Acetazolamid (AZ) for behandling av alkalose ved Bartter-syndrom (AZ)
Acetazolamid (AZ) for behandling av refraktær hypokalemi metabolsk alkalose ved Bartter-syndrom
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Bartter syndrom er en arvelig saltløsende tubulopati forårsaket av flere genmutasjoner som koder for natriumreabsorpsjon i den tykke stigende sløyfen til Henle, med dårlig respons på behandlingen. Effektene av hemming av proksimal tubulær reabsorpsjon av bikarbonat av acetazolamid er ikke tidligere studert hos Batter-pasienter.
Denne studien er designet for å vurdere effekten og sikkerheten til acetazolamid for behandling av barn med Bartter syndrom. Det primære endepunktet er endring i polyuri, hypokalemi og metabolsk alkalose.
I denne prospektive observasjons-crossover kliniske studien vil pasienter mellom 1 og 10 år med klinisk diagnose av Bartter syndrom (hypokalemi, metabolsk alkalose, normalt blodtrykk, forhøyet urinklorid >20 milliekvivalent per liter, høye serumaldosteron- og plasmareninnivåer) registrert i en 4-ukers klinisk studie. Etter innledende kliniske og laboratorieevalueringer vil pasientene få acetazolamid 5,0 mg/kg oralt som en enkelt daglig dose, og hver pasient vil fungere som sin egen kontroll. Nyreelektrolytt og 24-timers urinproduksjon vil bli målt ved baseline og etter 4 ukers acetazolamidbehandling.
Studietype
Registrering (Forventet)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Mashhad, Iran, den islamske republikken
- Rekruttering
- Fateme Ghane Sharbaf
-
Ta kontakt med:
- Fateme Ghane Sharbaf, MD
- Telefonnummer: 00 98 9153112139
- E-post: ghanesharbaf@gmail.com
-
Ta kontakt med:
- Farahnak Assadi
- Telefonnummer: 3125600477
- E-post: fassadi@rush.edu
-
Semnan, Iran, den islamske republikken, 011000
- Rekruttering
- Semnan University of Medical Sciences
-
Ta kontakt med:
- Farahnak Assadi, MD
- Telefonnummer: 3125600477
- E-post: fassadi@rush.edu
-
Ta kontakt med:
- Mojgan Mazaheri, MD
- Telefonnummer: 9123069789
- E-post: mojganmazaheri@yahoo.com
-
Tehran, Iran, den islamske republikken
- Har ikke rekruttert ennå
- Banafshe Dormansh
-
Ta kontakt med:
- Banafshe Dormanesh, MD
- Telefonnummer: 00 98 9123886725
- E-post: dr.dormansh@yahoo.com
-
Ta kontakt med:
- Farahnak Assadi, MD
- Telefonnummer: 3125600477
- E-post: Farahnak_Assadi@rush.edu
-
Zahedan, Iran, den islamske republikken
- Rekruttering
- Simin Sadeghi
-
Ta kontakt med:
- Farahnak Assadi, MD
- Telefonnummer: 3125600477
- E-post: fassadi@rush.edu
-
Ta kontakt med:
- Simin Sadeghi, MD
- Telefonnummer: 00 98 54533295573
- E-post: sisadegh@yahoo.com
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Hypokalemi
- metabolsk alkalose
- normalt blodtrykk
- tilfeldig urinklorid >20 milliekvivalent per liter (mEq/L)
- Forhøyede serumaldosteron- og reninnivåer
Ekskluderingskriterier:
- Hypertensjon
- Historien om emesis
- Tidligere bruk av avføringsmidler
- Cystisk fibrose i bukspyttkjertelen
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Case-Crossover
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Acetazolamid
Oral administrering av acetazolamid 5 mg/kg/dag i 4 uker
|
Korreksjon av metabolsk alkalose ved å hemme reabsorpsjonen av filtrert bikarbonatbelastning i de proksimale tubuli ved bruk av acetazolamid (AZ)
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Metabolsk alkalose
Tidsramme: 4 uker
|
Endring i serumbikarbonatnivå
|
4 uker
|
|
Urinproduksjon
Tidsramme: 4 uker
|
Endring i 24-timers urinvolum
|
4 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Studieleder: Farahnak Assadi, MD, Rush University Medical Center
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Metabolske sykdommer
- Nyresykdommer
- Urologiske sykdommer
- Sykdommer i det endokrine systemet
- Sykdom
- Renal tubulær transport, medfødte feil
- Binyrebark hyperfunksjon
- Binyresykdommer
- Syre-base ubalanse
- Hyperaldosteronisme
- Syndrom
- Bartter syndrom
- Alkalose
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Enzymhemmere
- Karbonanhydrasehemmere
- Natriuretiske midler
- Diuretika
- Antikonvulsiva
- Acetazolamid
Andre studie-ID-numre
- Acetazolamide (AZ)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .