol Malig Rep. 2014 Jun;9(2):158-64. doi: 10.1007/s11899-014-0210-9.
- Dhedin N, Huynh A, Maury S, Tabrizi R, Beldjord K, Asnafi V, Thomas X, Chevallier P, Nguyen S, Coiteux V, Bourhis JH, Hichri Y, Escoffre-Barbe M, Reman O, Graux C, Chalandon Y, Blaise D, Schanz U, Lheritier V, Cahn JY, Dombret H, Ifrah N; GRAALL group. Role of allogeneic stem cell transplantation in adult patients with Ph-negative acute lymphoblastic leukemia. Blood. 2015 Apr 16;125(16):2486-96; quiz 2586. doi: 10.1182/blood-2014-09-599894. Epub 2015 Jan 13.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- FRENCH-CYTO
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Akutt lymfatisk leukemi, i tilbakefall
-
PX BiosolutionsFullførtLivmorhalskreft | Akutt myeloid leukemi | Kronisk myeloid leukemi | Serøst adenokarsinom på eggstokkene | Udifferensiert karsinom i eggstokkene | Cervikal intraepitelial neoplasi, grad 3Australia