Évaluation économique des nouveaux régimes antituberculeux multirésistants (PRACTECAL-EE)

La tuberculose multirésistante (MDR TB), tuberculose (TB) qui ne répond pas au moins à l'isoniazide et à la rifampicine, est actuellement un problème de santé publique. Le schéma thérapeutique actuel de la tuberculose multirésistante a de mauvais résultats et les coûts de traitement de la tuberculose multirésistante sont supérieurs à ceux du traitement de la tuberculose sensible aux médicaments, à la fois en termes de services de santé et de coûts encourus par le patient. (1, 2). L'Organisation mondiale de la santé a publié récemment des changements clés aux recommandations pour les schémas thérapeutiques de traitement de la tuberculose multirésistante après une évaluation de nouvelles preuves(3). Dans cette communication rapide, trois changements principaux au régime standard de MDR ont été recommandés : premièrement, le retrait des antibiotiques injectables ; deuxièmement, l'inclusion de la bédaquiline dans un régime plus long recommandé (c'est-à-dire 20 mois) ; et troisièmement, la recommandation d'utilisation pour un régime plus court uniquement pour des conditions spécifiques. Il met également en évidence le besoin urgent de données probantes pour éclairer de meilleurs choix de traitement optimal pour les patients atteints de tuberculose multirésistante. Les évaluations économiques de ces schémas thérapeutiques contenant de la bédaquiline fourniront des informations supplémentaires importantes aux décideurs qui doivent tenir compte de sa valeur économique ainsi que de son efficacité clinique lors de la planification de l'introduction.

TB PRACTECAL est un essai contrôlé randomisé visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de régimes expérimentaux contenant de la bédaquiline et du prétomanide pour le traitement de la TB-MR chez l'adulte. Il a été conçu en deux étapes : l'étape 1 est un essai de phase II visant à identifier deux régimes contenant de la bédaquiline et du prétomanide pour une évaluation plus approfondie basée sur les résultats d'innocuité et d'efficacité après 8 semaines de traitement. L'étape 2 est un essai de phase III visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité des deux régimes expérimentaux contenant de la bédaquiline et du prétomanide sélectionnés à l'étape 1 par rapport au traitement standard à 72 semaines après la randomisation (protocole d'essai clinique, numéro d'étude : NCT02589782). Cette sous-étude d'évaluation économique (PRACTECAL EE) aura lieu parallèlement à TB PRACTECAL visant à évaluer les coûts pour les patients et les prestataires de ces schémas thérapeutiques et à estimer le rapport coût-efficacité et l'impact sur la pauvreté d'une introduction de nouveaux schémas thérapeutiques contre la tuberculose multirésistante dans les trois pays participant à l'étude principale.

Le problème de décision est défini comme l'évaluation du nouveau schéma thérapeutique pour les patients atteints de tuberculose multirésistante afin d'éclairer le processus GRADE au niveau mondial, et les évaluations des technologies de la santé (ETS) dans les pays hôtes de l'essai, telles qu'appliquées aux schémas thérapeutiques pour la tuberculose résistante aux médicaments. Au cours de ces processus (à la fois au niveau mondial, GRADE, et au niveau national, HTA), l'examen des preuves économiques produites parallèlement aux essais cliniques se concentre sur les résultats pour les patients, puis sur les ressources nécessaires pour répondre à la question de savoir si un nouveau schéma thérapeutique doit être envisagé pour introduction. Des considérations au niveau de la population peuvent également être incluses, en particulier dans une deuxième étape où le problème de décision est passé de recommander ou non un nouveau schéma thérapeutique à la manière de l'introduire pour atteindre une santé maximale avec un budget limité.

L'objectif global de cette sous-étude est d'estimer la probabilité que les nouveaux schémas thérapeutiques contre la tuberculose multirésistante contenant de la bédaquiline et du prétomanide soient rentables d'un point de vue sociétal par rapport à la norme de soins pour les patients atteints de tuberculose multirésistante dans trois contextes : Ouzbékistan, Afrique du Sud , et la Biélorussie.

Un objectif secondaire est d'évaluer les coûts, du point de vue du prestataire, du traitement des patients avec ces nouveaux schémas thérapeutiques (nouveaux schémas thérapeutiques contre la tuberculose multirésistante contenant de la bédaquiline et du prétomanide) et d'estimer l'impact des nouveaux schémas thérapeutiques sur la prévalence des coûts catastrophiques dus à la tuberculose.

Les objectifs spécifiques de cette sous-étude sont, dans chaque contexte :

1. évaluer les coûts du point de vue d'un prestataire pour des établissements sélectionnés dans les bras d'intervention et de contrôle ;
2. évaluer les coûts du point de vue du patient pour un échantillon de patients cherchant des soins dans les établissements d'étude dans les bras d'intervention et de contrôle ;
3. Estimer la prévalence des coûts catastrophiques dans les bras d'intervention et de contrôle ;
4. évaluer la probabilité que de nouveaux régimes soient rentables à différents seuils de consentement à payer d'un point de vue sociétal à l'aide d'un modèle de Markov.