Efficacia e tossicità di Blinatumomab nell'ATU francese per adulti BCP-ALL R/R o con MRD+ (FRENCH-CYTO) (FRENCH-CYTO)

L'esito dei giovani adulti (18-60 anni) con ALL è stato notevolmente migliorato dall'uso di studi di ispirazione pediatrica. Circa il 60% di questi giovani adulti guarirà a 5 anni. In questo contesto, la valutazione precoce della malattia minima residua (MRD) alla remissione completa ha dimostrato di essere uno dei più potenti fattori prognostici, ma anche predittivi del beneficio del trapianto allogenico di cellule staminali (ASCT). Nonostante questo miglioramento globale, circa il 30% dei pazienti va incontro a una ricaduta e sarà esposto a essere refrattario alla terapia di salvataggio o alla fuga precoce dalla malattia. Nella LLA dell'adulto, i fattori prognostici più importanti alla recidiva sono: il tempo dalla prima CR alla recidiva, il raggiungimento di una seconda remissione completa (CR) e la fattibilità dell'ASCT.

Blinatumomab è un attivatore di cellule T bispecifico che recluta cellule T su blasti CD19 positivi e induce citotossicità anti-leucemica. In uno studio di fase 3 sulla LLA Philadelphia-negativa (Ph-) recidivante/refrattaria, il 43% dei pazienti ha raggiunto una CR o una CR con recupero ematologico parziale (CRh), con la maggior parte delle risposte che si sono verificate entro il primo ciclo. Nei pazienti con MRD positiva (MRD+) BCP-ALL, blinatumomab ha determinato una risposta MRD completa nel 78% dei pazienti dopo un ciclo.

Tra il 2012 e il 2016, blinatumomab era disponibile in Francia per i pazienti adulti con LLA R/R e MRD+ attraverso il programma francese di uso compassionevole. Circa 92 ALL adulti sono stati trattati in diversi stadi della malattia in 27 centri.