Uusien MDR-TB-hoitojen taloudellinen arviointi (PRACTECAL-EE)

Monelle lääkkeelle resistentti tuberkuloosi (MDR TB), tuberkuloosi (TB), joka ei reagoi ainakaan isoniatsidiin ja rifampisiiniin, on tällä hetkellä kansanterveysongelma. Nykyisellä MDR-TB:n hoito-ohjelmalla on huonot tulokset, ja MDR-TB:n hoidon kustannukset ovat suuremmat kuin lääkkeille herkän tuberkuloosin hoidossa sekä terveydenhuoltopalveluissa että potilaiden kustannuksissa. (1, 2). Maailman terveysjärjestö julkaisi äskettäin tärkeimmät muutokset MDR-TB:n hoito-ohjelmia koskeviin suosituksiin arvioituaan uusia todisteita(3). Tässä nopeassa tiedonannossa suositeltiin kolmea tärkeintä muutosta standardiin MDR-hoitoon: ensinnäkin ruiskeena annettavien antibioottien lopettaminen; toiseksi bedakiliinin sisällyttäminen suositeltuun pidempään hoito-ohjelmaan (eli 20 kuukautta); ja kolmanneksi suositus käyttää lyhyempää hoito-ohjelmaa vain tietyissä olosuhteissa. Siinä korostetaan myös kiireellistä näyttöä, jotta MDR-TB-potilaille voitaisiin tehdä parempia optimaalisia hoitovaihtoehtoja. Tällaisten bedakiliinia sisältävien hoito-ohjelmien taloudelliset arvioinnit antavat lisätietoa päätöksentekijöille, joiden on otettava huomioon sen taloudellinen arvo sekä kliininen teho suunniteltaessa käyttöönottoa.

TB PRACTECAL on satunnaistettu, kontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan bedakiliinia ja pretomanidia sisältävien tutkimushoitojen turvallisuutta ja tehoa aikuisten MDR-TB:n hoidossa. Se on suunniteltu kahdessa vaiheessa: vaihe 1 on vaiheen II tutkimus, jonka tavoitteena on tunnistaa kaksi bedakiliinia ja pretomanidia sisältävää hoito-ohjelmaa lisäarviointia varten turvallisuuden ja tehon tulosten perusteella 8 viikon hoidon jälkeen. Vaihe 2 on vaiheen III koe, jossa arvioidaan kahden vaiheessa 1 valitun bedakiliinia ja pretomanidia sisältävien tutkimushoitojen turvallisuutta ja tehoa verrattuna hoidon standardiin 72 viikkoa satunnaistamisen jälkeen (kliinisen tutkimuksen protokolla, tutkimusnumero: NCT02589782). Tämä taloudellisen arvioinnin alatutkimus (PRACTECAL EE) tehdään TB PRACTECALin rinnalla. Sen tavoitteena on arvioida potilaille ja tällaisten hoitomuotojen tarjoajille aiheutuvia kustannuksia ja arvioida uusien MDR-TB-hoitojen käyttöönoton kustannustehokkuutta ja köyhyysvaikutusta näissä kolmessa. päätutkimukseen osallistuvista maista.

Päätösongelmana mainitaan MDR-TB-potilaiden uuden hoito-ohjelman arviointi GRADE-prosessin tiedottamiseksi maailmanlaajuisesti ja terveysteknologian arvioinnit (HTA) kokeen isäntämaissa, kuten lääkeresistenttien tuberkuloosin hoito-ohjelmiin sovelletaan. Näiden prosessien aikana (sekä globaalilla tasolla, GRADE että maatasolla, HTA) kliinisten tutkimusten ohella tuotettujen taloudellisten todisteiden tarkastelussa keskitytään potilaiden tuloksiin ja sitten resursseihin, joita tarvitaan vastaamaan kysymykseen siitä, pitäisikö uutta hoito-ohjelmaa harkita esittely. Myös väestötason näkökohdat voidaan ottaa mukaan, varsinkin toisessa vaiheessa, jossa päätösongelma on edennyt uuden hoito-ohjelman suosittelemisesta siihen, miten se otetaan käyttöön maksimaalisen terveyden saavuttamiseksi rajoitetulla budjetilla.

Tämän alatutkimuksen yleisenä tavoitteena on arvioida todennäköisyys, että uudet bedakiliinia ja pretomanidia sisältävät MDR-TB-hoito-ohjelmat ovat yhteiskunnallisesti kustannustehokkaita verrattuna MDR-TB-potilaiden hoitotasoon kolmessa ympäristössä: Uzbekistan, Etelä-Afrikka. ja Valko-Venäjä.

Toissijaisena tavoitteena on arvioida kustannukset palveluntarjoajan näkökulmasta potilaiden hoidosta näillä uusilla hoito-ohjelmilla (uudet MDR-TB-ohjelmat, jotka sisältävät bedakviliinia ja pretomanidia) ja arvioida uusien hoito-ohjelmien vaikutus tuberkuloosin aiheuttamien katastrofaalisten kustannusten esiintyvyyteen.

Tämän alatutkimuksen erityistavoitteet ovat jokaisessa ympäristössä:

1. arvioida palveluntarjoajan näkökulmasta interventio- ja valvontaosastojen valittujen laitosten kustannukset;
2. arvioida kustannukset potilaan näkökulmasta otokseen potilaista, jotka hakevat hoitoa tutkimuslaitoksissa interventio- ja kontrollihaaroissa;
3. Arvioida katastrofaalisten kustannusten esiintyvyys interventio- ja valvontaosastoissa;
4. Markovin mallin avulla arvioida yhteiskunnallisesta näkökulmasta todennäköisyyttä, että uudet hoitomuodot ovat kustannustehokkaita erilaisilla maksuhalukkuuden kynnyksillä.