Folsav-kiegészítés sarlósejtes betegségben szenvedő gyermekeknél
Folsav-kiegészítés sarlósejtes betegségben szenvedő gyermekeknél: Randomizált kettős vak keresztezési próba
A folsav-kiegészítés (1 mg/nap) a szokásos ajánlás a sarlósejtes betegségben (SCD) szenvedő kanadai gyermekek számára, annak ellenére, hogy az egészséges gyermekek számára ajánlott beviteli mennyiség akár hatszorosát is biztosíthatja. Egyre nagyobb aggodalomra ad okot, hogy a túl sok folsav káros lehet az egészségre, mivel a magas folsavszintet és a keringő metabolizálatlan folsavat (UMFA), amely a vérben már napi 0,2 mg-os folsavdózisnál is előfordul, felgyorsult növekedéssel hozták összefüggésbe. egyes rákelőtti sejtekben, valamint megváltozott DNS-metiláció és génexpresszió.
Annak érdekében, hogy tájékoztassák a nagy dózisú folsav-kiegészítés hatékonyságáról és lehetséges ártalmairól SCD-ben szenvedő kanadai gyermekeknél, kettős-vak, randomizált, kontrollált keresztezett vizsgálatot javasolnak. Az SCD-ben szenvedő gyermekeket (n=36, 2-19 évesek) a BC Gyermekkórházból veszik fel, és randomizálják, hogy kezdetben 1 mg/nap folsavat vagy placebót kapjanak 12 hétig (héten keresztül). 12 hetes kimosódási időszak után a kezelések visszafordulnak.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Vérmintákat vesznek az alapvonalon és minden kezelési időszak 12. hetében (12., 24. és 36. hét).
A teljes folsav szérum- és vörösvértest-koncentrációit, a különböző folátformákat és a klinikai eredményeket a kiinduláskor és minden kezelési időszak után mérik. Az étrendi folátbevitelt a kiinduláskor értékelik.
Ennek a vizsgálatnak a célja a folsav-kiegészítés hatékonyságának és potenciális ártalmainak meghatározása a sarlósejtes betegségben szenvedő kanadai gyermekeknél a kiegészítés hiányával szemben.
Feltételezhető, hogy: (1) 12 hét elteltével nem lesz különbség az átlagos vörösvértest-folsav-koncentrációban a folsav- és a placebo-csoportok között, (2) egyik résztvevőnek sem lesz foláthiánya, és (3) azokkal az időszakokkal összehasonlítva kiegészítés, a nagy dózisú folsav-kiegészítés időszakában a résztvevők nem mutatnak különbséget a klinikai kimenetelben, de magasabb a plazma metabolizálatlan folsavkoncentrációjuk.
Jelentősége: Meg kell határozni, hogy a nagy dózisú folsavpótlás jelenlegi klinikai gyakorlata hatékony-e és indokolt-e.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
- BC Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A British Columbia Gyermekkórházba járó, 2 és 19 év közötti SCD-ben szenvedő egyének
- Azok a személyek, akik az előző 12 hétben rutin napi folsavat kaptak
Kizárási kritériumok:
- Azok a személyek, akik az előző 12 hétben vérátömlesztésben részesültek
- A kiegészítő bármely összetevőjére (cellulóz, metilcellulóz, magnézium-sztearát és/vagy titán-dioxid) allergiás személyek
- Megaloblasztos vérszegénységben szenvedő egyének az előző 12 hétben
- Tüdő-, vese- és/vagy szívbetegségben szenvedő egyének (súlyos vagy visszatérő akut mellkasi szindróma)
- Olyan személyek, akik rendszeresen szednek olyan gyógyszereket, amelyekről ismert, hogy befolyásolják a B-vitamin metabolizmusát (klóramfenikol, metotrexát, metformin, szulfaszalazin, fenobarbitál, primidon, triamterén, barbiturátok)
- Olyan személyek, akik jelenleg terhesek, terhességet terveznek a következő 9 hónapban, vagy jelenleg szoptatnak
- Azok a személyek, akik az elmúlt 30 napban klinikai kutatási kísérletben vettek részt
- Azok a személyek, akik az elmúlt 30 napban adtak vért
- Instabil egészségügyi állapotú vagy instabil laboratóriumi eredményekkel rendelkező egyének.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Támogató gondoskodás
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Egyéb: Folsav-kiegészítés [1. fázis]
1. fázis: Folsav-kiegészítés (1 mg naponta) 12 hétig; 2. fázis: kiürülési időszak (kiegészítő vagy placebo nélkül) 12 hétig; 3. fázis: Placebo 12 hétig
|
Placebo
1 milligramm folsav
|
|
Egyéb: Placebo [1. fázis]
1. fázis: Placebo 12 hétig; 2. fázis: kiürülési időszak (kiegészítő vagy placebo nélkül) 12 hétig; 3. fázis: Folsav-kiegészítés (1 mg naponta) 12 hétig
|
Placebo
1 milligramm folsav
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A vörösvértestek folsavkoncentrációja
Időkeret: 12 hét
|
Biokémiai folát állapot marker (nmol/l)
|
12 hét
|
|
A vörösvértestek folsavkoncentrációja
Időkeret: 36 hét
|
Biokémiai folát állapot marker (nmol/l)
|
36 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Szérum folsav koncentráció
Időkeret: 12 hét
|
Biokémiai folát állapot marker (nmol/l)
|
12 hét
|
|
Szérum folsav koncentráció
Időkeret: 36 hét
|
Biokémiai folát állapot marker (nmol/l)
|
36 hét
|
|
Plazma metabolizálatlan folsavkoncentráció
Időkeret: 12 hét
|
Biokémiai folát marker (nmol/l)
|
12 hét
|
|
Plazma metabolizálatlan folsavkoncentráció
Időkeret: 36 hét
|
Biokémiai folát marker (nmol/l)
|
36 hét
|
|
S-adenozil-metionin Koncentráció
Időkeret: 12 hét
|
Biokémiai folát metabolit (µmol/L)
|
12 hét
|
|
S-adenozil-metionin Koncentráció
Időkeret: 36 hét
|
Biokémiai folát metabolit (µmol/L)
|
36 hét
|
|
S-adenozil-homocisztein koncentráció
Időkeret: 12 hét
|
Biokémiai folát metabolit (µmol/L)
|
12 hét
|
|
S-adenozil-homocisztein koncentráció
Időkeret: 36 hét
|
Biokémiai folát metabolit (µmol/L)
|
36 hét
|
|
Teljes homocisztein koncentráció
Időkeret: 12 hét
|
Biokémiai folát metabolit (µmol/L)
|
12 hét
|
|
Teljes homocisztein koncentráció
Időkeret: 36 hét
|
Biokémiai folát metabolit (µmol/L)
|
36 hét
|
|
Akut fájdalom krízisek
Időkeret: 12 hét
|
A résztvevő saját bevallása szerint (az epizódok száma és az epizódok súlyossága)
|
12 hét
|
|
Akut fájdalom krízisek
Időkeret: 36 hét
|
A résztvevő saját bevallása szerint (az epizódok száma és az epizódok súlyossága)
|
36 hét
|
|
Megaloblasztos vérszegénység
Időkeret: 12 hét
|
A hemoglobin és az átlagos testtérfogat (MCV) koncentrációja az életkor-specifikus hematológiai határértékek alatt/felett
|
12 hét
|
|
Megaloblasztos vérszegénység
Időkeret: 36 hét
|
A hemoglobin és az átlagos testtérfogat (MCV) koncentrációja az életkor-specifikus hematológiai határértékek alatt/felett
|
36 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Crystal Karakochuk, PhD, RD, University of British Columbia
Publikációk és hasznos linkek
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- H18-02981
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
IPD megosztási időkeret
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .