Leczenie motoryki mowy w mózgowym porażeniu dziecięcym

1. Przesłanki i cel badań Mózgowe porażenie dziecięce (MPD) jest najczęstszą przyczyną niepełnosprawności ruchowej na świecie, z częstością 2-2,5 na 1000 żywych urodzeń. Obraz kliniczny dzieci z MPD charakteryzuje kilka chorób współistniejących, takich jak upośledzenie komunikacji, trudności w karmieniu, niepełnosprawność intelektualna, upośledzenie wzroku i słuchu oraz padaczka. Dzieci z MPD mogą doświadczać różnorodnych trudności z komunikacją, w tym z mową, rozwojem gestów i wyrazu twarzy lub receptywnym i ekspresyjnym językiem, w tym z produkcją głosu i zrozumiałością. Upośledzenie komunikacji zostało zidentyfikowane u co najmniej 40% dzieci z MPD, przy czym 36-90% dzieci z MPD doświadcza upośledzenia mowy ruchowej. Sugerowano również, że niektóre dzieci, u których nie występuje wyraźna dyzartria, mogą mieć ukryte deficyty kontroli motorycznej mowy. Zrozumiałość wynikająca z zaburzeń mowy ruchowej wpływa na aktywność i uczestnictwo w różnych środowiskach, obniża jakość życia i zwiększa codzienne potrzeby opiekuńcze. Dyzartria może być również związana z nadmiernym ślinieniem się i trudnościami w połykaniu. Kilka badań traktuje upośledzone zdolności mowy jako wskaźnik potrzeby komunikacji wspomagającej i alternatywnej w celu uzupełnienia lub zastąpienia komunikacji. I odwrotnie, MPD i wczesne nabyte uszkodzenie mózgu pozostają dwoma najczęstszymi medycznymi przyczynami kierowania na terapię mowy i języka. Jednak niewiele wysiłku włożono w systematyczną poprawę zdolności motorycznych mowy dzieci z MPD poprzez stosowanie wczesnych, powtarzalnych i ukierunkowanych strategii interwencyjnych. Ponadto postawiono hipotezę słabego związku między poleceniem motorycznym a percepcyjną konsekwencją ruchu mowy jako możliwy mechanizm dysfunkcji mowy w CP, co sugeruje potencjalną wartość terapeutyczną wzmocnienia dotykowo-kinestetycznego wkładu w zdolności motoryczne dzieci z CP.
2. Przegląd piśmiennictwa Niewiele jest prac opisujących badania dotyczące ukierunkowanej, wystandaryzowanej interwencji w przypadku deficytu motoryki mowy u niemowląt i dzieci z MPD, z niewielkimi dowodami na skuteczność leczenia. W małej grupie dzieci w wieku 3-11 lat zasugerowano, że efekt terapii motoryki mowy był zgodny z podstawowymi zasadami teorii systemów dynamicznych, takimi jak PROMPT (podpowiedzi do restrukturyzacji celów fonetycznych mięśni jamy ustnej) w zmianie motoryki mowy wzorce dzieci z MPD z udowodnionymi korzyściami w zakresie rozumienia, udokumentowane analizami kinematycznymi. Uwzględniono kilka typów CP (dyskinetyczny, spastyczny jednostronny i obustronny). W grupie 7 dzieci ze spastycznym porażeniem czterokończynowym potwierdzono niektóre wyniki leczenia mowy motorycznej, pierwotnie opracowanego dla dorosłych z chorobą Parkinsona, Lee Silverman Voice Treatment (LSVT LOUD). Wykazali również zmiany w integralności istoty białej wspierające zmiany behawioralne.

3. Pytania badawcze/hipoteza Cel 1: Sprawdzenie skuteczności intensywnego leczenia PROMPT w grupie dzieci w wieku przedszkolnym z MPD i motorycznymi zaburzeniami mowy (dyzartria/apraksja mowy).

   Cel 2: Ocena różnic w odpowiedzi na interwencję w zależności od typu PZT, ciężkości uszkodzenia mózgu i integralności istoty białej układu korowo-rdzeniowego.

   Hipoteza pierwotna: dzieci z MPD i motorycznymi zaburzeniami mowy odniosą korzyść z 3-tygodniowego codziennego podawania preparatu PROMPT i wykażą wymierną poprawę rozumienia mowy w ocenie klinicznej i kinematycznej, z 3-miesięczną stabilnością.

   Hipotezy drugorzędne: dzieci z dyskinetycznym CP wykażą większą poprawę wywołaną leczeniem PROMPT w porównaniu z dziećmi ze spastycznym CP. Badacze stawiają również hipotezę, że dzieci z mniej poważnymi uszkodzeniami mózgu będą miały wyższy poziom poprawy w porównaniu z dziećmi z poważniejszymi uszkodzeniami mózgu. Badacze ostatecznie postawili hipotezę, że integralność mikrostruktury korowo-rdzeniowej pozytywnie wpływa na powrót zrozumiałości, a dzieci z lepszą integralnością mają większe postępy.

4. Metoda Badacze planują randomizowaną próbę PROMPT u dzieci z CP przy użyciu grupy kontrolnej z listy oczekujących. Kwalifikujące się dzieci zostaną losowo przydzielone do grupy natychmiastowego leczenia lub grupy kontrolnej z listą oczekujących. Ten projekt pozwala każdemu dziecku spełniającemu kryteria włączenia ostatecznie otrzymać leczenie i pozwala uniknąć problemów z równowagą. W przypadku kontroli z listy oczekujących na CP badanie jest kontynuowane przez 3 tygodnie dłużej i prowadzi do dodatkowej oceny.

Ponieważ wykazano, że PROMPT jest korzystny u kilku starszych dzieci z CP, racjonalne podejście badaczy do projektu pozwala na zebranie i analizę danych z RCT, a także pozwala wszystkim zidentyfikowanym i wyrażonym na zgodę dzieciom na poddanie się interwencji.

Uczestnikami będą dzieci w wieku od 3 do 9 lat, z rozpoznaniem MPD i zaburzeń motoryki mowy. Rodzice zostaną poproszeni o wyrażenie zgody na udział dzieci w badaniu. Wszystkie działania badawcze będą przeprowadzane w naszym ośrodku klinicznym z wyszkolonym terapeutą PROMPT posiadającym odpowiednią wiedzę na temat procesu badań klinicznych.

W badaniach badaczy rehabilitacji z populacją CP zgoda na udział w badaniach zbliża się do 90%. Z doświadczenia badaczy i danych demograficznych ośrodka wynikało, że rocznie u 30 pacjentów zdiagnozowano CP z trudnościami w mówieniu w wymaganej grupie wiekowej, co umożliwiło zaprojektowanie rozłożonej w czasie rejestracji grup interwencyjnych i kontrolnych z listą oczekujących w RCT. Rekrutacja zostanie zakończona zgodnie ze standardami zgody na badanie, po czym nastąpi randomizacja grupy przez członka zespołu innego niż terapeuta prowadzący. Oceny zostaną zakończone przez doświadczonego SLP, innego niż terapeuta prowadzący.