Valutazione economica dei nuovi regimi MDR TB (PRACTECAL-EE)

La tubercolosi multiresistente ai farmaci (MDR TB), la tubercolosi (TB) che non risponde almeno all'isoniazide e alla rifampicina, è attualmente un problema di salute pubblica. L'attuale regime di trattamento per la MDR-TB ha scarsi risultati e i costi del trattamento della MDR-TB sono maggiori rispetto al trattamento della tubercolosi suscettibile ai farmaci, sia in termini di servizio sanitario che di costi sostenuti dal paziente. (1, 2). Le principali modifiche alle raccomandazioni per i regimi di trattamento della MDR-TB sono state recentemente pubblicate dall'Organizzazione Mondiale della Sanità dopo una valutazione di nuove evidenze(3). In questa rapida comunicazione sono state raccomandate tre modifiche principali al regime MDR standard: in primo luogo, il ritiro degli antibiotici iniettabili; in secondo luogo, l'inclusione della bedaquilina in un regime raccomandato più lungo (cioè 20 mesi); e in terzo luogo, la raccomandazione di utilizzare un regime più breve solo per condizioni specifiche. Sottolinea inoltre l'urgente necessità di prove per informare migliori scelte terapeutiche ottimali per i pazienti con MDR-TB. Le valutazioni economiche di tali regimi contenenti bedaquilina forniranno ulteriori informazioni importanti per i decisori che devono considerare il suo valore economico insieme all'efficacia clinica quando pianificano l'introduzione.

TB PRACTECAL è uno studio randomizzato e controllato per valutare la sicurezza e l'efficacia dei regimi sperimentali contenenti bedaquilina e pretomanid per il trattamento della MDR-TB negli adulti. È stato progettato in due fasi: la fase 1 è uno studio di fase II che mira a identificare due regimi contenenti bedaquilina e pretomanid per un'ulteriore valutazione basata sui risultati di sicurezza ed efficacia dopo 8 settimane di trattamento. Lo stadio 2 è uno studio di fase III per valutare la sicurezza e l'efficacia dei due regimi sperimentali contenenti bedaquilina e pretomanid selezionati nello stadio 1 rispetto allo standard di cura a 72 settimane dopo la randomizzazione (protocollo dello studio clinico, numero dello studio: NCT02589782). Questo sottostudio di valutazione economica (PRACTECAL EE) si svolgerà insieme a TB PRACTECAL con l'obiettivo di valutare i costi per i pazienti e i fornitori di tali regimi e di stimare l'efficacia in termini di costi e l'impatto sulla povertà di un'introduzione di nuovi regimi MDR-TB nei tre paesi partecipanti allo studio principale.

Il problema decisionale è indicato come la valutazione del nuovo regime di trattamento per i pazienti con tubercolosi MDR per informare il processo GRADE a livello globale e le valutazioni della tecnologia sanitaria (HTA) nei paesi ospitanti della sperimentazione, applicate ai regimi per la tubercolosi resistente ai farmaci. Durante questi processi (sia a livello globale, GRADE, sia a livello nazionale, HTA), la revisione delle prove economiche prodotte insieme agli studi clinici si concentra sugli esiti dei pazienti e quindi sulle risorse necessarie per rispondere alla domanda se un nuovo regime debba essere preso in considerazione per introduzione. Possono essere incluse anche considerazioni a livello di popolazione, specialmente in una seconda fase in cui il problema decisionale è passato dall'opportunità di raccomandare un nuovo regime, a come introdurlo per ottenere la massima salute con un budget limitato.

Lo scopo generale di questo studio secondario è stimare la probabilità che i nuovi regimi MDR-TB contenenti bedaquilina e pretomanid siano convenienti da una società rispetto allo standard di cura per i pazienti MDR-TB in tre contesti: Uzbekistan, Sudafrica e Bielorussia.

Un obiettivo secondario è valutare i costi dal punto di vista del fornitore del trattamento dei pazienti con questi nuovi regimi (nuovi regimi MDR-TB contenenti bedaquilina e pretomanid) e stimare l'impatto dei nuovi regimi sulla prevalenza dei costi catastrofici dovuti alla tubercolosi.

Gli obiettivi specifici di questo sottostudio sono, in ogni ambito:

1. valutare i costi dal punto di vista di un fornitore per le strutture selezionate nei bracci di intervento e di controllo;
2. valutare i costi dal punto di vista del paziente per un campione di pazienti in cerca di assistenza nelle strutture dello studio nei bracci di intervento e di controllo;
3. Stimare la prevalenza dei costi catastrofici nei bracci di intervento e di controllo;
4. valutare la probabilità che i nuovi regimi siano convenienti a diverse soglie di disponibilità a pagare da una prospettiva sociale utilizzando un modello di Markov.