Eficácia e toxicidade do Blinatumomabe no ATU francês para adultos BCP-ALL R/R ou com MRD+ (FRENCH-CYTO) (FRENCH-CYTO)
Eficácia e toxicidade do Blinatumomabe no Programa Francês de Uso Compassivo (ATU) para pacientes adultos com leucemia linfoblástica aguda precursora de células B (BCP-ALL) refratária, em recaída ou com doença residual mínima positiva.
O resultado de adultos jovens (18-60 anos) com LLA foi dramaticamente melhorado pelo uso de ensaios de inspiração pediátrica. Cerca de 60% desses pacientes adultos jovens serão curados em 5 anos. Nesse contexto, a avaliação precoce da doença residual mínima (DRM) em remissão completa tem se mostrado um dos mais poderosos fatores prognósticos, mas também preditivo do benefício do transplante alogênico de células-tronco (ASCT). Apesar dessa melhora global, cerca de 30% dos pacientes apresentam recaída e estarão expostos a serem refratários à terapia de resgate ou ao escape precoce da doença. Na LLA adulta, os fatores prognósticos mais importantes na recaída são: o tempo desde a primeira RC até a recaída, a obtenção de uma segunda remissão completa (CR) e a viabilidade do ASCT.
O blinatumomabe é um ativador biespecífico de células T que recruta células T em células blásticas CD19 positivas e induz citotoxicidade antileucêmica. Em um estudo de fase 3 em LLA recidivante/refratária negativa para Filadélfia (Ph-), 43% dos pacientes alcançaram CR ou CR com recuperação hematológica parcial (CRh), com a maioria das respostas ocorrendo no primeiro ciclo. Em pacientes com MRD positivo (MRD+) BCP-ALL, o blinatumomabe resultou em resposta MRD completa em 78% dos pacientes após um ciclo.
Entre 2012 e 2016, o blinatumomabe estava disponível na França para pacientes adultos R/R e MRD+ ALL por meio do French Compassionate Use Program. Cerca de 92 adultos ALL foram tratados em diferentes estágios da doença em 27 centros.
Visão geral do estudo
Status
Descrição detalhada
Avaliar a eficácia do blinatumomabe administrado no Programa Francês de Uso Compassivo, em termos de sobrevida global em pacientes R/R (primeira coorte) e positivos para DRM (segunda coorte).
Avaliar a eficácia do blinatumomabe administrado no Programa Francês de Uso Compassivo, em termos de CR/CRH em pacientes R/R, Avaliar a eficácia em termos de resposta molecular nas coortes R/R e MRD+, Avaliar a eficácia do blinatumomabe dado no Programa Francês de Uso Compassivo, em ambos os pacientes Ph+/Ph- ALL Avaliar a viabilidade e a segurança da administração de blinatumomabe em um ambiente multicêntrico. Avaliar a viabilidade do transplante alogênico de células-tronco após a administração de blinatumomabe em ambas as populações.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
-
Paris, França, 75010
- CABANNES-HAMY Aurélie
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
Paciente com LLA positiva ou negativa para Filadélfia (Ph+) em recaída, refratária à terapia de resgate ou com LLA MRD positiva que recebeu blinatumomabe no programa ATU francês.,
- Paciente atendido na rede GRAALL,
- Paciente que não se opõe a participar do estudo
Critério de exclusão :
- nenhum
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
|---|
|
Recaída/Refratária
|
|
MRD positivo
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Sobrevivência geral em coortes R/R e MRD+
Prazo: 6 meses
|
Meses
|
6 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Taxas de resposta
Prazo: 6 meses
|
Por cento
|
6 meses
|
|
Eventos adversos
Prazo: 6 meses
|
Por cento
|
6 meses
|
|
Sobrevida livre de doença
Prazo: 6 meses
|
Meses
|
6 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Nicolas BOISSEL, MD, 142499643
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Gokbuget N, Stanze D, Beck J, Diedrich H, Horst HA, Huttmann A, Kobbe G, Kreuzer KA, Leimer L, Reichle A, Schaich M, Schwartz S, Serve H, Starck M, Stelljes M, Stuhlmann R, Viardot A, Wendelin K, Freund M, Hoelzer D; German Multicenter Study Group for Adult Acute Lymphoblastic Leukemia. Outcome of relapsed adult lymphoblastic leukemia depends on response to salvage chemotherapy, prognostic factors, and performance of stem cell transplantation. Blood. 2012 Sep 6;120(10):2032-41. doi: 10.1182/blood-2011-12-399287. Epub 2012 Apr 4.
- Gokbuget N, Dombret H, Bonifacio M, Reichle A, Graux C, Faul C, Diedrich H, Topp MS, Bruggemann M, Horst HA, Havelange V, Stieglmaier J, Wessels H, Haddad V, Benjamin JE, Zugmaier G, Nagorsen D, Bargou RC. Blinatumomab for minimal residual disease in adults with B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia. Blood. 2018 Apr 5;131(14):1522-1531. doi: 10.1182/blood-2017-08-798322. Epub 2018 Jan 22.
- Topp MS, Gokbuget N, Stein AS, Zugmaier G, O'Brien S, Bargou RC, Dombret H, Fielding AK, Heffner L, Larson RA, Neumann S, Foa R, Litzow M, Ribera JM, Rambaldi A, Schiller G, Bruggemann M, Horst HA, Holland C, Jia C, Maniar T, Huber B, Nagorsen D, Forman SJ, Kantarjian HM. Safety and activity of blinatumomab for adult patients with relapsed or refractory B-precursor acute lymphoblastic leukaemia: a multicentre, single-arm, phase 2 study. Lancet Oncol. 2015 Jan;16(1):57-66. doi: 10.1016/S1470-2045(14)71170-2. Epub 2014 Dec 16.
- Lee DW, Gardner R, Porter DL, Louis CU, Ahmed N, Jensen M, Grupp SA, Mackall CL. Current concepts in the diagnosis and management of cytokine release syndrome. Blood. 2014 Jul 10;124(2):188-95. doi: 10.1182/blood-2014-05-552729. Epub 2014 May 29.
- Dombret H, Cluzeau T, Huguet F, Boissel N. Pediatric-like therapy for adults with ALL. Curr Hematol Malig Rep. 2014 Jun;9(2):158-64. doi: 10.1007/s11899-014-0210-9.
- Dhedin N, Huynh A, Maury S, Tabrizi R, Beldjord K, Asnafi V, Thomas X, Chevallier P, Nguyen S, Coiteux V, Bourhis JH, Hichri Y, Escoffre-Barbe M, Reman O, Graux C, Chalandon Y, Blaise D, Schanz U, Lheritier V, Cahn JY, Dombret H, Ifrah N; GRAALL group. Role of allogeneic stem cell transplantation in adult patients with Ph-negative acute lymphoblastic leukemia. Blood. 2015 Apr 16;125(16):2486-96; quiz 2586. doi: 10.1182/blood-2014-09-599894. Epub 2015 Jan 13.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- FRENCH-CYTO
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .