Folsyretilskudd hos barn med sigdcellesykdom
Folsyretilskudd hos barn med sigdcellesykdom: en randomisert dobbeltblind cross-over-forsøk
Folsyretilskudd (1mg/d) er standardanbefalingen for kanadiske barn med sigdcellesykdom (SCD), selv om det kan gi opptil seks ganger anbefalt inntaksmengde for friske barn. Det er økende bekymring for at for mye folsyre kan være skadelig for helsen ettersom høye folatnivåer og sirkulerende umetabolisert folsyre (UMFA), som forekommer i blod med doser av folsyre så lave som 0,2 mg/d, har vært assosiert med akselerert vekst av noen pre-kreftceller, og endret DNA-metylering og genuttrykk.
For å informere om effekten og potensiell skade av høydose folsyretilskudd hos kanadiske barn med SCD, foreslås en dobbeltblind randomisert kontrollert cross-over-studie. Barn med SCD (n=36, i alderen 2-19 år) vil bli rekruttert fra BC Children's Hospital og randomisert til i utgangspunktet å motta 1 mg/d folsyre eller placebo i 12 uker (wk). Etter en 12-ukers utvaskingsperiode vil behandlingen bli reversert.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Blodprøver vil bli tatt ved baseline og 12 uker i hver behandlingsperiode (uke 12, 24 og 36).
Serum- og RBC-konsentrasjoner av totalt folat, ulike folatformer og kliniske utfall vil bli målt ved baseline og etter hver behandlingsperiode. Folatinntaket i kosten vil bli vurdert ved baseline.
Målet med denne studien er å bestemme effekt og potensiell skade av folsyretilskudd, versus ingen tilskudd, hos kanadiske barn med sigdcellesykdom.
Det antas at: (1) det ikke vil være noen forskjell i gjennomsnittlige RBC-folatkonsentrasjoner på tvers av folsyre- og placebogrupper etter 12 uker, (2) ingen av deltakerne vil ha folatmangel, og (3) sammenlignet med perioder uten folat. tilskudd, i perioder med høydose folsyretilskudd vil deltakerne ikke vise noen forskjell i kliniske resultater, men ha høyere umetaboliserte folsyrekonsentrasjoner i plasma.
Betydning: Det er behov for å avgjøre om dagens kliniske praksis med høydose folsyretilskudd er effektiv og berettiget.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
- BC Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Personer med SCD i alderen 2-19 år som går på British Columbia Children's Hospital
- Personer som har fått rutinemessig daglig tilskudd av folsyre de siste 12 ukene
Ekskluderingskriterier:
- Personer som har mottatt blodoverføring i løpet av de siste 12 ukene
- Individer som er allergiske mot noen komponenter i tilskuddet (cellulose, metylcellulose, magnesiumstearat og/eller titandioksid)
- Personer som har hatt megaloblastisk anemi de siste 12 ukene
- Personer med lunge-, nyre- og/eller hjertekomplikasjoner (alvorlig eller tilbakevendende akutt brystsyndrom)
- Personer som rutinemessig tar medisiner kjent for å forstyrre B-vitaminmetabolismen (kloramfenikol, metotreksat, metformin, sulfasalazin, fenobarbital, primidon, triamteren, barbiturater)
- Personer som for øyeblikket er gravide, planlegger å bli gravide i løpet av de neste 9 månedene, eller som for øyeblikket ammer
- Personer som har deltatt i en klinisk forskningsstudie de siste 30 dagene
- Personer som har donert blod de siste 30 dagene
- Personer med ustabile medisinske tilstander eller ustabile laboratorieresultater.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Støttende omsorg
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Annen: Folsyretilskudd [Fase 1]
Fase 1: Folsyretilskudd (1 mg per dag) i 12 uker; Fase 2: Utvaskingsperiode (ingen tilskudd eller placebo) i 12 uker; Fase 3: Placebo i 12 uker
|
Placebo
1 milligram folsyre
|
|
Annen: Placebo [Fase 1]
Fase 1: Placebo i 12 uker; Fase 2: Utvaskingsperiode (ingen tilskudd eller placebo) i 12 uker; Fase 3: Folsyretilskudd (1 mg per dag) i 12 uker
|
Placebo
1 milligram folsyre
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Konsentrasjon av folat i røde blodlegemer
Tidsramme: 12 uker
|
Biokjemisk folatstatusmarkør (nmol/L)
|
12 uker
|
|
Konsentrasjon av folat i røde blodlegemer
Tidsramme: 36 uker
|
Biokjemisk folatstatusmarkør (nmol/L)
|
36 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Serum folatkonsentrasjon
Tidsramme: 12 uker
|
Biokjemisk folatstatusmarkør (nmol/L)
|
12 uker
|
|
Serum folatkonsentrasjon
Tidsramme: 36 uker
|
Biokjemisk folatstatusmarkør (nmol/L)
|
36 uker
|
|
Plasma-umetabolisert folsyrekonsentrasjon
Tidsramme: 12 uker
|
Biokjemisk folatmarkør (nmol/L)
|
12 uker
|
|
Plasma-umetabolisert folsyrekonsentrasjon
Tidsramme: 36 uker
|
Biokjemisk folatmarkør (nmol/L)
|
36 uker
|
|
S-adenosyl-metionin Konsentrasjon
Tidsramme: 12 uker
|
Biokjemisk folatmetabolitt (µmol/L)
|
12 uker
|
|
S-adenosyl-metionin Konsentrasjon
Tidsramme: 36 uker
|
Biokjemisk folatmetabolitt (µmol/L)
|
36 uker
|
|
S-adenosyl-homocystein Konsentrasjon
Tidsramme: 12 uker
|
Biokjemisk folatmetabolitt (µmol/L)
|
12 uker
|
|
S-adenosyl-homocystein Konsentrasjon
Tidsramme: 36 uker
|
Biokjemisk folatmetabolitt (µmol/L)
|
36 uker
|
|
Total homocysteinkonsentrasjon
Tidsramme: 12 uker
|
Biokjemisk folatmetabolitt (µmol/L)
|
12 uker
|
|
Total homocysteinkonsentrasjon
Tidsramme: 36 uker
|
Biokjemisk folatmetabolitt (µmol/L)
|
36 uker
|
|
Akutte smertekriser
Tidsramme: 12 uker
|
Deltaker selvrapportert forekomst (antall episoder og alvorlighetsgrad av episoder)
|
12 uker
|
|
Akutte smertekriser
Tidsramme: 36 uker
|
Deltaker selvrapportert forekomst (antall episoder og alvorlighetsgrad av episoder)
|
36 uker
|
|
Megaloblastisk anemi
Tidsramme: 12 uker
|
Bestemt av hemoglobin og gjennomsnittlig korpuskulært volum (MCV) konsentrasjoner under/over aldersspesifikke hematologiske grenser
|
12 uker
|
|
Megaloblastisk anemi
Tidsramme: 36 uker
|
Bestemt av hemoglobin og gjennomsnittlig korpuskulært volum (MCV) konsentrasjoner under/over aldersspesifikke hematologiske grenser
|
36 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Crystal Karakochuk, PhD, RD, University of British Columbia
Publikasjoner og nyttige lenker
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- H18-02981
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
IPD-delingstidsramme
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .