新的耐多药结核病治疗方案的经济评价 (PRACTECAL-EE)

耐多药结核病（MDR TB），即至少对异烟肼和利福平无反应的结核病（TB），目前是一个公共卫生问题。 目前耐多药结核病的治疗方案效果不佳，治疗耐多药结核病的费用高于治疗药物敏感结核病，无论是在卫生服务方面还是在患者承担的费用方面。 (1, 2)。 在评估新证据 (3) 后，世界卫生组织最近发布了对耐多药结核病治疗方案建议的主要修改。 在这次快速沟通中，对标准的 MDR 方案提出了三个主要的改变：第一，停用注射用抗生素；其次，将贝达喹啉纳入推荐的较长疗程（即 20 个月）；第三，建议仅针对特定情况使用较短的治疗方案。 它还强调迫切需要证据来为耐多药结核病患者提供更好的最佳治疗选择。 对这种含贝达喹啉的方案进行经济评估将为决策者提供额外的重要信息，他们在计划引入时需要考虑其经济价值和临床疗效。

TB PRACTECAL 是一项随机对照试验，旨在评估含有贝达喹啉和 pretomanid 的研究性治疗方案在成人耐多药结核病治疗中的安全性和有效性。 它分为两个阶段：第 1 阶段是一项 II 期试验，旨在确定包含贝达喹啉和 pretomanid 的两种方案，以便根据 8 周治疗后的安全性和有效性结果进行进一步评估。 第 2 阶段是一项 III 期试验，旨在评估在第 1 阶段选择的包含贝达喹啉和 pretomanid 的两种研究方案与随机化后 72 周的护理标准相比的安全性和有效性（临床试验方案，研究编号：NCT02589782）。 该经济评估子研究 (PRACTECAL EE) 将与 TB PRACTECAL 一起进行，旨在评估此类治疗方案对患者和提供者的成本，并估计在三个国家引入新的耐多药结核病治疗方案的成本效益和贫困影响参与主要研究的国家。

决策问题被表述为评估耐多药结核病患者的新治疗方案以告知全球级别的 GRADE 过程，以及试验东道国的卫生技术评估 (HTA)，应用于耐药结核病的治疗方案。 在这些过程中（在全球层面，GRADE 和国家层面，HTA），对与临床试验一起产生的经济证据的审查侧重于患者结果，然后是回答是否应考虑采用新方案的问题所需的资源介绍。 人口层面的考虑也可以包括在内，尤其是在第二阶段，决策问题已经从是否推荐一种新疗法发展到如何引入它以在有限的预算下实现最大的健康。

这项子研究的总体目标是评估包含贝达喹啉和 pretomanid 的新耐多药结核病治疗方案与三种环境下耐多药结核病患者的护理标准相比在社会上具有成本效益的可能性：乌兹别克斯坦、南非, 和白俄罗斯。

次要目的是从提供者的角度评估使用这些新方案（包含贝达喹啉和 pretomanid 的新耐多药结核病方案）治疗患者的成本，并估计新方案对因结核病导致的灾难性费用流行率的影响。

在每个设置中，本子研究的具体目标是：

1. 从提供者的角度评估干预和控制武器中选定设施的成本；
2. 从患者的角度评估在干预和控制臂的研究设施中寻求护理的患者样本的成本；
3. 估计干预和控制武器中灾难性成本的发生率；
4. 使用马尔可夫模型从社会角度评估新方案在不同支付意愿阈值下具有成本效益的可能性。