- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT04018729
Celleterapi assosiert med endobronkial ventil (CEL&VAL)
Benmargsavledet mesenkymal stromalcelleterapi assosiert med enveis endobronkial ventil hos pasienter med alvorlig lungeemfysem: en randomisert klinisk studie
Kronisk obstruktiv lungesykdom (KOLS) er en av de vanligste sykdommene i verden og regnes som et folkehelseproblem. Verdens helseorganisasjon anslår at rundt 210 millioner mennesker har KOLS. Sykdomsrelatert dødelighet er mer enn 3 millioner, noe som representerer 5 % av alle dødsfall, og 90 % av denne dødeligheten er konsentrert i mellom- og lavinntektsland. KOLS kan deles inn i kronisk bronkitt og emfysem. Emfysem, fokuset i dette prosjektet, er histologisk definert av den permanente økningen av de distale luftrommene til de terminale bronkiolene assosiert med ødeleggelsen av alveolar septa i lungen. Omtrent to tredjedeler av voksne menn og en fjerdedel av kvinner (de fleste uten dysfunksjon) vil ha veldefinert emfysem, men ofte av begrenset omfang.
Mesenkymale stamceller (MSC) har anti-inflammatorisk, anti-fibrotisk, mikrobicid og reparasjonspotensial. Når det gjelder KOLS, har flere forfattere konsentrert innsatsen i å undersøke sammenhengen mellom alvorlighetsgraden av tilstanden og de ulike kildene til voksne stamceller. Tilsynelatende har lungene en høy kjemotaktisk effekt i forhold til voksne stamceller, siden flere studier har vist høy implantasjon (6-20%) av stamceller avledet fra benmarg, administrert systemisk, i lungevevet til reseptorer. Derfor har MSC-er blitt testet i forskjellige lungesykdommer og har ingen effektiv behandling, slik som lungefibrose, akutt respiratorisk distress-syndrom, astma, KOLS-positive resultater, som reduksjon av fibrose, reduksjon av proliferasjon av inflammatoriske celler og cytokiner, reduksjon av infeksjonsprosesser og utvinning av histologiske forandringer forårsaket av lungeemfysem.
Basert på disse funnene er formålet med dette prosjektet å evaluere sikkerheten og effekten av endoskopisk administrering av benmargsstamceller hos pasienter med alvorlig homogent emfysem og å evaluere gjennomførbarheten, effektiviteten og sikkerheten til denne prosedyren.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Forventet)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Hugo G Oliveira, PhD
- Telefonnummer: 8241 +55 51 3359-8241
- E-post: hugo@hugooliveira.org
Studiesteder
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90035903
- Rekruttering
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre
-
Ta kontakt med:
- Hugo G Oliveira, PhD
- Telefonnummer: 55 51 3359-1337
- E-post: holiveira@hcpa.edu.br
-
Ta kontakt med:
- Igor G Benedetto, MSc
- Telefonnummer: 55 51 3359-1337
- E-post: ibenedetto@hcpa.edu.br
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av alvorlig heterogent lungeemfysem (minst 10 % av totalt lungeparenkym eller 25 % av mållappen med tetthet < -950HU);
- Heterogenitet> 15pp (forskjell på minst 15 prosentpoeng av lungeparenkym med tetthet større enn -950HU mellom den/de behandlede lappen(e) og den gjenværende lungen på samme side)
- Estimater av lav eller ikke-eksisterende sideventilasjon (fissurintegritet > 95 % målt med VIDA Diagnostics eller sideventilasjon målt med negativt Chartis®-system)
- Total lungekapasitet > 100 % av predikert
- Restvolum > 175 % av antatt
- FEV1
- DLCO (diffuserende kapasitet i lungene for karbonmonoksid)
- Kroppsmasseindeks (BMI) Større enn 18 kg/m2 og mindre enn 35 kg/m2.
- Optimalisert klinisk behandling
- Daglige fysiske aktiviteter begrensning
- Mulighet for lungerehabilitering
- Bevart ventrikkelfunksjon (LVEF> 40 %)
- Røykestopp ≥ 4 måneder
- Dyspné MMRC ≥ 2
Ekskluderingskriterier:
- Homogent emfysem
- Estimert kollateral ventilasjon observert på CT skannet av VIDA vision-programvare (VIDA vision®, VIDA Diagnostics, Iowa-USA) - Fissurintegritet på mållapp mindre enn 75 %.
- Bruk av kontinuerlig systemisk kortikosteroidbehandling > 20mg QD (quaque die, en gang daglig) prednison (eller tilsvarende)
- Aktiv lunge eller ekstra lungeinfeksjon
- Koronar hjertesykdom og/eller alvorlig ventrikkeldysfunksjon
- Betydelig nyre- eller leversykdom
- Immunsuppressiv sykdom
- Revmatologisk eller ortopedisk sykdom som begrenser fysisk kapasitet;
- Kognitiv manglende evne til å forstå studieprosedyrer;
- Inntrykk fra kliniske forskningsetterforskere med en levetid på mindre enn ett år1;
- Aktiv røyking
- Ondartet neoplasi med estimert prognose for overlevelse
- Psykososiale problemer
- Svangerskap
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Endobronkial ventil + margavledet mesenkymal stromalcelle
|
Endoskopisk lungevolumreduksjonsterapi.
Mesenkymale stamceller har anti-inflammatorisk, anti-fibrotisk, mikrobicid og reparasjonspotensial.
|
|
Aktiv komparator: Endobronkial ventil
|
Endoskopisk lungevolumreduksjonsterapi.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Død av alle årsaker
Tidsramme: 6 måneder
|
Uttrykt som totalt antall dødsfall på grunn av alle forhold under den kliniske utprøvingen.
|
6 måneder
|
|
Antall deltakere med forverring av dyspné
Tidsramme: 6 måneder
|
Antall deltakere med forverring av dyspné målt av mMRC-Modified Medical Research Council (1 poeng økning i målt skala).
mMRC Dyspné-skalaen kvantifiserer funksjonshemming som kan tilskrives pustevansker (fra 1-4), og er nyttig for å karakterisere dyspné i utgangspunktet hos pasienter med luftveissykdommer.
|
6 måneder
|
|
Antall deltakere med respiratorisk funksjonsforverring
Tidsramme: 6 måneder
|
Antall deltakere med respiratorisk funksjonsforverring målt ved reduksjon på 15 % eller mer i FEV1 (tvungen ekspirasjonsvolum på ett sekund).
FEV1 er en måling tatt fra en lungefunksjonstest.
Den beregner mengden luft som en person kan tvinge ut av lungene på 1 sekund.
|
6 måneder
|
|
Nedsatt treningskapasitet
Tidsramme: 6 måneder
|
Nedsatt treningskapasitet målt ved reduksjon på 35 m i 6-minutters gangtest.
6-minutters gangtesten (6 MWT) er en submaksimal treningstest som innebærer måling av gått distanse over et spenn på 6 minutter.
Testen gir et mål for integrert global respons av flere hjerte- og lunge- og muskel- og skjelettsystemer involvert i trening.
|
6 måneder
|
|
Økt oksygenbruk
Tidsramme: 6 måneder
|
Resultatmål resultat: antall deltakere med 1 poeng økning i oksygenbehov som klassifisering på diagrammet over 0 - ingen oksygenbruk 1 - intermitterende bruk 6t/dia 3 - kontinuerlig oksygenbruk
|
6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Hugo G Oliveira, PhD, Hospital de Clínicas de Porto Alegre
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2018-0327
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .