- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT04189159
Talmotorisk behandling vid cerebral pares
PROMPT för att förbättra talmotoriska förmågor hos barn med cerebral pares
Cerebral pares (CP) är den vanligaste orsaken till motorisk funktionsnedsättning i världen, med en prevalens på 2-2,5 per 1000 levande födda. Barn med CP kan uppleva en mängd olika svårigheter med kommunikation inklusive tal. Kommunikationsstörning har identifierats hos minst 40 % av barnen med CP, där 36-90 % av CP-barnen upplever motorisk talstörning.
Syftet med det aktuella projektet är att testa effektiviteten av intensiv PROMPT-behandling hos en grupp förskolebarn med CP och motoriska talstörningar (dysartri/apraxi av tal) och att utvärdera skillnader i interventionssvaret beroende på CP-typ, hjärnskadas svårighetsgrad och vit substans integritet i kortikospinalkanalen. Vi antar att barn med CP och motoriska talstörningar kommer att dra nytta av 3 veckors daglig administrering av PROMPT-behandling och visar mätbar förbättring av taluppfattbarheten på kliniska och kinematiska bedömningar, med 3 månaders stabilitet. Resultatmått kommer att inkludera en standardiserad talmotorisk bedömning samt förbättring av kinematiska talmått som upptäcks av ett datoriserat system. Vi antar också att barn med dyskynetisk CP kommer att visa mer förbättring som induceras av PROMPT-behandlingen jämfört med barn med spastisk CP. Vi antar slutligen att kortikospinal mikrostrukturell integritet har en positiv inverkan på återhämtning av förståelighet, där barn med bättre integritet har större förbättringar.
Vår studie av PROMPT med barn med olika typer av CP uppfyller nuvarande internationella prioriteringar för att testa och implementera effektiva, tidigare insatser, och därför investerar vi i förbättringen av spädbarns hälsa baserat på bevis, som en framtida investering för individer och samhället.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
- Bakgrund och syfte med forskningen Cerebral pares (CP) är den vanligaste orsaken till motorisk funktionsnedsättning i världen, med en prevalens på 2-2,5 per 1000 levande födda. Flera komorbiditeter kännetecknar den kliniska bilden av barn med CP, såsom kommunikationsstörning, ätsvårigheter, intellektuell funktionsnedsättning, syn- och hörselnedsättning samt epilepsi. Barn med CP kan uppleva en mängd olika svårigheter med kommunikation inklusive tal, utveckling av gester och ansiktsuttryck, eller receptivt och uttrycksfullt språk, inklusive röstproduktion och förståelse. Kommunikationsstörning har identifierats hos minst 40 % av barnen med CP, där 36-90 % av CP-barnen upplever motorisk talstörning. Det har också föreslagits att vissa barn som inte uppvisar explicit dysartri kan ha underliggande talmotoriska kontrollbrister. Förståelse på grund av motoriska talstörningar påverkar aktivitet och delaktighet inom olika miljöer, minskar livskvaliteten och ökar det dagliga vårdbehovet. Dysartri kan också förknippas med överdriven dregling och sväljsvårigheter. Flera studier betraktar komprometterade talförmågor som en indikator på behovet av förstärkande och alternativ kommunikation för att komplettera eller ersätta kommunikation. Omvänt förblir CP och tidig förvärvad hjärnskada två av de vanligaste medicinska orsakerna till remiss till tal- och språkterapi. Lite ansträngning har dock gjorts för att systematiskt förbättra talmotoriska förmågor hos barn med CP genom att använda tidiga, reproducerbara och riktade interventionsstrategier. Dessutom har ett dåligt samband mellan det motoriska kommandot och den perceptuella konsekvensen av talrörelsen antagits som en möjlig mekanism för talstörningar vid CP, vilket tyder på ett potentiellt terapeutiskt värde av att förbättra taktilt-kinestetisk input till motoriska talförmågor hos CP-barn.
- Litteraturgenomgång Det finns få artiklar som rapporterar prövningar på målinriktad standardiserad intervention för talmotorisk underskott hos spädbarn eller barn med CP, med få bevis för behandlingseffektivitet. Hos en liten grupp barn i åldrarna 3-11 år har det föreslagits att effekten av en talmotorisk behandling var anpassad till kärnprinciperna för dynamisk systemteorin såsom PROMPT (Prompts for Restructuring Oral Muscular Phonetic Targets) för att förändra talmotoriken. mönster av barn med CP med bevisade fördelar i förståelighet, dokumenterade genom kinematiska analyser. Flera typer av CP inkluderades (dyskinetisk, spastisk unilateral och bilateral). I en grupp på 7 barn med spastisk quadriplegi validerades vissa resultat av en motorisk talbehandling som ursprungligen utvecklades för vuxna med Parkinsons sjukdom, Lee Silverman Voice Treatment (LSVT LOUD). De visade också förändringar i vit substans integritet som stödde beteendeförändringar.
Forskningsfrågor/Hypotes Mål 1: Att testa effektiviteten av intensiv PROMPT-behandling hos en grupp förskolebarn med CP och motoriska talstörningar (dysartri/apraxi av tal).
Syfte 2: Att utvärdera skillnader i interventionssvaret beroende på CP-typ, svårighetsgrad av hjärnskador och vit substans integritet i kortikospinalkanalen.
Primär hypotes: barn med CP och motoriska talstörningar kommer att dra nytta av 3 veckors daglig administrering av PROMPT-behandling och visar mätbar förbättring av taluppfattbarheten vid kliniska och kinematiska bedömningar, med 3 månaders stabilitet.
Sekundära hypoteser: barn med dyskynetisk CP kommer att visa mer förbättring som induceras av PROMPT-behandlingen jämfört med barn med spastisk CP. Utredarna antar också att barn med mindre allvarliga hjärnskador kommer att ha en högre nivå av förbättring jämfört med barn med svårare hjärnskador. Utredarna antar slutligen att kortikospinal mikrostrukturell integritet har en positiv inverkan på återhämtning av förståelighet, med barn med bättre integritet som har större förbättringar.
- Metodutredare planerar en randomiserad studie av PROMPT hos barn med CP med hjälp av en väntelista kontrollgrupp. Berättigade barn kommer att randomiseras till antingen omedelbar behandling eller väntelista-kontrollgrupper. Denna design gör att alla barn som uppfyller inklusionskriterierna så småningom kan få behandling och undviker problem med jämvikt. För CP-väntlistade kontroller fortsätter studien i 3 veckor längre och resulterar i en ytterligare bedömning.
Eftersom PROMPT har visat sig vara fördelaktigt för flera äldre barn med CP, möjliggör utredarnas motivering för designen att RCT-datainsamlingen och analysen uppnås, samt att alla identifierade och samtyckta barn kan ta emot interventionen.
Deltagarna kommer att omfatta barn mellan 3 och 9 år, med diagnosen CP och talmotoriska störningar. Föräldrar kommer att uppmanas att samtycka till att barnen får delta i studien. Alla studieaktiviteter kommer att utföras i vårt kliniska centrum med en PROMPT-utbildad terapeut med lämplig kunskap om klinisk forskningsprocess.
I utredarnas studier av rehabilitering med CP-populationen närmar sig samtycke till att delta i studier 90%. Från utredarnas erfarenhet och kliniska demografiska uppgifter från centret förväntades de 30 patienter diagnostiseras CP med talsvårigheter i den erforderliga åldersgruppen per år, vilket möjliggjorde en utformning av stegrad inskrivning av interventions- och väntelista-kontrollgrupper i RCT. Rekryteringen kommer att slutföras enligt standarderna för forskningssamtycke, följt av grupprandomisering, av en annan gruppmedlem än den behandlande terapeuten. Bedömningarna kommer att slutföras av en erfarenhets-SLP, som skiljer sig från den behandlande terapeuten.
Studietyp
Inskrivning (Förväntat)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Simona Fiori, MD, PhD
- Telefonnummer: 00393288170636
- E-post: s.fiori@fsm.unipi.it
Studera Kontakt Backup
- Namn: Giuseppina Sgandurra, MD, PhD
- Telefonnummer: 0039050886310
- E-post: g.sgandurra@fsm.unipi.it
Studieorter
-
-
Toscana
-
Marina di Pisa-Tirrenia-Calambrone, Toscana, Italien, 56128
- Rekrytering
- IRCCS Fondazione Stella Maris
-
Kontakt:
- Giovanni Cioni
- Telefonnummer: 050886233
- E-post: gcioni@fsm.unipi.it
-
Kontakt:
- Giuseppina Sgandurra
- E-post: gsgandurra@fsm.unipi.it
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- barn mellan 2 och 9 år med diagnosen CP, med normal till lindrig intellektuell funktionsnedsättning och adekvat språkförståelse
- motorisk talbrist
Exklusions kriterier:
- användning av AAC-strategier som det enda kommunikationsmedlet,
- medicinsk bräcklighet eller anatomiska missbildningar som påverkar talproduktion som förhindrar möjligheten att delta i interventionen
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Enda
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: PROMPT Behandlas
SNABB behandling, två gånger om dagen, 5 dagar i veckan, under 3 veckor i följd
|
PROMPT behandling är förenlig med principerna för motorisk inlärning, genom att varje session inkluderar en blockerad förövning följt av variabel och distribuerad träning och en gradvis, hierarkisk ökning av komplexiteten.
Talmotoriska mål är integrerade i mål för språk och funktionell kommunikation.
Under en PROMPT-session tillhandahålls taktila-kinestetisk-proprioceptiva ingångar konsekvent, för att forma talrörelser, för att ge information om sekvensering och timing och för att införa begränsningar för minskning av frihetsgrader på artikulatornivå till förmån för motorisk kontroll.
Andra namn:
|
|
Inget ingripande: Kontrollera
Vanlig behandling
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Verbal Motor Production Assessment for Children (VMPAC)
Tidsram: efter avslutad behandlingsperiod (4 veckor från baslinjen)
|
Standardiserad motorisk talbedömning, som inkluderar 5 subskalor, där högre poäng betyder bättre prestanda: Global motorisk kontroll (intervall 20-0); Fokal oromotorisk kontroll (omfång 268-0); Sekvensering (intervall 46-0); Sammankopplat tal och språk (intervall 45-0); Talegenskaper (intervall 7-0)
|
efter avslutad behandlingsperiod (4 veckor från baslinjen)
|
|
Fonetisk inventering
Tidsram: efter avslutad behandlingsperiod (4 veckor från baslinjen)
|
motoriskt talmått
|
efter avslutad behandlingsperiod (4 veckor från baslinjen)
|
|
Intelligibility in Context Scale - italiensk version
Tidsram: efter avslutad behandlingsperiod (4 veckor från baslinjen)
|
motoriskt talmått, intervall 1-5, där högre poäng betyder bättre prestationer
|
efter avslutad behandlingsperiod (4 veckor från baslinjen)
|
|
Viking Speech Scale (VSS)
Tidsram: efter avslutad behandlingsperiod (4 veckor från baslinjen)
|
Ordinalskala för förståelighet, intervall 1-4, med lägre poäng motsvarande bättre prestationer
|
efter avslutad behandlingsperiod (4 veckor från baslinjen)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
kinematiska talmotoriska åtgärder
Tidsram: efter avslutad behandlingsperiod (4 veckor från baslinjen)
|
En kinematisk analys av ansiktsrörelser under enkla talupprepningsuppgifter
|
efter avslutad behandlingsperiod (4 veckor från baslinjen)
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Simona Fiori, MD, PhD, IRCCS Stella Maris Foundation
Publikationer och användbara länkar
Allmänna publikationer
- Novak I. Evidence-based diagnosis, health care, and rehabilitation for children with cerebral palsy. J Child Neurol. 2014 Aug;29(8):1141-56. doi: 10.1177/0883073814535503. Epub 2014 Jun 22.
- Ramig LO, Sapir S, Countryman S, Pawlas AA, O'Brien C, Hoehn M, Thompson LL. Intensive voice treatment (LSVT) for patients with Parkinson's disease: a 2 year follow up. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2001 Oct;71(4):493-8. doi: 10.1136/jnnp.71.4.493.
- Novak I, Morgan C, Adde L, Blackman J, Boyd RN, Brunstrom-Hernandez J, Cioni G, Damiano D, Darrah J, Eliasson AC, de Vries LS, Einspieler C, Fahey M, Fehlings D, Ferriero DM, Fetters L, Fiori S, Forssberg H, Gordon AM, Greaves S, Guzzetta A, Hadders-Algra M, Harbourne R, Kakooza-Mwesige A, Karlsson P, Krumlinde-Sundholm L, Latal B, Loughran-Fowlds A, Maitre N, McIntyre S, Noritz G, Pennington L, Romeo DM, Shepherd R, Spittle AJ, Thornton M, Valentine J, Walker K, White R, Badawi N. Early, Accurate Diagnosis and Early Intervention in Cerebral Palsy: Advances in Diagnosis and Treatment. JAMA Pediatr. 2017 Sep 1;171(9):897-907. doi: 10.1001/jamapediatrics.2017.1689. Erratum In: JAMA Pediatr. 2017 Sep 1;171(9):919.
- Whelan MA. Practice parameter: diagnostic assessment of the child with cerebral palsy: report of the Quality Standards Subcommittee of the American Academy of Neurology and the Practice Committee of the Child Neurology Society. Neurology. 2004 Nov 23;63(10):1985-6; author reply 1985-6. No abstract available.
- Barty E, Caynes K, Johnston LM. Development and reliability of the Functional Communication Classification System for children with cerebral palsy. Dev Med Child Neurol. 2016 Oct;58(10):1036-41. doi: 10.1111/dmcn.13124. Epub 2016 Apr 17.
- Boliek CA, Fox CM. Therapeutic effects of intensive voice treatment (LSVT LOUD(R)) for children with spastic cerebral palsy and dysarthria: A phase I treatment validation study. Int J Speech Lang Pathol. 2017 Dec;19(6):601-615. doi: 10.1080/17549507.2016.1221451. Epub 2016 Oct 5.
- Bosanquet M, Copeland L, Ware R, Boyd R. A systematic review of tests to predict cerebral palsy in young children. Dev Med Child Neurol. 2013 May;55(5):418-26. doi: 10.1111/dmcn.12140.
- Chen CY, Liu CY, Su WC, Huang SL, Lin KM. Factors associated with the diagnosis of neurodevelopmental disorders: a population-based longitudinal study. Pediatrics. 2007 Feb;119(2):e435-43. doi: 10.1542/peds.2006-1477.
- Cicchetti D. Neural plasticity, sensitive periods, and psychopathology. Dev Psychopathol. 2015 May;27(2):319-20. doi: 10.1017/S0954579415000012. No abstract available.
- Cockerill H, Elbourne D, Allen E, Scrutton D, Will E, McNee A, Fairhurst C, Baird G. Speech, communication and use of augmentative communication in young people with cerebral palsy: the SH&PE population study. Child Care Health Dev. 2014 Mar;40(2):149-57. doi: 10.1111/cch.12066. Epub 2013 May 9.
- Fiori S, Cioni G, Klingels K, Ortibus E, Van Gestel L, Rose S, Boyd RN, Feys H, Guzzetta A. Reliability of a novel, semi-quantitative scale for classification of structural brain magnetic resonance imaging in children with cerebral palsy. Dev Med Child Neurol. 2014 Sep;56(9):839-45. doi: 10.1111/dmcn.12457. Epub 2014 Apr 19.
- Fiori S, Guzzetta A. Plasticity following early-life brain injury: Insights from quantitative MRI. Semin Perinatol. 2015 Mar;39(2):141-6. doi: 10.1053/j.semperi.2015.01.007.
- Hustad KC, Gorton K, Lee J. Classification of speech and language profiles in 4-year-old children with cerebral palsy: a prospective preliminary study. J Speech Lang Hear Res. 2010 Dec;53(6):1496-513. doi: 10.1044/1092-4388(2010/09-0176). Epub 2010 Jul 19.
- Kennes J, Rosenbaum P, Hanna SE, Walter S, Russell D, Raina P, Bartlett D, Galuppi B. Health status of school-aged children with cerebral palsy: information from a population-based sample. Dev Med Child Neurol. 2002 Apr;44(4):240-7. doi: 10.1017/s0012162201002018.
- Liegeois F, Tournier JD, Pigdon L, Connelly A, Morgan AT. Corticobulbar tract changes as predictors of dysarthria in childhood brain injury. Neurology. 2013 Mar 5;80(10):926-32. doi: 10.1212/WNL.0b013e3182840c6d. Epub 2013 Feb 6.
- McLeod S, Harrison LJ, McCormack J. The intelligibility in Context Scale: validity and reliability of a subjective rating measure. J Speech Lang Hear Res. 2012 Apr;55(2):648-56. doi: 10.1044/1092-4388(2011/10-0130). Epub 2012 Jan 3.
- Mei C, Reilly S, Reddihough D, Mensah F, Pennington L, Morgan A. Language outcomes of children with cerebral palsy aged 5 years and 6 years: a population-based study. Dev Med Child Neurol. 2016 Jun;58(6):605-11. doi: 10.1111/dmcn.12957. Epub 2015 Nov 14.
- Nordberg A, Miniscalco C, Lohmander A, Himmelmann K. Speech problems affect more than one in two children with cerebral palsy: Swedish population-based study. Acta Paediatr. 2013 Feb;102(2):161-6. doi: 10.1111/apa.12076. Epub 2012 Nov 27.
- Parkes J, Hill N, Platt MJ, Donnelly C. Oromotor dysfunction and communication impairments in children with cerebral palsy: a register study. Dev Med Child Neurol. 2010 Dec;52(12):1113-9. doi: 10.1111/j.1469-8749.2010.03765.x. Epub 2010 Aug 31.
- Pennington L, Roelant E, Thompson V, Robson S, Steen N, Miller N. Intensive dysarthria therapy for younger children with cerebral palsy. Dev Med Child Neurol. 2013 May;55(5):464-71. doi: 10.1111/dmcn.12098. Epub 2013 Feb 26.
- Pennington L, Parker NK, Kelly H, Miller N. Speech therapy for children with dysarthria acquired before three years of age. Cochrane Database Syst Rev. 2016 Jul 18;7(7):CD006937. doi: 10.1002/14651858.CD006937.pub3.
- Reed A, Cummine J, Bakhtiari R, Fox CM, Boliek CA. Changes in White Matter Integrity following Intensive Voice Treatment (LSVT LOUD(R)) in Children with Cerebral Palsy and Motor Speech Disorders. Dev Neurosci. 2017;39(6):460-471. doi: 10.1159/000478724. Epub 2017 Jul 28.
- Ward R, Strauss G, Leitao S. Kinematic changes in jaw and lip control of children with cerebral palsy following participation in a motor-speech (PROMPT) intervention. Int J Speech Lang Pathol. 2013 Apr;15(2):136-55. doi: 10.3109/17549507.2012.713393. Epub 2012 Oct 1.
- Ward R, Leitao S, Strauss G. An evaluation of the effectiveness of PROMPT therapy in improving speech production accuracy in six children with cerebral palsy. Int J Speech Lang Pathol. 2014 Aug;16(4):355-71. doi: 10.3109/17549507.2013.876662. Epub 2014 Feb 13.
- Watson RM, Pennington L. Assessment and management of the communication difficulties of children with cerebral palsy: a UK survey of SLT practice. Int J Lang Commun Disord. 2015 Mar-Apr;50(2):241-59. doi: 10.1111/1460-6984.12138. Epub 2015 Feb 4.
- Fiori S, Ragoni C, Podda I, Chilosi A, Amador C, Cipriani P, Guzzetta A, Sgandurra G. PROMPT to improve speech motor abilities in children with cerebral palsy: a wait-list control group trial protocol. BMC Neurol. 2022 Jul 6;22(1):246. doi: 10.1186/s12883-022-02771-6.
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Förväntat)
Avslutad studie (Förväntat)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- PROMPT-2019
- 2019 Motor Speech Grant (Annat bidrag/finansieringsnummer: The PROMPT Institute)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .