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Suplementos de ácido fólico en niños con enfermedad de células falciformes

22 de agosto de 2023 actualizado por: Crystal Karakochuk, University of British Columbia

Suplementación con ácido fólico en niños con enfermedad de células falciformes: un ensayo aleatorio doble ciego cruzado

La suplementación con ácido fólico (1 mg/d) es la recomendación estándar para los niños canadienses con enfermedad de células falciformes (SCD), aunque puede proporcionar hasta seis veces la cantidad de ingesta recomendada para niños sanos. Existe una preocupación creciente de que demasiado ácido fólico pueda ser perjudicial para la salud, ya que los niveles elevados de folato y el ácido fólico no metabolizado circulante (UMFA), que se produce en la sangre con dosis de ácido fólico tan bajas como 0,2 mg/d, se han asociado con un crecimiento acelerado. de algunas células precancerosas y alteración de la metilación del ADN y la expresión génica.

Para informar la eficacia y el daño potencial de la administración de suplementos de ácido fólico en dosis altas en niños canadienses con SCD, se propone un ensayo cruzado controlado aleatorio doble ciego. Los niños con SCD (n=36, de 2 a 19 años de edad) serán reclutados del BC Children's Hospital y aleatorizados para recibir inicialmente 1 mg/día de ácido fólico o un placebo durante 12 semanas (semana). Después de un período de lavado de 12 semanas, los tratamientos se revertirán.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

Se recolectarán muestras de sangre al inicio del estudio ya las 12 semanas de cada período de tratamiento (semanas 12, 24 y 36).

Las concentraciones de folato total en suero y glóbulos rojos, las diferentes formas de folato y los resultados clínicos se medirán al inicio y después de cada período de tratamiento. La ingesta dietética de folato se evaluará al inicio del estudio.

El objetivo de este estudio es determinar la eficacia y el daño potencial de la administración de suplementos de ácido fólico, en comparación con la no administración de suplementos, en niños canadienses con enfermedad de células falciformes.

Se plantea la hipótesis de que: (1) no habrá diferencia en las concentraciones medias de folato en glóbulos rojos entre los grupos de ácido fólico y placebo después de 12 semanas, (2) ninguno de los participantes tendrá deficiencia de folato y (3) en comparación con los períodos sin suplementación, durante los períodos de administración de suplementos de ácido fólico en dosis altas, los participantes no mostrarán diferencias en los resultados clínicos, pero tendrán concentraciones de ácido fólico no metabolizado en plasma más altas.

Importancia: es necesario determinar si la práctica clínica actual de la administración de suplementos de ácido fólico en dosis altas es eficaz y está justificada.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

31

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Brock Williams, MSc, RD
  • Número de teléfono: 905-999-3710
  • Correo electrónico: brock.williams@ubc.ca

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3N1
        • BC Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 19 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Individuos con SCD de 2 a 19 años que asisten al British Columbia Children's Hospital
  • Individuos que han recibido suplementos diarios de rutina de ácido fólico durante las 12 semanas anteriores

Criterio de exclusión:

  • Individuos que recibieron una transfusión de sangre en las 12 semanas anteriores
  • Individuos alérgicos a cualquiera de los componentes del suplemento (celulosa, metilcelulosa, estearato de magnesio y/o dióxido de titanio)
  • Individuos que presentan anemia megaloblástica en las 12 semanas previas
  • Individuos con complicaciones pulmonares, renales y/o cardíacas (síndrome torácico agudo grave o recurrente)
  • Individuos que toman habitualmente medicamentos que se sabe que interfieren con el metabolismo de la vitamina B (cloranfenicol, metotrexato, metformina, sulfasalazina, fenobarbital, primidona, triamtereno, barbitúricos)
  • Individuos que actualmente están embarazadas, que planean quedar embarazadas en los próximos 9 meses o que actualmente están amamantando
  • Individuos que han participado en un ensayo de investigación clínica en los 30 días anteriores
  • Individuos que han donado sangre en los últimos 30 días
  • Individuos con condiciones médicas inestables o resultados de laboratorio inestables.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Cuidados de apoyo
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Otro: Suplemento de ácido fólico [Fase 1]
Fase 1: suplemento de ácido fólico (1 mg por día) durante 12 semanas; Fase 2: Período de lavado (sin suplemento ni placebo) durante 12 semanas; Fase 3: Placebo durante 12 semanas
Placebo
1 miligramo de ácido fólico
Otro: Placebo [Fase 1]
Fase 1: Placebo durante 12 semanas; Fase 2: Período de lavado (sin suplemento ni placebo) durante 12 semanas; Fase 3: suplemento de ácido fólico (1 mg por día) durante 12 semanas
Placebo
1 miligramo de ácido fólico

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Concentración de folato de glóbulos rojos
Periodo de tiempo: 12 semanas
Marcador bioquímico del estado del folato (nmol/L)
12 semanas
Concentración de folato de glóbulos rojos
Periodo de tiempo: 36 semanas
Marcador bioquímico del estado del folato (nmol/L)
36 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Concentración de folato sérico
Periodo de tiempo: 12 semanas
Marcador bioquímico del estado del folato (nmol/L)
12 semanas
Concentración de folato sérico
Periodo de tiempo: 36 semanas
Marcador bioquímico del estado del folato (nmol/L)
36 semanas
Concentración de ácido fólico no metabolizado en plasma
Periodo de tiempo: 12 semanas
Marcador bioquímico de folato (nmol/L)
12 semanas
Concentración de ácido fólico no metabolizado en plasma
Periodo de tiempo: 36 semanas
Marcador bioquímico de folato (nmol/L)
36 semanas
Concentración de S-adenosil-metionina
Periodo de tiempo: 12 semanas
Metabolito bioquímico de folato (µmol/L)
12 semanas
Concentración de S-adenosil-metionina
Periodo de tiempo: 36 semanas
Metabolito bioquímico de folato (µmol/L)
36 semanas
Concentración de S-adenosil-homocisteína
Periodo de tiempo: 12 semanas
Metabolito bioquímico de folato (µmol/L)
12 semanas
Concentración de S-adenosil-homocisteína
Periodo de tiempo: 36 semanas
Metabolito bioquímico de folato (µmol/L)
36 semanas
Concentración de homocisteína total
Periodo de tiempo: 12 semanas
Metabolito bioquímico de folato (µmol/L)
12 semanas
Concentración de homocisteína total
Periodo de tiempo: 36 semanas
Metabolito bioquímico de folato (µmol/L)
36 semanas
Crisis de dolor agudo
Periodo de tiempo: 12 semanas
Ocurrencia autoinformada por el participante (n.º de episodios y gravedad de los episodios)
12 semanas
Crisis de dolor agudo
Periodo de tiempo: 36 semanas
Ocurrencia autoinformada por el participante (n.º de episodios y gravedad de los episodios)
36 semanas
Anemia megaloblástica
Periodo de tiempo: 12 semanas
Determinado por las concentraciones de hemoglobina y volumen corpuscular medio (MCV) por debajo o por encima de los límites hematológicos específicos de la edad
12 semanas
Anemia megaloblástica
Periodo de tiempo: 36 semanas
Determinado por las concentraciones de hemoglobina y volumen corpuscular medio (MCV) por debajo o por encima de los límites hematológicos específicos de la edad
36 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Crystal Karakochuk, PhD, RD, University of British Columbia

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

23 de noviembre de 2020

Finalización primaria (Actual)

31 de octubre de 2022

Finalización del estudio (Actual)

31 de octubre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de abril de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de julio de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

8 de julio de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de agosto de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de agosto de 2023

Última verificación

1 de agosto de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Descripción del plan IPD

Datos de participantes individuales que subyacen a los resultados informados en los artículos publicados, después de la desidentificación (texto, tablas, figuras y apéndices).

Marco de tiempo para compartir IPD

El acceso estará disponible a partir de los 3 meses siguientes a la publicación de los resultados y hasta un plazo de 5 años

Criterios de acceso compartido de IPD

Los investigadores que presenten una propuesta metodológicamente sólida pueden obtener acceso después de recibir un acuerdo de acceso a datos firmado.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • CÓDIGO_ANALÍTICO
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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