Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Folsyratillskott hos barn med sicklecellssjukdom

22 augusti 2023 uppdaterad av: Crystal Karakochuk, University of British Columbia

Folsyratillskott hos barn med sicklecellssjukdom: ett randomiserat dubbelblindt korsningsförsök

Folsyratillskott (1 mg/d) är standardrekommendationen för kanadensiska barn med sicklecellssjukdom (SCD), även om det kan ge upp till sex gånger den rekommenderade mängden intag för friska barn. Det finns en växande oro för att för mycket folsyra kan vara skadligt för hälsan eftersom höga folatnivåer och cirkulerande ometaboliserad folsyra (UMFA), som förekommer i blod med doser av folsyra så låga som 0,2 mg/d, har associerats med accelererad tillväxt av vissa pre-cancerceller och förändrad DNA-metylering och genuttryck.

För att informera om effekten och potentiella skadorna av högdos folsyratillskott hos kanadensiska barn med SCD, föreslås en dubbelblind randomiserad kontrollerad cross-over-studie. Barn med SCD (n=36, i åldern 2-19 år) kommer att rekryteras från BC Children's Hospital och randomiseras för att initialt få 1 mg/d folsyra eller placebo i 12 veckor (vecka). Efter en 12-veckors uttvättningsperiod kommer behandlingarna att vändas.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Blodprover kommer att samlas in vid baslinjen och 12 veckor av varje behandlingsperiod (vecka 12, 24 och 36).

Serum- och RBC-koncentrationer av totalt folat, olika folatformer och kliniska resultat kommer att mätas vid baslinjen och efter varje behandlingsperiod. Folatintaget i kosten kommer att bedömas vid baslinjen.

Syftet med denna studie är att fastställa effektivitet och potentiell skada av folsyratillskott, kontra inget tillskott, hos kanadensiska barn med sicklecellssjukdom.

Det antas att: (1) det inte kommer att finnas någon skillnad i genomsnittliga RBC-folatkoncentrationer mellan folsyra- och placebogrupper efter 12 veckor, (2) ingen av deltagarna kommer att ha folatbrist och (3) jämfört med perioder utan tillskott, under perioder med högdos folsyratillskott kommer deltagarna inte att visa någon skillnad i kliniska resultat, men har högre ometaboliserade folsyrakoncentrationer i plasma.

Betydelse: Det finns ett behov av att avgöra om den nuvarande kliniska praxisen med högdos folsyratillskott är effektiv och motiverad.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

31

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
        • BC Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 19 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Individer med SCD i åldern 2-19 år som går på British Columbia Children's Hospital
  • Individer som har fått rutinmässigt dagligt tillskott av folsyra under de senaste 12 veckorna

Exklusions kriterier:

  • Individer som fått en blodtransfusion under de senaste 12 veckorna
  • Individer som är allergiska mot någon av komponenterna i tillägget (cellulosa, metylcellulosa, magnesiumstearat och/eller titandioxid)
  • Individer som uppvisar megaloblastisk anemi under de föregående 12 veckorna
  • Individer med lung-, njur- och/eller hjärtkomplikationer (allvarligt eller återkommande akut bröstsyndrom)
  • Individer som rutinmässigt tar mediciner som är kända för att störa B-vitaminmetabolismen (kloramfenikol, metotrexat, metformin, sulfasalazin, fenobarbital, primidon, triamteren, barbiturater)
  • Individer som för närvarande är gravida, planerar att bli gravida under de kommande 9 månaderna eller ammar för närvarande
  • Individer som har deltagit i en klinisk forskningsprövning under de senaste 30 dagarna
  • Personer som har donerat blod under de senaste 30 dagarna
  • Individer med instabila medicinska tillstånd eller instabila laboratorieresultat.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Stödjande vård
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: Folsyratillskott [Fas 1]
Fas 1: Folsyratillskott (1 mg per dag) i 12 veckor; Fas 2: Uttvättningsperiod (inget tillskott eller placebo) i 12 veckor; Fas 3: Placebo i 12 veckor
Kosttillskott: Placebo
Placebo
Kosttillskott: Folsyratillskott
1 milligram folsyra
Övrig: Placebo [Fas 1]
Fas 1: Placebo i 12 veckor; Fas 2: Uttvättningsperiod (inget tillskott eller placebo) i 12 veckor; Fas 3: Folsyratillskott (1 mg per dag) i 12 veckor
Kosttillskott: Placebo
Placebo
Kosttillskott: Folsyratillskott
1 milligram folsyra

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Koncentration av folat av röda blodkroppar
Tidsram: 12 veckor
Biokemisk folatstatusmarkör (nmol/L)
12 veckor
Koncentration av folat av röda blodkroppar
Tidsram: 36 veckor
Biokemisk folatstatusmarkör (nmol/L)
36 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Serum folatkoncentration
Tidsram: 12 veckor
Biokemisk folatstatusmarkör (nmol/L)
12 veckor
Serum folatkoncentration
Tidsram: 36 veckor
Biokemisk folatstatusmarkör (nmol/L)
36 veckor
Plasma ometaboliserad folsyrakoncentration
Tidsram: 12 veckor
Biokemisk folatmarkör (nmol/L)
12 veckor
Plasma ometaboliserad folsyrakoncentration
Tidsram: 36 veckor
Biokemisk folatmarkör (nmol/L)
36 veckor
S-adenosyl-metionin Koncentration
Tidsram: 12 veckor
Biokemisk folatmetabolit (µmol/L)
12 veckor
S-adenosyl-metionin Koncentration
Tidsram: 36 veckor
Biokemisk folatmetabolit (µmol/L)
36 veckor
S-adenosyl-homocysteinkoncentration
Tidsram: 12 veckor
Biokemisk folatmetabolit (µmol/L)
12 veckor
S-adenosyl-homocysteinkoncentration
Tidsram: 36 veckor
Biokemisk folatmetabolit (µmol/L)
36 veckor
Total homocysteinkoncentration
Tidsram: 12 veckor
Biokemisk folatmetabolit (µmol/L)
12 veckor
Total homocysteinkoncentration
Tidsram: 36 veckor
Biokemisk folatmetabolit (µmol/L)
36 veckor
Akuta smärtkriser
Tidsram: 12 veckor
Deltagarens självrapporterade förekomst (antal avsnitt och episodernas svårighetsgrad)
12 veckor
Akuta smärtkriser
Tidsram: 36 veckor
Deltagarens självrapporterade förekomst (antal avsnitt och episodernas svårighetsgrad)
36 veckor
Megaloblastisk anemi
Tidsram: 12 veckor
Bestäms av hemoglobin- och MCV-koncentrationer (Mean Corpuscular Volume) under/över åldersspecifika hematologiska gränsvärden
12 veckor
Megaloblastisk anemi
Tidsram: 36 veckor
Bestäms av hemoglobin- och MCV-koncentrationer (Mean Corpuscular Volume) under/över åldersspecifika hematologiska gränsvärden
36 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of British Columbia

Utredare

  • Huvudutredare: Crystal Karakochuk, PhD, RD, University of British Columbia

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

23 november 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

31 oktober 2022

Avslutad studie (Faktisk)

31 oktober 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 april 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 juli 2019

Första postat (Faktisk)

8 juli 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 augusti 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 augusti 2023

Senast verifierad

1 augusti 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • H18-02981

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Individuella deltagardata som ligger till grund för resultaten som redovisas i de publicerade artiklarna, efter avidentifiering (text, tabeller, figurer och bilagor).

Tidsram för IPD-delning

Åtkomst kommer att vara tillgänglig från och med 3 månader efter publicering av resultaten och upp till en period på 5 år

Kriterier för IPD Sharing Access

Forskare som tillhandahåller ett metodiskt välgrundat förslag kan få tillgång efter att ha fått ett undertecknat dataåtkomstavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera