- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04011345
Suplementos de ácido fólico en niños con enfermedad de células falciformes
Suplementación con ácido fólico en niños con enfermedad de células falciformes: un ensayo aleatorio doble ciego cruzado
La suplementación con ácido fólico (1 mg/d) es la recomendación estándar para los niños canadienses con enfermedad de células falciformes (SCD), aunque puede proporcionar hasta seis veces la cantidad de ingesta recomendada para niños sanos. Existe una preocupación creciente de que demasiado ácido fólico pueda ser perjudicial para la salud, ya que los niveles elevados de folato y el ácido fólico no metabolizado circulante (UMFA), que se produce en la sangre con dosis de ácido fólico tan bajas como 0,2 mg/d, se han asociado con un crecimiento acelerado. de algunas células precancerosas y alteración de la metilación del ADN y la expresión génica.
Para informar la eficacia y el daño potencial de la administración de suplementos de ácido fólico en dosis altas en niños canadienses con SCD, se propone un ensayo cruzado controlado aleatorio doble ciego. Los niños con SCD (n=36, de 2 a 19 años de edad) serán reclutados del BC Children's Hospital y aleatorizados para recibir inicialmente 1 mg/día de ácido fólico o un placebo durante 12 semanas (semana). Después de un período de lavado de 12 semanas, los tratamientos se revertirán.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Se recolectarán muestras de sangre al inicio del estudio ya las 12 semanas de cada período de tratamiento (semanas 12, 24 y 36).
Las concentraciones de folato total en suero y glóbulos rojos, las diferentes formas de folato y los resultados clínicos se medirán al inicio y después de cada período de tratamiento. La ingesta dietética de folato se evaluará al inicio del estudio.
El objetivo de este estudio es determinar la eficacia y el daño potencial de la administración de suplementos de ácido fólico, en comparación con la no administración de suplementos, en niños canadienses con enfermedad de células falciformes.
Se plantea la hipótesis de que: (1) no habrá diferencia en las concentraciones medias de folato en glóbulos rojos entre los grupos de ácido fólico y placebo después de 12 semanas, (2) ninguno de los participantes tendrá deficiencia de folato y (3) en comparación con los períodos sin suplementación, durante los períodos de administración de suplementos de ácido fólico en dosis altas, los participantes no mostrarán diferencias en los resultados clínicos, pero tendrán concentraciones de ácido fólico no metabolizado en plasma más altas.
Importancia: es necesario determinar si la práctica clínica actual de la administración de suplementos de ácido fólico en dosis altas es eficaz y está justificada.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Brock Williams, MSc, RD
- Número de teléfono: 905-999-3710
- Correo electrónico: brock.williams@ubc.ca
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Crystal Karakochuk, PhD, RD
- Número de teléfono: 604-710-8496
- Correo electrónico: crystal.karakochuk@ubc.ca
Ubicaciones de estudio
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3N1
- BC Children's Hospital
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Individuos con SCD de 2 a 19 años que asisten al British Columbia Children's Hospital
- Individuos que han recibido suplementos diarios de rutina de ácido fólico durante las 12 semanas anteriores
Criterio de exclusión:
- Individuos que recibieron una transfusión de sangre en las 12 semanas anteriores
- Individuos alérgicos a cualquiera de los componentes del suplemento (celulosa, metilcelulosa, estearato de magnesio y/o dióxido de titanio)
- Individuos que presentan anemia megaloblástica en las 12 semanas previas
- Individuos con complicaciones pulmonares, renales y/o cardíacas (síndrome torácico agudo grave o recurrente)
- Individuos que toman habitualmente medicamentos que se sabe que interfieren con el metabolismo de la vitamina B (cloranfenicol, metotrexato, metformina, sulfasalazina, fenobarbital, primidona, triamtereno, barbitúricos)
- Individuos que actualmente están embarazadas, que planean quedar embarazadas en los próximos 9 meses o que actualmente están amamantando
- Individuos que han participado en un ensayo de investigación clínica en los 30 días anteriores
- Individuos que han donado sangre en los últimos 30 días
- Individuos con condiciones médicas inestables o resultados de laboratorio inestables.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Cuidados de apoyo
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Otro: Suplemento de ácido fólico [Fase 1]
Fase 1: suplemento de ácido fólico (1 mg por día) durante 12 semanas; Fase 2: Período de lavado (sin suplemento ni placebo) durante 12 semanas; Fase 3: Placebo durante 12 semanas
|
Placebo
1 miligramo de ácido fólico
|
Otro: Placebo [Fase 1]
Fase 1: Placebo durante 12 semanas; Fase 2: Período de lavado (sin suplemento ni placebo) durante 12 semanas; Fase 3: suplemento de ácido fólico (1 mg por día) durante 12 semanas
|
Placebo
1 miligramo de ácido fólico
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Concentración de folato de glóbulos rojos
Periodo de tiempo: 12 semanas
|
Marcador bioquímico del estado del folato (nmol/L)
|
12 semanas
|
Concentración de folato de glóbulos rojos
Periodo de tiempo: 36 semanas
|
Marcador bioquímico del estado del folato (nmol/L)
|
36 semanas
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Concentración de folato sérico
Periodo de tiempo: 12 semanas
|
Marcador bioquímico del estado del folato (nmol/L)
|
12 semanas
|
Concentración de folato sérico
Periodo de tiempo: 36 semanas
|
Marcador bioquímico del estado del folato (nmol/L)
|
36 semanas
|
Concentración de ácido fólico no metabolizado en plasma
Periodo de tiempo: 12 semanas
|
Marcador bioquímico de folato (nmol/L)
|
12 semanas
|
Concentración de ácido fólico no metabolizado en plasma
Periodo de tiempo: 36 semanas
|
Marcador bioquímico de folato (nmol/L)
|
36 semanas
|
Concentración de S-adenosil-metionina
Periodo de tiempo: 12 semanas
|
Metabolito bioquímico de folato (µmol/L)
|
12 semanas
|
Concentración de S-adenosil-metionina
Periodo de tiempo: 36 semanas
|
Metabolito bioquímico de folato (µmol/L)
|
36 semanas
|
Concentración de S-adenosil-homocisteína
Periodo de tiempo: 12 semanas
|
Metabolito bioquímico de folato (µmol/L)
|
12 semanas
|
Concentración de S-adenosil-homocisteína
Periodo de tiempo: 36 semanas
|
Metabolito bioquímico de folato (µmol/L)
|
36 semanas
|
Concentración de homocisteína total
Periodo de tiempo: 12 semanas
|
Metabolito bioquímico de folato (µmol/L)
|
12 semanas
|
Concentración de homocisteína total
Periodo de tiempo: 36 semanas
|
Metabolito bioquímico de folato (µmol/L)
|
36 semanas
|
Crisis de dolor agudo
Periodo de tiempo: 12 semanas
|
Ocurrencia autoinformada por el participante (n.º de episodios y gravedad de los episodios)
|
12 semanas
|
Crisis de dolor agudo
Periodo de tiempo: 36 semanas
|
Ocurrencia autoinformada por el participante (n.º de episodios y gravedad de los episodios)
|
36 semanas
|
Anemia megaloblástica
Periodo de tiempo: 12 semanas
|
Determinado por las concentraciones de hemoglobina y volumen corpuscular medio (MCV) por debajo o por encima de los límites hematológicos específicos de la edad
|
12 semanas
|
Anemia megaloblástica
Periodo de tiempo: 36 semanas
|
Determinado por las concentraciones de hemoglobina y volumen corpuscular medio (MCV) por debajo o por encima de los límites hematológicos específicos de la edad
|
36 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Crystal Karakochuk, PhD, RD, University of British Columbia
Publicaciones y enlaces útiles
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
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Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
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Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- H18-02981
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Marco de tiempo para compartir IPD
Criterios de acceso compartido de IPD
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- CÓDIGO_ANALÍTICO
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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