Økonomisk evaluering av nye MDR TB-regimer (PRACTECAL-EE)

Multiresistent tuberkulose (MDR TB), tuberkulose (TB) som ikke reagerer på minst isoniazid og rifampicin, er for tiden et folkehelseproblem. Dagens behandlingsregime for MDR-TB har dårlige resultater og kostnadene ved behandling av MDR-TB er større enn behandling av medikamentfølsom TB, både når det gjelder helsetjenester og pasientkostnader. (1, 2). Sentrale endringer i anbefalingene for MDR-TB-behandlingsregimer ble nylig publisert av Verdens helseorganisasjon etter en vurdering av nye bevis(3). I denne raske kommunikasjonen ble tre hovedendringer i standard MDR-regimet anbefalt: for det første tilbaketrekking av injiserbare antibiotika; for det andre inkludering av bedaquilin i en anbefalt lengre diett (dvs. 20 måneder); og for det tredje, anbefalingen om bruk for et kortere diett kun for spesifikke forhold. Det fremhever også det presserende behovet for bevis for å informere om bedre optimale behandlingsvalg for MDR-TB-pasienter. Økonomiske evalueringer av slike bedaquilinholdige regimer vil gi ytterligere viktig informasjon for beslutningstakere som trenger å vurdere dens økonomiske verdi sammen med klinisk effekt når de planlegger for introduksjon.

TB PRACTECAL er en randomisert, kontrollert studie for å evaluere sikkerheten og effekten av undersøkelsesregimer som inneholder bedaquilin og pretomanid for behandling av MDR-TB hos voksne. Den er designet i to stadier: stadium 1 er en fase II-studie som tar sikte på å identifisere to kurer som inneholder bedaquilin og pretomanid for videre evaluering basert på sikkerhet og effekt etter 8 ukers behandling. Trinn 2 er en fase III-studie for å evaluere sikkerheten og effekten av de to undersøkelsesregimene som inneholder bedaquilin og pretomanid valgt i trinn 1 sammenlignet med standardbehandlingen 72 uker etter randomisering (klinisk studieprotokoll, studienummer: NCT02589782). Denne økonomiske evalueringsunderstudien (PRACTECAL EE) vil finne sted sammen med TB PRACTECAL som tar sikte på å vurdere kostnadene for pasienter og leverandører av slike regimer og å estimere kostnadseffektiviteten og fattigdomseffekten av en introduksjon av nye MDR-TB regimer i de tre land som deltar i hovedstudien.

Beslutningsproblemet angis som evalueringen av det nye behandlingsregimet for MDR TB-pasienter for å informere GRADE-prosessen på globalt nivå, og helseteknologivurderinger (HTA) i forsøksvertslandene, slik det gjelder regimer for medikamentresistent TB. I løpet av disse prosessene (både på globalt nivå, GRADE og på landnivå, HTA), fokuserer gjennomgangen av økonomisk bevis produsert sammen med kliniske studier rundt pasientutfall og deretter på ressurser som trengs for å svare på spørsmålet om et nytt regime bør vurderes for introduksjon. Befolkningsnivåhensyn kan også inkluderes, spesielt i en andre fase hvor beslutningsproblemet har utviklet seg fra om man skal anbefale en ny diett, til hvordan man skal innføre den for å oppnå maksimal helse til et begrenset budsjett.

Det overordnede målet med denne delstudien er å estimere sannsynligheten for at nye MDR-TB-regimer som inneholder bedaquilin og pretomanid vil være kostnadseffektive fra et samfunnsmessig forhold sammenlignet med standarden for omsorg for MDR-TB-pasienter i tre miljøer: Usbekistan, Sør-Afrika , og Hviterussland.

Et sekundært mål er å vurdere kostnadene fra et leverandørperspektiv for å behandle pasienter med disse nye regimene (nye MDR-TB-regimer som inneholder bedaquilin og pretomanid), og estimere virkningen av nye regimer på prevalensen av katastrofale kostnader på grunn av TB.

De spesifikke målene for denne delstudien er, i hver setting:

1. å vurdere kostnadene fra en tilbyders perspektiv for utvalgte anlegg i intervensjons- og kontrollarmer;
2. å vurdere kostnadene fra en pasients perspektiv for et utvalg pasienter som søker omsorg i studiefasiliteter i intervensjons- og kontrollarmer;
3. Å estimere utbredelsen av katastrofale kostnader i intervensjons- og kontrollarmer;
4. å vurdere sannsynligheten for at nye regimer er kostnadseffektive ved ulike betalingsvillighetsterskler fra et samfunnsperspektiv ved hjelp av en Markov-modell.