Эффективность и токсичность блинатумомаба во французской ATU для взрослых BCP-ALL R/R или с MRD+ (FRENCH-CYTO) (FRENCH-CYTO)

Исходы у молодых людей (18–60 лет) с ОЛЛ значительно улучшились благодаря использованию педиатрических исследований. Около 60% этих молодых взрослых пациентов вылечиваются в возрасте 5 лет. В этом контексте было показано, что ранняя оценка минимальной остаточной болезни (МОБ) при полной ремиссии является одним из наиболее мощных прогностических факторов, а также позволяет предсказать пользу аллогенной трансплантации стволовых клеток (АТСК). Несмотря на это глобальное улучшение, примерно у 30% пациентов возникает рецидив, и они оказываются невосприимчивыми к терапии спасения или излечению от болезни на ранней стадии. При ОЛЛ у взрослых наиболее важными прогностическими факторами при рецидиве являются: время от первой полной ремиссии до рецидива, достижение второй полной ремиссии (полная ремиссия) и возможность проведения АТСК.

Блинатумомаб представляет собой биспецифический активатор Т-клеток, который рекрутирует Т-клетки на CD19-положительные бластные клетки и индуцирует антилейкемическую цитотоксичность. В исследовании фазы 3 при рецидивирующем/рефрактерном филадельфийско-негативном (Ph-) ОЛЛ 43% пациентов достигли полного ответа или полного ответа с частичным гематологическим восстановлением (CRh), причем большинство ответов произошло в течение первого цикла. У пациентов с положительной МОБ (МОБ+) BCP-ALL блинатумомаб приводил к полному ответу на МОБ у 78% пациентов после одного цикла.

В период с 2012 по 2016 год блинатумомаб был доступен во Франции для ВСЕХ взрослых пациентов с Р/Р и МОБ+ в рамках Французской программы сострадательного использования. Около 92 взрослых ОЛЛ лечились на разных стадиях заболевания в 27 центрах.