Ekonomisk utvärdering av nya MDR TB-regimer (PRACTECAL-EE)

Multiresistent tuberkulos (MDR TB), tuberkulos (TB) som inte svarar på åtminstone isoniazid och rifampicin, är för närvarande ett folkhälsoproblem. Den nuvarande behandlingsregimen för MDR-TB har dåliga resultat och kostnaderna för att behandla MDR-TB är större än behandling av läkemedelskänslig TB, både när det gäller sjukvård och patientkostnader. (1, 2). Viktiga förändringar av rekommendationerna för MDR-TB-behandlingsregimer publicerades nyligen av Världshälsoorganisationen efter en bedömning av nya bevis(3). I denna snabba kommunikation rekommenderades tre huvudsakliga förändringar av standard MDR-regimen: för det första, utsättande av injicerbara antibiotika; för det andra, inkludering av bedaquilin i en rekommenderad längre regim (dvs. 20 månader); och för det tredje, rekommendationen att använda för en kortare behandling endast för specifika tillstånd. Det belyser också det akuta behovet av bevis för att informera om bättre optimala behandlingsval för MDR-TB-patienter. Ekonomiska utvärderingar av sådana bedaquilin-innehållande regimer kommer att ge ytterligare viktig information för beslutsfattare som behöver överväga dess ekonomiska värde tillsammans med klinisk effekt vid planering för introduktion.

TB PRACTECAL är en randomiserad, kontrollerad studie för att utvärdera säkerheten och effekten av prövningsregimer som innehåller bedaquilin och pretomanid för behandling av MDR-TB hos vuxna. Den har utformats i två steg: steg 1 är en fas II-studie som syftar till att identifiera två kurer som innehåller bedaquilin och pretomanid för ytterligare utvärdering baserat på säkerhets- och effektresultat efter 8 veckors behandling. Steg 2 är en fas III-studie för att utvärdera säkerheten och effekten av de två prövningsregimerna innehållande bedaquilin och pretomanid som valts i steg 1 jämfört med standardvården 72 veckor efter randomisering (Protokoll för klinisk prövning, studienummer: NCT02589782). Denna delstudie för ekonomisk utvärdering (PRACTECAL EE) kommer att äga rum tillsammans med TB PRACTECAL i syfte att bedöma kostnaderna för patienter och leverantörer av sådana kurer och att uppskatta kostnadseffektiviteten och fattigdomseffekten av en introduktion av nya MDR-TB-kurer i de tre länder som deltar i huvudstudien.

Beslutsproblemet anges som utvärderingen av den nya behandlingsregimen för MDR-TB-patienter för att informera GRADE-processen på global nivå, och hälsoteknikbedömningar (HTA) i försöksvärdländerna, som tillämpas på regimer för läkemedelsresistent TB. Under dessa processer (både på global nivå, GRADE, och på landsnivå, HTA) fokuserar granskningen av ekonomisk evidens som tagits fram vid sidan av kliniska prövningar kring patientresultat och sedan på resurser som behövs för att svara på frågan om en ny regim bör övervägas för introduktion. Befolkningsnivåöverväganden kan också inkluderas, särskilt i ett andra steg där beslutsproblemet har avancerat från om man ska rekommendera en ny regim, till hur man ska införa den för att uppnå maximal hälsa till en begränsad budget.

Det övergripande syftet med denna delstudie är att uppskatta sannolikheten för att nya MDR-TB-kurer som innehåller bedaquilin och pretomanid kommer att vara kostnadseffektiva från ett samhälle jämfört med standarden för vård för MDR-TB-patienter i tre miljöer: Uzbekistan, Sydafrika , och Vitryssland.

Ett sekundärt syfte är att bedöma kostnaderna ur ett leverantörsperspektiv för att behandla patienter med dessa nya regimer (nya MDR-TB-kurer som innehåller bedaquilin och pretomanid), och uppskatta effekten av nya regimer på prevalensen av katastrofala kostnader på grund av TB.

De specifika målen för denna delstudie är, i varje miljö:

1. att bedöma kostnaderna från en leverantörs perspektiv för utvalda anläggningar i interventions- och kontrollarmarna;
2. att bedöma kostnaderna ur ett patients perspektiv för ett urval av patienter som söker vård i studieanläggningar i interventions- och kontrollarmarna;
3. Att uppskatta prevalensen av katastrofala kostnader i interventions- och kontrollarmarna;
4. att bedöma sannolikheten för att nya kurer är kostnadseffektiva vid olika betalningsvillighetströsklar ur ett samhällsperspektiv med hjälp av en Markov-modell.