Entnahme menschlicher Leberbiopsien und Vollblutproben von T1DM-, TP- oder PP-Patienten zur potenziellen Verwendung für insulinproduzierende Zellen in zukünftigen klinischen Studien

In dieser Studie werden Leberproben gesammelt, verarbeitet und in einer spezialisierten, klinischen Zellbank für eine mögliche zukünftige klinische Verwendung gelagert. Eine Reihe von Ex-vivo-Immunogenitäts- und Transdifferenzierungstests wird durchgeführt, um die Eignung dieser kryokonservierten Zellcharge zur Verwendung als Rohmaterial in klinischer Qualität zu bestätigen. Biopsien werden während TP oder PP entnommen, mit der Annahme, dass einige der Patienten (insbesondere PP-Patienten, die sich keiner Autotransplantation von Inselchen unterziehen) einen spröden Diabetes entwickeln werden, daher kann die Orgenesis-Therapie ihnen langfristig eine Behandlung bieten. In Bezug auf T1DM besteht der Zweck darin, Rohmaterial in klinischer Qualität für die Zellersatztherapie verfügbar zu haben.

Die gesammelten Leberproben werden für die zukünftige Verwendung vermehrt (bis zu Passage 4). Ein Teil der gelagerten Zellen wird in einem kleinen Verfahren verwendet, um eine mögliche Immunogenität zu testen, die an der gesammelten Blutprobe durchgeführt wird. Der Assay wird Daten darüber liefern, ob in zukünftigen klinischen Studien eine Immunmodulationsbehandlung erforderlich sein wird. Auch die transdifferenzierten Zellen (AIPs) werden nach Freigabekriterien getestet, die für die klinische IPC-Produktion relevant sind. Spender von Leberbiopsien werden nach Genehmigung der konsekutiven Studie kontaktiert und haben Priorität bei der Studienrekrutierung. Die Spender können die Teilnahme an der zukünftigen Studie verweigern oder die Therapie möglicherweise nicht benötigen, ihre Biopsien werden jedoch für eine mögliche Verwendung aufbewahrt, falls dies erforderlich ist, nachdem die Therapie genehmigt wurde.