Insamling av humana leverbiopsier och helblodsprov från T1DM-, TP- eller PP-patienter för potentiell användning för insulinproducerande celler i framtida kliniska studier

I denna studie kommer leverprover att samlas in, bearbetas och lagras i en specialiserad, klinisk klass, cellbank för potentiell framtida klinisk användning. En uppsättning ex-vivo immunogenicitets- och transdifferentieringstester kommer att utföras för att bekräfta förmågan hos denna kryokonserverade cellsats att användas som råmaterial av klinisk kvalitet. Biopsier kommer att samlas in under TP eller PP med antagandet att vissa av patienterna (särskilt PP-patienter kommer inte att gå igenom Islets autotransplantation) kommer att utveckla skör diabetes, så Orgenesis-terapi kan ge dem en behandling på lång sikt. När det gäller T1DM är syftet att ha tillgängligt råmaterial av klinisk kvalitet för cellersättningsterapi.

De insamlade leverproverna kommer att prolifereras (upp till passage 4) för framtida användning. En del av de lagrade cellerna kommer att användas i en småskalig process för att testa eventuell immunogenicitet utförd på det insamlade blodprovet. Analysen kommer att ge information om huruvida immunmodulerande behandling kommer att krävas i framtida kliniska prövningar. Även de transdffrentierade cellerna (AIP) kommer att testas enligt frisättningskriterier som är relevanta för klinisk IPC-produktion. Leverbiopsidonatorer kommer att kontaktas efter godkännande av den på varandra följande studien och kommer att ha studierekryteringsprioritet. Donatorerna kan vägra att delta i den framtida studien eller behöver kanske inte behandlingen, men deras biopsier kommer att lagras för potentiell användning om det behövs, efter att behandlingen har godkänts.