Сбор образцов биопсии печени человека и образцов цельной крови от пациентов с СД1, ТП или ПП для потенциального использования в качестве клеток, продуцирующих инсулин, в будущих клинических исследованиях

В этом исследовании образцы печени будут собираться, обрабатываться и храниться в специализированном банке клеток клинического класса для возможного клинического использования в будущем. Будет проведен ряд тестов ex-vivo на иммуногенность и трансдифференцировку, чтобы подтвердить возможность использования этой партии криоконсервированных клеток в качестве сырья клинического качества. Биопсии будут взяты во время TP или PP с предположением, что у некоторых пациентов (особенно у пациентов с PP, которым не будет проведена аутотрансплантация островков) разовьется ломкий диабет, поэтому терапия Orgenesis может обеспечить им в долгосрочной перспективе лечение. С точки зрения СД1 цель состоит в том, чтобы иметь доступное сырье клинического качества для заместительной клеточной терапии.

Собранные образцы печени будут размножены (до пассажа 4) для будущего использования. Часть сохраненных клеток будет использована в небольшом процессе для проверки возможной иммуногенности собранного образца крови. Анализ предоставит данные о том, потребуется ли иммуномодулирующее лечение в будущих клинических испытаниях. Кроме того, трансфранцированные клетки (AIP) будут тестироваться в соответствии с критериями высвобождения, применимыми для клинического производства IPC. С донорами биопсии печени свяжутся после одобрения последующего исследования, и они будут иметь приоритет при наборе участников исследования. Доноры могут отказаться от участия в будущем исследовании или могут не нуждаться в терапии, однако их биопсии будут храниться для потенциального использования в случае необходимости после одобрения терапии.