Az új MDR TB-sémák gazdasági értékelése (PRACTECAL-EE)

A multidrug rezisztens tuberkulózis (MDR TB), a tuberkulózis (TB), amely nem reagál legalább az izoniazidra és a rifampicinre, jelenleg közegészségügyi probléma. Az MDR-TB jelenlegi kezelési rendje rossz eredménnyel jár, és az MDR-TB kezelésének költségei magasabbak, mint a kábítószer-érzékeny tbc kezelésének költségei, mind az egészségügyi szolgáltatások, mind a betegek által viselt költségek tekintetében. (1, 2). Az Egészségügyi Világszervezet a közelmúltban tette közzé az MDR-TB kezelési rendjeire vonatkozó ajánlások kulcsfontosságú változtatásait, miután megvizsgálta az új bizonyítékokat (3). Ebben a gyors kommunikációban három fő változtatást javasoltak a standard MDR-kezelésben: először is az injekciós antibiotikumok visszavonását; másodszor, a bedaquilin beépítése az ajánlott hosszabb (azaz 20 hónapos) kezelési rendbe; harmadszor pedig a rövidebb kezelési séma alkalmazásának ajánlása csak meghatározott körülmények között. Rámutat arra is, hogy sürgős bizonyítékokra van szükség ahhoz, hogy az MDR-tbc-s betegek számára jobb, optimális kezelési lehetőségeket lehessen választani. Az ilyen bedaquilin-tartalmú sémák gazdasági értékelése további fontos információkkal szolgál a döntéshozók számára, akiknek a bevezetés megtervezésekor figyelembe kell venniük a gyógyszer gazdasági értékét és a klinikai hatékonyságot.

A TB PRACTECAL egy randomizált, kontrollált vizsgálat a bedaquilint és pretomanidot tartalmazó vizsgálati sémák biztonságosságának és hatásosságának értékelésére MDR-TB felnőtteknél. Két szakaszra tervezték: az 1. szakasz egy II. fázisú vizsgálat, amelynek célja, hogy azonosítsanak két, bedaquilint és pretomanidot tartalmazó sémát a biztonságossági és hatásossági eredmények alapján, 8 hetes kezelés után. A 2. stádium egy III. fázisú vizsgálat, amely az 1. szakaszban kiválasztott, bedaquilint és pretomanidot tartalmazó két vizsgálati séma biztonságosságát és hatásosságát értékeli, összehasonlítva a standard ellátással a randomizálást követő 72. hétben (klinikai vizsgálati protokoll, vizsgálati szám: NCT02589782). Ez a gazdasági értékelési altanulmány (PRACTECAL EE) a TB PRACTECAL mellett zajlik majd, amelynek célja az ilyen kezelések betegek és szolgáltatók költségeinek felmérése, valamint az új MDR-TB kezelési módok bevezetésének költséghatékonyságának és szegénységre gyakorolt ​​hatásának becslése a fő vizsgálatban részt vevő országokban.

A döntési probléma az MDR-tbc-s betegek új kezelési rendjének értékelése a GRADE folyamat globális szintű tájékoztatása érdekében, valamint az egészségügyi technológiai értékelések (HTA) a vizsgálatot fogadó országokban, a gyógyszerrezisztens tbc kezelési rendjeihez hasonlóan. E folyamatok során (mind globális szinten, GRADE, mind országos szinten, HTA) a klinikai vizsgálatokkal párhuzamosan előállított gazdasági bizonyítékok áttekintése a betegek kimenetelére, majd azokra az erőforrásokra összpontosít, amelyek megválaszolják azt a kérdést, hogy megfontolandó-e új kezelési rend alkalmazása bevezetés. Népességi szintű megfontolások is beépíthetők, különösen a második szakaszban, ahol a döntési probléma előrehaladt az új kezelési rend ajánlásától a bevezetésig a maximális egészség elérése érdekében korlátozott költségvetés mellett.

Ennek az altanulmánynak az átfogó célja annak a valószínűsége megbecsülni, hogy a bedaquilint és pretomanidot tartalmazó új MDR-TB-sémák költséghatékonyak lesznek a társadalom részéről az MDR-tbc-s betegek ellátásának standardjához képest három helyen: Üzbegisztán, Dél-Afrika. és Fehéroroszország.

Másodlagos cél az, hogy az új kezelési rendekkel (bedaquilint és pretomanidot tartalmazó új MDR-TB-sémák) a betegek kezelésének költségeit a szolgáltató szemszögéből értékeljük, és megbecsüljük az új kezelési rendek hatását a tbc okozta katasztrofális költségek prevalenciájára.

Ennek az altanulmánynak a konkrét céljai minden helyzetben a következők:

1. a költségek felmérése a szolgáltató szemszögéből a beavatkozási és ellenőrzési ágak kiválasztott létesítményei esetében;
2. a költségek felmérése a betegek szemszögéből a vizsgálati létesítményekben az intervenciós és a kontroll ágban gondozást kérő betegek mintájánál;
3. A katasztrofális költségek prevalenciájának becslése a beavatkozási és ellenőrzési karokban;
4. annak a valószínűsége, hogy az új kezelési rendek költséghatékonyak legyenek különböző fizetési hajlandósági küszöbök mellett társadalmi szempontból Markov-modell segítségével.