Innsamling av humane leverbiopsier og fullblodsprøver fra T1DM-, TP- eller PP-pasienter for potensiell bruk for insulinproduserende celler i fremtidige kliniske studier

I denne studien vil leverprøver samles inn, behandles og lagres i en spesialisert, klinisk karakter, cellebank for potensiell fremtidig klinisk bruk. Et sett med ex-vivo immunogenisitets- og transdifferensieringstester vil bli utført for å bekrefte evnen til denne kryokonserverte cellebatchen til å bli brukt som råmateriale av klinisk kvalitet. Biopsier vil bli samlet inn under TP eller PP med antagelsen om at noen av pasientene (spesielt PP-pasienter vil ikke gå gjennom Islets autotransplantasjon) vil utvikle sprø diabetes, og dermed kan Orgenesis-terapi gi dem en behandling i det lange løp. Når det gjelder T1DM er formålet å ha tilgjengelig råmateriale av klinisk kvalitet for celleerstatningsterapi.

De innsamlede leverprøvene vil bli proliferert (opp til passasje 4) for fremtidig bruk. En del av de lagrede cellene vil bli brukt i en småskala prosess for å teste mulig immunogenisitet utført på den innsamlede blodprøven. Analysen vil gi data om immunmodulasjonsbehandling vil være nødvendig i fremtidige kliniske studier. Også de transdffrentierte cellene (AIP) vil bli testet i henhold til utgivelseskriterier som er relevante for klinisk IPC-produksjon. Leverbiopsidonorer vil bli kontaktet ved godkjenning av den påfølgende studien og vil ha studierekruttering prioritet. Donorene kan nekte å delta i den fremtidige studien eller trenger kanskje ikke behandlingen, men biopsiene deres vil bli lagret for potensiell bruk hvis nødvendig, etter at behandlingen er godkjent.