Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Identifikasjon av biomarkører i spinocerebellar ataksi 3 (SCA3)

20. november 2023 oppdatert av: Henry Paulson, University of Michigan
Hensikten med denne studien er å undersøke forskjellene i cerebral spinalvæske (CSF) og blod hos pasienter med spinocerebellar ataksier og friske frivillige. Målet med dette prosjektet er å identifisere nye biomarkører som er nyttige for å karakterisere spinocerebellare ataksier og identifisere mål for behandling eller forebygging av denne tilstanden.

Studieoversikt

Status

Fullført

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Deltakerne vil gjennomgå en SARA-undersøkelse, en lumbalpunksjon og en blodprøve. En lumbalpunksjon er en prosedyre der en liten mengde av ryggmargsvæsken som omgir hjernen og ryggmargen fjernes ved å sette inn en nål i korsryggen. Deltakerne vil bli bedt om å ikke spise eller drikke noe (vann er akseptabelt) i minst 6 timer før lumbalpunksjonsbesøket. For denne prosedyren vil deltakerne bli plassert liggende på siden og krøllet sammen i en ball, eller sitte opp og bøyd fremover, avhengig av hva som er lettest. Puter vil bli brukt for å øke komforten. Den nedre delen av ryggen vil bli rengjort og desinfisert med en antiseptisk jodløsning. Legen vil injisere lokalbedøvelse (lidokain, 1%) i huden på korsryggen. Dette kan gi en forbigående, mild brennende følelse. En veldig liten nål vil bli introdusert i huden og flyttet inn i væskefylt rom rundt spinalnervene som kommer fra ryggmargen. Dette kan gi en trykkfølelse. Omtrent 2 ss ca. 30 ml) væske vil bli samlet opp. Nålen fjernes og et plaster påføres over kanyleinnføringsstedet. Deltakerne vil bli bedt om å forbli stasjonære og ligge flatt i omtrent en halv time på en seng i forskningsklinikken. Deltakerne vil få noe å spise og drikke før avreise. Anstrengende fysisk aktivitet bør unngås de neste 24 timene. Dette inkluderer løfting, bøying, husarbeid og hagearbeid, eller trening som jogging eller sykling. SARA-eksamenen (Scale for the Assessment and Rating of Ataxia) er en klinisk skala som vurderer en rekke ulike funksjonsnedsettelser i cerebellar ataksi. Skalaen består av 8 elementer relatert til gang, stilling, sitting, tale, fingerchase test, nese-finger test, raske vekslende bevegelser og hæl-shin test, og tar ca. 15 minutter å gjennomføre.

Studien involverer også en enkelt samling av ca. 3,5 spiseskjeer (ca. 50 ml) blod. Denne blodprøven kan finne sted under et regelmessig planlagt besøk til nevrologisk klinikk eller ved forskningsavtalen.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

22

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Innenfor lokalsamfunnet og/eller de som er tilknyttet National Ataxia Foundation.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

•Bekreftet genetisk testing av SCA3 eller friske frivillige

Ekskluderingskriterier:

  • Personer med:

    • ustabil skjoldbruskkjertel
    • ustabile tarm/mageproblemer
    • ustabile hjerteproblemer
    • ustabile leverproblemer
    • ustabile nyreproblemer
    • ustabile lungeproblemer
    • ustabile hormonproblemer
    • ustabile psykiske lidelser ved screening
    • en svulst eller tegn på å ha en svulst
    • en kronisk infeksjon eller enhver alvorlig akutt infeksjon innen 3 måneder før screening
  • Folk som:

    • Ta antikoagulantia og NSAIDs
    • Har begynt med undersøkelsesmedisiner den siste måneden
  • Kvinner som er gravide eller ammer

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Berørte personer med kjent SCA3
For å være kvalifisert for denne kohorten, må deltakerne ha bekreftede genetiske testresultater for Spinocerebellar Ataxia Type 3.
Ingen intervensjoner finner sted som en del av studiedeltakelsen - kun prøvetaking skjer for begge kohorter.
Friske individuelle kontrollemner
For å være kvalifisert for denne kohorten, må forsøkspersoner ikke ha en diagnose av spinocerebellar ataksi type 3 og ingen store medisinske problemer inkludert, men ikke begrenset til, tilstander som ville forårsake en usikker prøvesamling.
Ingen intervensjoner finner sted som en del av studiedeltakelsen - kun prøvetaking skjer for begge kohorter.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i Ataxin 3-nivåer i cerebrospinalvæskeprøver
Tidsramme: 4 timer
En lumbalpunksjon utføres for å samle opp CSF.
4 timer
Endring i Ataxin 3-nivåer i blodplasmaprøver
Tidsramme: 4 timer
En enkelt blodprøve er fullført.
4 timer

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Henry Paulson, MD, University of Michigan

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. februar 2019

Primær fullføring (Faktiske)

4. januar 2023

Studiet fullført (Faktiske)

4. januar 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. mars 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. mars 2019

Først lagt ut (Faktiske)

21. mars 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. november 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. november 2023

Sist bekreftet

1. november 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

På dette tidspunktet ble det ikke tatt inn noen spesifikk beskrivelse av en deleplan i det godkjente tilskuddet, og det er ingen krav knyttet til denne handlingen. Derfor, inntil mer informasjon er innhentet etter hvert som studien skrider frem, er det ingen plan om å dele på dette tidspunktet.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere