Trattamento motorio del linguaggio nella paralisi cerebrale

1. Razionale e scopo della ricerca La paralisi cerebrale (PC) è la causa più frequente di disabilità motoria nel mondo, con una prevalenza di 2-2,5 per 1000 nati vivi. Diverse comorbilità caratterizzano il quadro clinico dei bambini con PCI, come disturbi della comunicazione, difficoltà di alimentazione, disabilità intellettiva, disturbi della vista e dell'udito ed epilessia. I bambini con PC possono sperimentare una varietà di difficoltà con la comunicazione, incluso il linguaggio, lo sviluppo dei gesti e dell'espressione facciale, o il linguaggio ricettivo ed espressivo, inclusa la produzione e l'intelligibilità della voce. La compromissione della comunicazione è stata identificata in almeno il 40% dei bambini con PC, con il 36-90% dei bambini con PC che hanno problemi di linguaggio motorio. Inoltre, è stato anche suggerito che alcuni bambini che non presentano disartria esplicita possano avere sottostanti deficit di controllo motorio del linguaggio. L'intelligibilità dovuta a disturbi del linguaggio motorio influisce sull'attività e sulla partecipazione all'interno di vari ambienti, riduce la qualità della vita e aumenta le esigenze di assistenza quotidiana. La disartria può anche essere associata a eccessiva salivazione e difficoltà di deglutizione. Diversi studi considerano le abilità linguistiche compromesse come un indicatore della necessità di una comunicazione aumentativa e alternativa per integrare o sostituire la comunicazione. Al contrario, la PC e la lesione cerebrale acquisita precocemente rimangono due delle cause mediche più comuni di riferimento alla logopedia. Tuttavia, sono stati compiuti pochi sforzi per migliorare sistematicamente le capacità motorie del linguaggio dei bambini con PC utilizzando strategie di intervento precoci, riproducibili e mirate. Inoltre, una scarsa relazione tra il comando motorio e la conseguenza percettiva del movimento del linguaggio è stata ipotizzata come un possibile meccanismo di disfunzione del linguaggio nella PC, suggerendo un potenziale valore terapeutico del miglioramento dell'input tattile-cinestesico alle capacità del linguaggio motorio dei bambini con PC.
2. Revisione della letteratura Ci sono pochi articoli che riportano studi su interventi standardizzati mirati per il deficit motorio del linguaggio nei neonati o nei bambini con PCI, con scarse evidenze sull'efficacia del trattamento. In un piccolo gruppo di bambini di età compresa tra i 3 e gli 11 anni, è stato suggerito che l'effetto di un trattamento motorio del linguaggio fosse allineato con i principi fondamentali della teoria dei sistemi dinamici come PROMPT (Prompts for Restructuring Oral Muscular Phonetic Targets) nel modificare gli obiettivi motori del linguaggio modelli di bambini con CP con comprovati benefici in termini di intelligibilità, documentati da analisi cinematiche. Sono stati inclusi diversi tipi di PC (discinetica, spastica unilaterale e bilaterale). In un gruppo di 7 bambini con tetraplegia spastica, sono stati convalidati alcuni risultati di un trattamento del linguaggio motorio originariamente sviluppato per adulti con malattia di Parkinson, il Lee Silverman Voice Treatment (LSVT LOUD). Hanno anche mostrato cambiamenti nell'integrità della materia bianca a supporto dei cambiamenti comportamentali.

3. Domande di ricerca/Ipotesi Obiettivo 1: Testare l'efficacia del trattamento intensivo PROMPT in un gruppo di bambini in età prescolare con PC e disturbi motori del linguaggio (disartria/aprassia del linguaggio).

   Obiettivo 2: valutare le differenze nella risposta all'intervento in base al tipo di PC, alla gravità della lesione cerebrale e all'integrità della sostanza bianca del tratto corticospinale.

   Ipotesi primaria: i bambini con CP e disturbi del linguaggio motorio beneficeranno di 3 settimane di somministrazione giornaliera del trattamento PROMPT e mostreranno un miglioramento misurabile dell'intelligibilità del parlato su valutazioni cliniche e cinematiche, con stabilità di 3 mesi.

   Ipotesi secondarie: i bambini con PC discinetica mostreranno un miglioramento maggiore indotto dal trattamento PROMPT rispetto ai bambini con PC spastica. Gli investigatori ipotizzano anche che i bambini con lesioni cerebrali meno gravi avranno un livello di miglioramento più elevato rispetto ai bambini con lesioni cerebrali più gravi. I ricercatori ipotizzano infine che l'integrità microstrutturale corticospinale abbia un impatto positivo sul recupero dell'intelligibilità, con bambini con una migliore integrità che hanno miglioramenti maggiori.

4. Metodo Gli investigatori pianificano uno studio randomizzato di PROMPT nei bambini con CP utilizzando un gruppo di controllo in lista di attesa. I bambini idonei verranno randomizzati in gruppi di trattamento immediato o di controllo in lista d'attesa. Questo design consente a ogni bambino che soddisfa i criteri di inclusione di ricevere alla fine il trattamento ed evita problemi di equilibrio. Per i controlli in lista di attesa CP, lo studio continua per 3 settimane in più e si traduce in una valutazione aggiuntiva.

Poiché PROMPT ha dimostrato di essere utile in diversi bambini più grandi con PC, il razionale del progetto dei ricercatori consente il raggiungimento della raccolta e dell'analisi dei dati RCT, oltre a consentire a tutti i bambini identificati e acconsentiti di ricevere l'intervento.

I partecipanti includeranno bambini di età compresa tra 3 e 9 anni, con diagnosi di PC e disturbi motori del linguaggio. Ai genitori verrà chiesto il consenso per la partecipazione dei bambini allo studio. Tutte le attività di studio saranno svolte nel nostro centro clinico con un terapista addestrato PROMPT con una conoscenza adeguata del processo di ricerca clinica.

Negli studi di riabilitazione dei ricercatori con la popolazione CP il consenso a partecipare agli studi si avvicina al 90%. Dall'esperienza dei ricercatori e dai dati demografici clinici del centro, erano attesi 30 pazienti con diagnosi di CP con difficoltà di linguaggio all'anno nella fascia di età richiesta, rendendo possibile un progetto di iscrizione scaglionata di interventi e gruppi di controllo in lista d'attesa nell'RCT. Il reclutamento sarà completato secondo gli standard del consenso alla ricerca, seguito dalla randomizzazione di gruppo, da un membro del team diverso dal terapista curante. Le valutazioni saranno completate da un logopedista esperto, diverso dal terapista curante.