A Blinatumomab hatékonysága és toxicitása a francia ATU-ban felnőtt BCP-ALL R/R vagy MRD+ esetén (FRENCH-CYTO) (FRENCH-CYTO)
A Blinatumomab hatékonysága és toxicitása a Francia Könyörületes Felhasználási Programban (ATU) B-sejtes prekurzor akut limfoblasztos leukémiában (BCP-ALL) refrakter, relapszusban vagy pozitív minimális reziduális betegségben szenvedő felnőtt betegek számára.
Az ALL-ben szenvedő fiatal felnőttek (18-60 évesek) kimenetele drámaian javult a gyermekgyógyászati ihletésű vizsgálatok révén. E fiatal felnőtt betegek körülbelül 60%-a 5 évesen meggyógyul. Ebben az összefüggésben a minimális reziduális betegség (MRD) korai értékelése a teljes remisszió során az egyik legerősebb prognosztikai tényező, de egyben előrevetíti az allogén őssejt-transzplantáció (ASCT) előnyeit is. A globális javulás ellenére a betegek körülbelül 30%-a tapasztal visszaesést, és nem lesz kitéve a mentőterápiának vagy a betegség korai kiszabadulásának. Felnőtt ALL-ben a legfontosabb prognosztikai tényezők a relapszusnál: az első CR-től a relapszusig eltelt idő, a második teljes remisszió (CR) elérése és az ASCT megvalósíthatósága.
A Blinatumomab egy bispecifikus T-sejt-kötőanyag, amely T-sejtet toboroz a CD19 pozitív blasztsejteken, és leukémia elleni citotoxicitást vált ki. Egy relapszusos/refrakter Philadelphia-negatív (Ph-) ALL-ben végzett 3. fázisú vizsgálatban a betegek 43%-a ért el CR-t vagy CR-t részleges hematológiai gyógyulással (CRh), és a válaszok többsége az első cikluson belül jelentkezett. Pozitív MRD (MRD+) BCP-ALL-ben szenvedő betegeknél a blinatumomab egy ciklus után a betegek 78%-ánál eredményezett teljes MRD választ.
2012 és 2016 között a blinatumomab elérhető volt Franciaországban az R/R és MRD+ ALL felnőtt betegek számára a French Compassionate Use Program keretében. Körülbelül 92 felnőtt ALL-t kezeltek a betegség különböző szakaszaiban 27 központban.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Részletes leírás
A French Compassionate Use Programban adott blinatumomab hatékonyságának értékelése a teljes túlélés szempontjából mind R/R (első kohorsz), mind MRD pozitív (második kohorsz) betegeknél.
A French Compassionate Use Programban adott blinatumomab hatékonyságának értékelése CR/CRH szempontjából R/R betegekben, A hatékonyság értékelése a molekuláris válasz szempontjából mind R/R, mind MRD+ kohorszban, A blinatumomab hatékonyságának értékelése a francia Compassionate Use Programban megadva, mind Ph+/Ph-ALL betegeknél A blinatumomab beadása megvalósíthatóságának és biztonságosságának értékelése többközpontú környezetben. Az allogén őssejt-transzplantáció megvalósíthatóságának értékelése blinatumomab beadása után mindkét populációban.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Paris, Franciaország, 75010
- CABANNES-HAMY Aurélie
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
Philadelphia-negatív vagy pozitív (Ph+) ALL-ben szenvedő, relapszusban szenvedő, mentőterápiára refrakter vagy MRD-pozitív ALL-ben szenvedő beteg, aki blinatumomabot kapott a francia ATU programban.
- GRAALL hálózatban kezelt beteg,
- Beteg, aki nem tiltakozik a vizsgálatban való részvétel ellen
Kizárási kritériumok :
- egyik sem
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
Relapszus/Tűzálló
|
|
MRD pozitív
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Teljes túlélés R/R és MRD+ kohorszokban
Időkeret: 6 hónap
|
Hónapok
|
6 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Válaszadási arányok
Időkeret: 6 hónap
|
Százalék
|
6 hónap
|
|
Mellékhatások
Időkeret: 6 hónap
|
Százalék
|
6 hónap
|
|
Betegségmentes túlélés
Időkeret: 6 hónap
|
Hónapok
|
6 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Nicolas BOISSEL, MD, 142499643
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- Gokbuget N, Stanze D, Beck J, Diedrich H, Horst HA, Huttmann A, Kobbe G, Kreuzer KA, Leimer L, Reichle A, Schaich M, Schwartz S, Serve H, Starck M, Stelljes M, Stuhlmann R, Viardot A, Wendelin K, Freund M, Hoelzer D; German Multicenter Study Group for Adult Acute Lymphoblastic Leukemia. Outcome of relapsed adult lymphoblastic leukemia depends on response to salvage chemotherapy, prognostic factors, and performance of stem cell transplantation. Blood. 2012 Sep 6;120(10):2032-41. doi: 10.1182/blood-2011-12-399287. Epub 2012 Apr 4.
- Gokbuget N, Dombret H, Bonifacio M, Reichle A, Graux C, Faul C, Diedrich H, Topp MS, Bruggemann M, Horst HA, Havelange V, Stieglmaier J, Wessels H, Haddad V, Benjamin JE, Zugmaier G, Nagorsen D, Bargou RC. Blinatumomab for minimal residual disease in adults with B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia. Blood. 2018 Apr 5;131(14):1522-1531. doi: 10.1182/blood-2017-08-798322. Epub 2018 Jan 22.
- Topp MS, Gokbuget N, Stein AS, Zugmaier G, O'Brien S, Bargou RC, Dombret H, Fielding AK, Heffner L, Larson RA, Neumann S, Foa R, Litzow M, Ribera JM, Rambaldi A, Schiller G, Bruggemann M, Horst HA, Holland C, Jia C, Maniar T, Huber B, Nagorsen D, Forman SJ, Kantarjian HM. Safety and activity of blinatumomab for adult patients with relapsed or refractory B-precursor acute lymphoblastic leukaemia: a multicentre, single-arm, phase 2 study. Lancet Oncol. 2015 Jan;16(1):57-66. doi: 10.1016/S1470-2045(14)71170-2. Epub 2014 Dec 16.
- Lee DW, Gardner R, Porter DL, Louis CU, Ahmed N, Jensen M, Grupp SA, Mackall CL. Current concepts in the diagnosis and management of cytokine release syndrome. Blood. 2014 Jul 10;124(2):188-95. doi: 10.1182/blood-2014-05-552729. Epub 2014 May 29.
- Dombret H, Cluzeau T, Huguet F, Boissel N. Pediatric-like therapy for adults with ALL. Curr Hematol Malig Rep. 2014 Jun;9(2):158-64. doi: 10.1007/s11899-014-0210-9.
- Dhedin N, Huynh A, Maury S, Tabrizi R, Beldjord K, Asnafi V, Thomas X, Chevallier P, Nguyen S, Coiteux V, Bourhis JH, Hichri Y, Escoffre-Barbe M, Reman O, Graux C, Chalandon Y, Blaise D, Schanz U, Lheritier V, Cahn JY, Dombret H, Ifrah N; GRAALL group. Role of allogeneic stem cell transplantation in adult patients with Ph-negative acute lymphoblastic leukemia. Blood. 2015 Apr 16;125(16):2486-96; quiz 2586. doi: 10.1182/blood-2014-09-599894. Epub 2015 Jan 13.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- FRENCH-CYTO
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .