Ocena ekonomiczna nowych schematów leczenia gruźlicy MDR (PRACTECAL-EE)

Gruźlica wielolekooporna (MDR TB), gruźlica (TB), która nie reaguje przynajmniej na izoniazyd i ryfampicynę, jest obecnie problemem zdrowia publicznego. Obecny schemat leczenia gruźlicy MDR ma słabe wyniki, a koszty leczenia gruźlicy MDR są większe niż leczenia gruźlicy lekoopornej, zarówno pod względem kosztów opieki zdrowotnej, jak i kosztów ponoszonych przez pacjentów. (1, 2). Kluczowe zmiany w zaleceniach dotyczących schematów leczenia MDR-TB zostały niedawno opublikowane przez Światową Organizację Zdrowia po ocenie nowych dowodów(3). W tej szybkiej komunikacji zalecono trzy główne zmiany w standardowym schemacie MDR: po pierwsze, wycofanie antybiotyków do wstrzykiwań; po drugie, włączenie bedakiliny do zalecanego dłuższego schematu leczenia (tj. 20 miesięcy); i po trzecie, zalecenie stosowania krótszego schematu tylko w określonych warunkach. Podkreśla również pilną potrzebę uzyskania dowodów, które umożliwią lepsze wybory optymalnego leczenia pacjentów z MDR-TB. Oceny ekonomiczne takich schematów zawierających bedakilinę dostarczą dodatkowych ważnych informacji dla decydentów, którzy podczas planowania wprowadzenia muszą wziąć pod uwagę jej wartość ekonomiczną wraz ze skutecznością kliniczną.

TB PRACTECAL to randomizowane, kontrolowane badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności eksperymentalnych schematów leczenia zawierających bedakilinę i pretomanid w leczeniu gruźlicy MDR u dorosłych. Został zaprojektowany w dwóch etapach: etap 1 to badanie fazy II, którego celem jest zidentyfikowanie dwóch schematów leczenia zawierających bedakilinę i pretomanid do dalszej oceny w oparciu o wyniki dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności po 8 tygodniach leczenia. Etap 2 to badanie III fazy mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności dwóch badanych schematów leczenia zawierających bedakilinę i pretomanid wybranych w etapie 1 w porównaniu ze standardowym leczeniem po 72 tygodniach od randomizacji (protokół badania klinicznego, numer badania: NCT02589782). To badanie częściowe oceny ekonomicznej (PRACTECAL EE) zostanie przeprowadzone równolegle z badaniem TB PRACTECAL, którego celem jest ocena kosztów ponoszonych przez pacjentów i dostawców takich schematów oraz oszacowanie opłacalności i wpływu na ubóstwo wprowadzenia nowych schematów MDR-TB w trzech krajów uczestniczących w głównym badaniu.

Problem decyzyjny określono jako ocenę nowego schematu leczenia pacjentów z gruźlicą MDR w celu poinformowania procesu GRADE na poziomie globalnym oraz ocenę technologii medycznych (HTA) w krajach gospodarzy badania, w odniesieniu do schematów leczenia gruźlicy lekoopornej. Podczas tych procesów (zarówno na poziomie globalnym, GRADE, jak i na poziomie krajowym, HTA) przegląd dowodów ekonomicznych uzyskanych wraz z badaniami klinicznymi koncentruje się na wynikach pacjentów, a następnie na zasobach potrzebnych do udzielenia odpowiedzi na pytanie, czy należy rozważyć nowy schemat leczenia przedstawienie się. Można również uwzględnić względy na poziomie populacji, zwłaszcza na drugim etapie, na którym problem decyzyjny przeszedł od tego, czy zalecić nowy schemat, do tego, jak go wprowadzić, aby osiągnąć maksymalny stan zdrowia przy ograniczonym budżecie.

Ogólnym celem tego badania cząstkowego jest oszacowanie prawdopodobieństwa, że ​​nowe schematy leczenia MDR-TB zawierające bedakilinę i pretomanid będą opłacalne społecznie w porównaniu ze standardem opieki nad pacjentami z gruźlicą MDR w trzech lokalizacjach: Uzbekistan, Republika Południowej Afryki i Białoruś.

Drugorzędnym celem jest ocena kosztów leczenia pacjentów tymi nowymi schematami z punktu widzenia świadczeniodawcy (nowe schematy MDR-TB zawierające bedakilinę i pretomanid) oraz oszacowanie wpływu nowych schematów na występowanie katastrofalnych kosztów związanych z gruźlicą.

Szczegółowe cele tego badania cząstkowego to, w każdym otoczeniu:

1. ocena kosztów z perspektywy świadczeniodawcy dla wybranych obiektów w uzbrojeniu interwencyjnym i kontrolnym;
2. ocena kosztów z perspektywy pacjenta dla próby pacjentów poszukujących opieki w ośrodkach badawczych w ramionach interwencji i kontroli;
3. oszacowanie rozpowszechnienia katastrofalnych kosztów w grupie interwencyjnej i kontrolnej;
4. ocenić prawdopodobieństwo opłacalności nowych schematów przy różnych progach gotowości do zapłaty z perspektywy społecznej przy użyciu modelu Markowa.