Økonomisk evaluering af nye MDR TB-regimer (PRACTECAL-EE)

Multiresistent tuberkulose (MDR TB), tuberkulose (TB), der ikke reagerer på i det mindste isoniazid og rifampicin, er i øjeblikket et folkesundhedsproblem. Det nuværende behandlingsregime for MDR-TB har dårlige resultater, og omkostningerne ved behandling af MDR-TB er større end behandling af lægemiddelfølsom TB, både hvad angår sundhedsvæsenet og patientomkostninger. (1, 2). Nøgleændringer til anbefalingerne for MDR-TB-behandlingsregimer blev for nylig offentliggjort af Verdenssundhedsorganisationen efter en vurdering af nye beviser(3). I denne hurtige kommunikation blev tre hovedændringer til standard MDR-kuren anbefalet: for det første tilbagetrækning af injicerbare antibiotika; for det andet inklusion af bedaquilin i et anbefalet længere regime (dvs. 20 måneder); og for det tredje, anbefalingen om kun at bruge en kortere kur til specifikke forhold. Det fremhæver også det presserende behov for evidens til at informere om bedre optimale behandlingsvalg for MDR-TB-patienter. Økonomiske evalueringer af sådanne bedaquilinholdige regimer vil give yderligere vigtig information til beslutningstagere, som skal overveje dets økonomiske værdi sammen med klinisk effekt, når de planlægger introduktion.

TB PRACTECAL er et randomiseret, kontrolleret forsøg til at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​undersøgelsesregimer indeholdende bedaquilin og pretomanid til behandling af MDR-TB hos voksne. Det er designet i to trin: trin 1 er et fase II-forsøg, der sigter mod at identificere to regimer indeholdende bedaquilin og pretomanid til yderligere evaluering baseret på sikkerheds- og effektresultater efter 8 ugers behandling. Trin 2 er et fase III-forsøg til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​de to undersøgelsesregimer indeholdende bedaquilin og pretomanid udvalgt i trin 1 sammenlignet med standardbehandlingen 72 uger efter randomisering (klinisk forsøgsprotokol, undersøgelsesnummer: NCT02589782). Denne økonomiske evalueringsdelundersøgelse (PRACTECAL EE) vil finde sted sammen med TB PRACTECAL med det formål at vurdere omkostningerne for patienter og udbydere af sådanne regimer og at estimere omkostningseffektiviteten og fattigdomseffekten af ​​en introduktion af nye MDR-TB regimer i de tre lande, der deltager i hovedundersøgelsen.

Beslutningsproblemet er angivet som evalueringen af ​​det nye behandlingsregime for MDR TB-patienter for at informere GRADE-processen på globalt plan, og sundhedsteknologivurderinger (MTA) i forsøgets værtslande, som anvendt på regimer for lægemiddelresistent TB. Under disse processer (både på globalt niveau, GRADE og på landeniveau, MTA) fokuserer gennemgangen af ​​økonomisk evidens, der er produceret sammen med kliniske forsøg, omkring patientresultater og derefter på ressourcer, der er nødvendige for at besvare spørgsmålet om, hvorvidt et nyt regime bør overvejes mhp. introduktion. Befolkningsniveauovervejelser kan også inddrages, især i en anden fase, hvor beslutningsproblemet er gået fra, om man skal anbefale en ny kur, til hvordan man indfører den for at opnå maksimal sundhed til et begrænset budget.

Det overordnede formål med denne delundersøgelse er at estimere sandsynligheden for, at nye MDR-TB-kure indeholdende bedaquilin og pretomanid vil være omkostningseffektive fra en samfundsmæssig sammenlignet med standarden for behandling af MDR-TB-patienter i tre indstillinger: Usbekistan, Sydafrika , og Hviderusland.

Et sekundært mål er at vurdere omkostningerne ud fra et udbyderperspektiv ved at behandle patienter med disse nye regimer (nye MDR-TB-regimer indeholdende bedaquilin og pretomanid) og estimere virkningen af ​​nye regimer på prævalensen af ​​katastrofale omkostninger på grund af TB.

De specifikke mål for denne delundersøgelse er i hver indstilling:

1. at vurdere omkostningerne fra en udbyders perspektiv for udvalgte faciliteter i interventions- og kontrolarme;
2. at vurdere omkostningerne fra en patients perspektiv for en stikprøve af patienter, der søger pleje i undersøgelsesfaciliteter i interventions- og kontrolarme;
3. At estimere forekomsten af ​​katastrofale omkostninger i interventions- og kontrolarme;
4. at vurdere sandsynligheden for, at nye kure er omkostningseffektive ved forskellige betalingsvillighedstærskler ud fra et samfundsperspektiv ved hjælp af en Markov-model.