Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Foliumzuursuppletie bij kinderen met sikkelcelziekte

22 augustus 2023 bijgewerkt door: Crystal Karakochuk, University of British Columbia

Foliumzuursuppletie bij kinderen met sikkelcelziekte: een gerandomiseerde dubbelblinde cross-over-studie

Foliumzuursuppletie (1 mg/dag) is de standaardaanbeveling voor Canadese kinderen met sikkelcelanemie (SCD), ook al kan het tot zes keer de aanbevolen hoeveelheid voor gezonde kinderen opleveren. Er is een groeiende bezorgdheid dat te veel foliumzuur schadelijk kan zijn voor de gezondheid, aangezien hoge foliumzuurspiegels en circulerend niet-gemetaboliseerd foliumzuur (UMFA), dat voorkomt in het bloed met doses foliumzuur van slechts 0,2 mg / dag, in verband zijn gebracht met versnelde groei van sommige precancereuze cellen, en veranderde DNA-methylering en genexpressie.

Om de werkzaamheid en mogelijke schade van hooggedoseerde foliumzuursuppletie bij Canadese kinderen met SCZ te informeren, wordt een dubbelblinde gerandomiseerde gecontroleerde cross-over studie voorgesteld. Kinderen met SCZ (n=36, leeftijd 2-19 jaar) zullen worden gerekruteerd uit het BC Children's Hospital en gerandomiseerd om in eerste instantie gedurende 12 weken (wk) 1 mg/d foliumzuur of een placebo te krijgen. Na een uitwasperiode van 12 weken worden de behandelingen teruggedraaid.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Bloedmonsters worden verzameld bij aanvang en 12 weken van elke behandelingsperiode (week 12, 24 en 36).

Serum- en RBC-concentraties van totaal foliumzuur, verschillende foliumzuurvormen en klinische resultaten zullen worden gemeten bij aanvang en na elke behandelingsperiode. De inname van foliumzuur via de voeding zal bij aanvang worden beoordeeld.

Het doel van deze studie is het bepalen van de werkzaamheid en mogelijke schade van foliumzuursuppletie versus geen suppletie bij Canadese kinderen met sikkelcelziekte.

De hypothese is dat: (1) er na 12 weken geen verschil zal zijn in de gemiddelde RBC-folaatconcentraties tussen de foliumzuur- en de placebogroep, (2) geen van de deelnemers een folaatdeficiëntie zal hebben, en (3) vergeleken met perioden van geen suppletie, zullen deelnemers tijdens perioden van hooggedoseerde foliumzuursuppletie geen verschil in klinische resultaten laten zien, maar hebben hogere plasma niet-gemetaboliseerde foliumzuurconcentraties.

Betekenis: Er moet worden bepaald of de huidige klinische praktijk van hooggedoseerde foliumzuursuppletie doeltreffend en gerechtvaardigd is.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

31

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • BC Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 19 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Individuen met SCZ van 2-19 jaar die naar het British Columbia Children's Hospital gaan
  • Personen die de afgelopen 12 weken routinematige dagelijkse suppletie van foliumzuur hebben gekregen

Uitsluitingscriteria:

  • Personen die in de voorgaande 12 weken een bloedtransfusie hebben gekregen
  • Personen die allergisch zijn voor een van de componenten van het supplement (cellulose, methylcellulose, magnesiumstearaat en/of titaandioxide)
  • Personen met megaloblastaire bloedarmoede in de voorgaande 12 weken
  • Personen met pulmonale, nier- en/of cardiale complicaties (ernstig of recidiverend acuut chest syndroom)
  • Personen die routinematig medicijnen gebruiken waarvan bekend is dat ze het vitamine B-metabolisme verstoren (chlooramfenicol, methotrexaat, metformine, sulfasalazine, fenobarbital, primidon, triamtereen, barbituraten)
  • Personen die momenteel zwanger zijn, van plan zijn om in de komende 9 maanden zwanger te worden, of momenteel borstvoeding geven
  • Personen die in de afgelopen 30 dagen hebben deelgenomen aan een klinische onderzoeksproef
  • Personen die in de afgelopen 30 dagen bloed hebben gedoneerd
  • Personen met onstabiele medische aandoeningen of onstabiele laboratoriumresultaten.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ondersteunende zorg
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: Foliumzuursupplement [Fase 1]
Fase 1: Foliumzuursupplement (1 mg per dag) gedurende 12 weken; Fase 2: Wash-out periode (geen supplement of placebo) gedurende 12 weken; Fase 3: Placebo gedurende 12 weken
Voedingssupplement: Placebo
Placebo
Voedingssupplement: Foliumzuur supplement
1 milligram foliumzuur
Ander: Placebo [Fase 1]
Fase 1: Placebo gedurende 12 weken; Fase 2: Wash-out periode (geen supplement of placebo) gedurende 12 weken; Fase 3: Foliumzuursupplement (1 mg per dag) gedurende 12 weken
Voedingssupplement: Placebo
Placebo
Voedingssupplement: Foliumzuur supplement
1 milligram foliumzuur

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Foliumzuurconcentratie in rode bloedcellen
Tijdsspanne: 12 weken
Biochemische foliumzuurstatusmarker (nmol/L)
12 weken
Foliumzuurconcentratie in rode bloedcellen
Tijdsspanne: 36 weken
Biochemische foliumzuurstatusmarker (nmol/L)
36 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Serum foliumzuurconcentratie
Tijdsspanne: 12 weken
Biochemische foliumzuurstatusmarker (nmol/L)
12 weken
Serum foliumzuurconcentratie
Tijdsspanne: 36 weken
Biochemische foliumzuurstatusmarker (nmol/L)
36 weken
Plasma niet-gemetaboliseerde foliumzuurconcentratie
Tijdsspanne: 12 weken
Biochemische foliumzuurmarker (nmol/L)
12 weken
Plasma niet-gemetaboliseerde foliumzuurconcentratie
Tijdsspanne: 36 weken
Biochemische foliumzuurmarker (nmol/L)
36 weken
S-adenosyl-methionineconcentratie
Tijdsspanne: 12 weken
Biochemische foliumzuurmetaboliet (µmol/L)
12 weken
S-adenosyl-methionineconcentratie
Tijdsspanne: 36 weken
Biochemische foliumzuurmetaboliet (µmol/L)
36 weken
S-adenosyl-homocysteïne-concentratie
Tijdsspanne: 12 weken
Biochemische foliumzuurmetaboliet (µmol/L)
12 weken
S-adenosyl-homocysteïne-concentratie
Tijdsspanne: 36 weken
Biochemische foliumzuurmetaboliet (µmol/L)
36 weken
Totale homocysteïneconcentratie
Tijdsspanne: 12 weken
Biochemische foliumzuurmetaboliet (µmol/L)
12 weken
Totale homocysteïneconcentratie
Tijdsspanne: 36 weken
Biochemische foliumzuurmetaboliet (µmol/L)
36 weken
Acute pijncrises
Tijdsspanne: 12 weken
Zelfgerapporteerd voorval door deelnemer (# afleveringen en ernst van afleveringen)
12 weken
Acute pijncrises
Tijdsspanne: 36 weken
Zelfgerapporteerd voorval door deelnemer (# afleveringen en ernst van afleveringen)
36 weken
Megaloblastaire anemie
Tijdsspanne: 12 weken
Bepaald door hemoglobine en Mean Corpuscular Volume (MCV) concentraties onder/boven leeftijdsspecifieke hematologische cut-offs
12 weken
Megaloblastaire anemie
Tijdsspanne: 36 weken
Bepaald door hemoglobine en Mean Corpuscular Volume (MCV) concentraties onder/boven leeftijdsspecifieke hematologische cut-offs
36 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of British Columbia

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Crystal Karakochuk, PhD, RD, University of British Columbia

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 november 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 oktober 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 oktober 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 april 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 juli 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 juli 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 augustus 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 augustus 2023

Laatst geverifieerd

1 augustus 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • H18-02981

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gegevens van individuele deelnemers die ten grondslag liggen aan de gerapporteerde resultaten in de gepubliceerde artikelen, na de-identificatie (tekst, tabellen, figuren en bijlagen).

IPD-tijdsbestek voor delen

Toegang is beschikbaar vanaf 3 maanden na de publicatie van de resultaten tot een periode van 5 jaar

IPD-toegangscriteria voor delen

Onderzoekers die een methodologisch verantwoord voorstel indienen, kunnen toegang krijgen na ontvangst van een ondertekende overeenkomst voor gegevenstoegang.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren