- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT04189159
Talemotorisk behandling ved cerebral parese
SPRING for å forbedre talemotoriske evner hos barn med cerebral parese
Cerebral parese (CP) er den hyppigste årsaken til motorisk funksjonshemming på verdensbasis, med en prevalens på 2-2,5 per 1000 levendefødte. Barn med CP kan oppleve en rekke problemer med kommunikasjon, inkludert tale. Kommunikasjonssvikt er identifisert hos minst 40 % av barna med CP, med 36-90 % av CP-barn som opplever motorisk talevansker.
Målet med det nåværende prosjektet er å teste effektiviteten av intensiv PROMPT-behandling i en gruppe førskolebarn med CP og motoriske taleforstyrrelser (dysartri/apraksi av tale) og å evaluere forskjeller i intervensjonsresponsen i henhold til CP-type, hjernelesjons alvorlighetsgrad og hvit substans integritet i kortikospinalkanalen. Vi antar at barn med CP og motoriske taleforstyrrelser vil ha nytte av 3 ukers daglig administrering av PROMPT-behandling og vise målbar forbedring av taleforståelighet på kliniske og kinematiske vurderinger, med 3 måneders stabilitet. Resultatmål vil inkludere en standardisert talemotorisk vurdering samt forbedring av kinematiske talemål oppdaget av et datastyrt system. Vi antar også at barn med dyskynetisk CP vil vise mer forbedring indusert av PROMPT-behandlingen sammenlignet med barn med spastisk CP. Vi antar til slutt at kortikospinal mikrostrukturell integritet har en positiv innvirkning på gjenoppretting av forståelighet, med barn med bedre integritet som har større forbedringer.
Vår studie av PROMPT med barn med forskjellige typer CP oppfyller gjeldende internasjonale prioriteringer for å teste og implementere effektive, tidligere intervensjoner, og investerer derfor i forbedringen av spedbarnets helse basert på bevis, som en fremtidig investering for enkeltpersoner og samfunnet.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
- Begrunnelse og formål med forskning Cerebral parese (CP) er den hyppigste årsaken til motorisk funksjonshemming på verdensbasis, med en prevalens på 2-2,5 per 1000 levendefødte. Flere komorbiditeter preger det kliniske bildet av barn med CP, som kommunikasjonssvikt, ernæringsvansker, intellektuell funksjonshemming, syns- og hørselshemning og epilepsi. Barn med CP kan oppleve en rekke vansker med kommunikasjon, inkludert tale, utvikling av gester og ansiktsuttrykk, eller mottakelig og uttrykksfullt språk, inkludert stemmeproduksjon og forståelighet. Kommunikasjonssvikt er identifisert hos minst 40 % av barna med CP, med 36-90 % av CP-barn som opplever motorisk talevansker. Det har også blitt antydet at noen barn som ikke har eksplisitt dysartri, kan ha underliggende talemotorisk kontrollmangler. Forståelighet på grunn av motoriske talevansker påvirker aktivitet og deltakelse innenfor ulike miljøer, reduserer livskvalitet og øker daglige omsorgsbehov. Dysartri kan også være assosiert med overdreven sikling og svelgevansker. Flere studier anser kompromitterte taleevner som en indikator på behovet for forsterkende og alternativ kommunikasjon for å supplere eller erstatte kommunikasjon. Omvendt er CP og tidlig ervervet hjerneskade fortsatt to av de vanligste medisinske årsakene til henvisning til tale- og språkterapi. Det er imidlertid gjort lite innsats for å systematisk forbedre talemotoriske evner til barn med CP ved å bruke tidlige, reproduserbare og målrettede intervensjonsstrategier. Videre har et dårlig forhold mellom den motoriske kommandoen og den perseptuelle konsekvensen av talebevegelsen blitt antatt som en mulig mekanisme for taledysfunksjon ved CP, noe som antyder en potensiell terapeutisk verdi av å forbedre taktil-kinestetisk input til motoriske taleevner til CP-barn.
- Gjennomgang av litteratur Det er få artikler som rapporterer forsøk på målrettet standardisert intervensjon for talemotorisk underskudd hos spedbarn eller barn med CP, med lite bevis på behandlingseffektivitet. I en liten gruppe barn i alderen 3-11 år har det blitt antydet at effekten av en talemotorisk behandling var på linje med kjerneprinsippene for dynamisk systemteori som PROMPT (Prompts for Restructuring Oral Muscular Phonetic Targets) ved endring av talemotorikk. mønstre av barn med CP med påvist fordeler i forståelighet, dokumentert ved kinematiske analyser. Flere typer CP ble inkludert (dyskinetisk, spastisk unilateral og bilateral). I en gruppe på 7 barn med spastisk kvadriplegi, ble noen utfall av en motorisk talebehandling opprinnelig utviklet for voksne med Parkinsons sykdom validert, Lee Silverman Voice Treatment (LSVT LOUD). De viste også endringer i den hvite substansens integritet som støttet atferdsendringer.
Forskningsspørsmål/Hypotese Mål 1: Teste effektiviteten av intensiv PROMPT-behandling hos en gruppe førskolebarn med CP og motoriske taleforstyrrelser (dysartri/apraksi av tale).
Mål 2: Å evaluere forskjeller til intervensjonsrespons i henhold til CP-type, alvorlighetsgrad av hjernelesjon og integritet av hvit substans i kortikospinalkanalen.
Primær hypotese: barn med CP og motoriske taleforstyrrelser vil ha nytte av 3 ukers daglig administrering av PROMPT-behandling og vise målbar forbedring av taleforståelighet på kliniske og kinematiske vurderinger, med 3 måneders stabilitet.
Sekundære hypoteser: barn med dyskynetisk CP vil vise mer forbedring indusert av PROMPT-behandlingen sammenlignet med barn med spastisk CP. Etterforskere antar også at barn med mindre alvorlige hjernelesjoner vil ha et høyere nivå av forbedring sammenlignet med barn med mer alvorlige hjernelesjoner. Etterforskere antar til slutt at kortikospinal mikrostrukturell integritet har en positiv innvirkning på gjenoppretting av forståelighet, med barn med bedre integritet som har større forbedringer.
- Metode Undersøkere planlegger en randomisert studie av PROMPT hos barn med CP ved å bruke en ventelistekontrollgruppe. Kvalifiserte barn vil bli randomisert til enten umiddelbar behandling eller venteliste-kontrollgrupper. Denne utformingen lar hvert barn som oppfyller inklusjonskriteriene til slutt motta behandlingen og unngår problemer med likevekt. For CP-ventelistekontroller fortsetter studien i 3 uker lenger og resulterer i en ytterligere vurdering.
Fordi PROMPT har vist seg å være fordelaktig hos flere eldre barn med CP, muliggjør etterforskernes rasjonelle design for å oppnå RCT-datainnsamling og -analyse, samt tillate alle identifiserte og samtykkende barn å motta intervensjonen.
Deltakerne vil inkludere barn mellom 3 og 9 år, med diagnose CP og talemotoriske lidelser. Foreldre vil bli bedt om å samtykke for at barna kan delta i studien. Alle studieaktiviteter vil bli utført i vårt kliniske senter med en PROMPT-utdannet terapeut med passende kunnskap om kliniske forskningsprosesser.
I etterforskernes studier av rehabilitering med CP-befolkningen nærmer samtykke til å delta i studier 90%. Fra etterforskernes erfaring og kliniske demografi av senteret, ble de forventet 30 pasienter diagnostisert CP med talevansker i den nødvendige aldersgruppen per år, noe som muliggjorde en utforming av forskjøvet innmelding av intervensjons- og venteliste-kontrollgrupper i RCT. Rekrutteringen vil bli fullført i henhold til standardene for forskningssamtykke, etterfulgt av grupperandomisering, av et annet teammedlem enn den behandlende terapeuten. Vurderingene vil bli gjennomført av en erfarings-SLP, forskjellig fra den behandlende terapeuten.
Studietype
Registrering (Forventet)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Simona Fiori, MD, PhD
- Telefonnummer: 00393288170636
- E-post: s.fiori@fsm.unipi.it
Studer Kontakt Backup
- Navn: Giuseppina Sgandurra, MD, PhD
- Telefonnummer: 0039050886310
- E-post: g.sgandurra@fsm.unipi.it
Studiesteder
-
-
Toscana
-
Marina di Pisa-Tirrenia-Calambrone, Toscana, Italia, 56128
- Rekruttering
- IRCCS Fondazione Stella Maris
-
Ta kontakt med:
- Giovanni Cioni
- Telefonnummer: 050886233
- E-post: gcioni@fsm.unipi.it
-
Ta kontakt med:
- Giuseppina Sgandurra
- E-post: gsgandurra@fsm.unipi.it
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- barn mellom 2 og 9 år med diagnosen CP, med normal til mild intellektuell funksjonshemming og tilstrekkelig språkforståelse
- motorisk taleunderskudd
Ekskluderingskriterier:
- bruk av AAC-strategier som eneste kommunikasjonsmiddel,
- medisinsk skjørhet eller anatomiske misdannelser som påvirker taleproduksjonen og hindrer muligheten til å delta i intervensjonen
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Enkelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: SPRING Behandlet
RASK behandling, to ganger daglig, i 5 dager i uken, i 3 påfølgende uker
|
PROMPT behandling er i samsvar med prinsippene for motorisk læring, ved at hver økt inkluderer en blokkert pre-praksis etterfulgt av variabel og distribuert praksis og en gradvis, hierarkisk økning av kompleksitet.
Talemotoriske mål er integrert i mål for språk og funksjonell kommunikasjon.
Under en PROMPT-økt gis det konsekvent taktile-kinestetisk-proprioseptive innganger, for å forme talebevegelser, for å gi informasjon om sekvensering og timing og for å innføre begrensninger for reduksjon av frihetsgrader på artikulatornivået til fordel for motorisk kontroll.
Andre navn:
|
|
Ingen inngripen: Kontroll
Vanlig behandling
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Verbal motorisk produksjonsvurdering for barn (VMPAC)
Tidsramme: etter slutten av behandlingsperioden (4 uker fra baseline)
|
Standardisert motorisk talevurdering, som inkluderer 5 underskalaer, hvor høyere skår betyr bedre ytelse: Global motorisk kontroll (område 20-0); Fokal oromotorisk kontroll (område 268-0); Sekvensering (område 46-0); Koblet tale og språk (område 45-0); Taleegenskaper (område 7-0)
|
etter slutten av behandlingsperioden (4 uker fra baseline)
|
|
Fonetisk inventar
Tidsramme: etter slutten av behandlingsperioden (4 uker fra baseline)
|
motorisk talemål
|
etter slutten av behandlingsperioden (4 uker fra baseline)
|
|
Intelligibility in Context Scale - italiensk versjon
Tidsramme: etter slutten av behandlingsperioden (4 uker fra baseline)
|
motorisk talemål, område 1-5, der høyere skår betyr bedre prestasjoner
|
etter slutten av behandlingsperioden (4 uker fra baseline)
|
|
Viking Speech Scale (VSS)
Tidsramme: etter slutten av behandlingsperioden (4 uker fra baseline)
|
Ordinalskala for forståelighet, område 1-4, med lavere skåre tilsvarende bedre prestasjoner
|
etter slutten av behandlingsperioden (4 uker fra baseline)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
kinematiske talemotoriske mål
Tidsramme: etter slutten av behandlingsperioden (4 uker fra baseline)
|
En kinematisk analyse av ansiktsbevegelser under enkle repetisjonsoppgaver
|
etter slutten av behandlingsperioden (4 uker fra baseline)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Simona Fiori, MD, PhD, IRCCS Stella Maris Foundation
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Novak I. Evidence-based diagnosis, health care, and rehabilitation for children with cerebral palsy. J Child Neurol. 2014 Aug;29(8):1141-56. doi: 10.1177/0883073814535503. Epub 2014 Jun 22.
- Ramig LO, Sapir S, Countryman S, Pawlas AA, O'Brien C, Hoehn M, Thompson LL. Intensive voice treatment (LSVT) for patients with Parkinson's disease: a 2 year follow up. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2001 Oct;71(4):493-8. doi: 10.1136/jnnp.71.4.493.
- Novak I, Morgan C, Adde L, Blackman J, Boyd RN, Brunstrom-Hernandez J, Cioni G, Damiano D, Darrah J, Eliasson AC, de Vries LS, Einspieler C, Fahey M, Fehlings D, Ferriero DM, Fetters L, Fiori S, Forssberg H, Gordon AM, Greaves S, Guzzetta A, Hadders-Algra M, Harbourne R, Kakooza-Mwesige A, Karlsson P, Krumlinde-Sundholm L, Latal B, Loughran-Fowlds A, Maitre N, McIntyre S, Noritz G, Pennington L, Romeo DM, Shepherd R, Spittle AJ, Thornton M, Valentine J, Walker K, White R, Badawi N. Early, Accurate Diagnosis and Early Intervention in Cerebral Palsy: Advances in Diagnosis and Treatment. JAMA Pediatr. 2017 Sep 1;171(9):897-907. doi: 10.1001/jamapediatrics.2017.1689. Erratum In: JAMA Pediatr. 2017 Sep 1;171(9):919.
- Whelan MA. Practice parameter: diagnostic assessment of the child with cerebral palsy: report of the Quality Standards Subcommittee of the American Academy of Neurology and the Practice Committee of the Child Neurology Society. Neurology. 2004 Nov 23;63(10):1985-6; author reply 1985-6. No abstract available.
- Barty E, Caynes K, Johnston LM. Development and reliability of the Functional Communication Classification System for children with cerebral palsy. Dev Med Child Neurol. 2016 Oct;58(10):1036-41. doi: 10.1111/dmcn.13124. Epub 2016 Apr 17.
- Boliek CA, Fox CM. Therapeutic effects of intensive voice treatment (LSVT LOUD(R)) for children with spastic cerebral palsy and dysarthria: A phase I treatment validation study. Int J Speech Lang Pathol. 2017 Dec;19(6):601-615. doi: 10.1080/17549507.2016.1221451. Epub 2016 Oct 5.
- Bosanquet M, Copeland L, Ware R, Boyd R. A systematic review of tests to predict cerebral palsy in young children. Dev Med Child Neurol. 2013 May;55(5):418-26. doi: 10.1111/dmcn.12140.
- Chen CY, Liu CY, Su WC, Huang SL, Lin KM. Factors associated with the diagnosis of neurodevelopmental disorders: a population-based longitudinal study. Pediatrics. 2007 Feb;119(2):e435-43. doi: 10.1542/peds.2006-1477.
- Cicchetti D. Neural plasticity, sensitive periods, and psychopathology. Dev Psychopathol. 2015 May;27(2):319-20. doi: 10.1017/S0954579415000012. No abstract available.
- Cockerill H, Elbourne D, Allen E, Scrutton D, Will E, McNee A, Fairhurst C, Baird G. Speech, communication and use of augmentative communication in young people with cerebral palsy: the SH&PE population study. Child Care Health Dev. 2014 Mar;40(2):149-57. doi: 10.1111/cch.12066. Epub 2013 May 9.
- Fiori S, Cioni G, Klingels K, Ortibus E, Van Gestel L, Rose S, Boyd RN, Feys H, Guzzetta A. Reliability of a novel, semi-quantitative scale for classification of structural brain magnetic resonance imaging in children with cerebral palsy. Dev Med Child Neurol. 2014 Sep;56(9):839-45. doi: 10.1111/dmcn.12457. Epub 2014 Apr 19.
- Fiori S, Guzzetta A. Plasticity following early-life brain injury: Insights from quantitative MRI. Semin Perinatol. 2015 Mar;39(2):141-6. doi: 10.1053/j.semperi.2015.01.007.
- Hustad KC, Gorton K, Lee J. Classification of speech and language profiles in 4-year-old children with cerebral palsy: a prospective preliminary study. J Speech Lang Hear Res. 2010 Dec;53(6):1496-513. doi: 10.1044/1092-4388(2010/09-0176). Epub 2010 Jul 19.
- Kennes J, Rosenbaum P, Hanna SE, Walter S, Russell D, Raina P, Bartlett D, Galuppi B. Health status of school-aged children with cerebral palsy: information from a population-based sample. Dev Med Child Neurol. 2002 Apr;44(4):240-7. doi: 10.1017/s0012162201002018.
- Liegeois F, Tournier JD, Pigdon L, Connelly A, Morgan AT. Corticobulbar tract changes as predictors of dysarthria in childhood brain injury. Neurology. 2013 Mar 5;80(10):926-32. doi: 10.1212/WNL.0b013e3182840c6d. Epub 2013 Feb 6.
- McLeod S, Harrison LJ, McCormack J. The intelligibility in Context Scale: validity and reliability of a subjective rating measure. J Speech Lang Hear Res. 2012 Apr;55(2):648-56. doi: 10.1044/1092-4388(2011/10-0130). Epub 2012 Jan 3.
- Mei C, Reilly S, Reddihough D, Mensah F, Pennington L, Morgan A. Language outcomes of children with cerebral palsy aged 5 years and 6 years: a population-based study. Dev Med Child Neurol. 2016 Jun;58(6):605-11. doi: 10.1111/dmcn.12957. Epub 2015 Nov 14.
- Nordberg A, Miniscalco C, Lohmander A, Himmelmann K. Speech problems affect more than one in two children with cerebral palsy: Swedish population-based study. Acta Paediatr. 2013 Feb;102(2):161-6. doi: 10.1111/apa.12076. Epub 2012 Nov 27.
- Parkes J, Hill N, Platt MJ, Donnelly C. Oromotor dysfunction and communication impairments in children with cerebral palsy: a register study. Dev Med Child Neurol. 2010 Dec;52(12):1113-9. doi: 10.1111/j.1469-8749.2010.03765.x. Epub 2010 Aug 31.
- Pennington L, Roelant E, Thompson V, Robson S, Steen N, Miller N. Intensive dysarthria therapy for younger children with cerebral palsy. Dev Med Child Neurol. 2013 May;55(5):464-71. doi: 10.1111/dmcn.12098. Epub 2013 Feb 26.
- Pennington L, Parker NK, Kelly H, Miller N. Speech therapy for children with dysarthria acquired before three years of age. Cochrane Database Syst Rev. 2016 Jul 18;7(7):CD006937. doi: 10.1002/14651858.CD006937.pub3.
- Reed A, Cummine J, Bakhtiari R, Fox CM, Boliek CA. Changes in White Matter Integrity following Intensive Voice Treatment (LSVT LOUD(R)) in Children with Cerebral Palsy and Motor Speech Disorders. Dev Neurosci. 2017;39(6):460-471. doi: 10.1159/000478724. Epub 2017 Jul 28.
- Ward R, Strauss G, Leitao S. Kinematic changes in jaw and lip control of children with cerebral palsy following participation in a motor-speech (PROMPT) intervention. Int J Speech Lang Pathol. 2013 Apr;15(2):136-55. doi: 10.3109/17549507.2012.713393. Epub 2012 Oct 1.
- Ward R, Leitao S, Strauss G. An evaluation of the effectiveness of PROMPT therapy in improving speech production accuracy in six children with cerebral palsy. Int J Speech Lang Pathol. 2014 Aug;16(4):355-71. doi: 10.3109/17549507.2013.876662. Epub 2014 Feb 13.
- Watson RM, Pennington L. Assessment and management of the communication difficulties of children with cerebral palsy: a UK survey of SLT practice. Int J Lang Commun Disord. 2015 Mar-Apr;50(2):241-59. doi: 10.1111/1460-6984.12138. Epub 2015 Feb 4.
- Fiori S, Ragoni C, Podda I, Chilosi A, Amador C, Cipriani P, Guzzetta A, Sgandurra G. PROMPT to improve speech motor abilities in children with cerebral palsy: a wait-list control group trial protocol. BMC Neurol. 2022 Jul 6;22(1):246. doi: 10.1186/s12883-022-02771-6.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- PROMPT-2019
- 2019 Motor Speech Grant (Annet stipend/finansieringsnummer: The PROMPT Institute)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .