Wirtschaftliche Bewertung neuer MDR-TB-Therapien (PRACTECAL-EE)

Multiresistente Tuberkulose (MDR-TB), Tuberkulose (TB), die nicht mindestens auf Isoniazid und Rifampicin anspricht, ist derzeit ein Problem der öffentlichen Gesundheit. Das derzeitige Behandlungsschema für MDR-TB hat schlechte Ergebnisse und die Kosten für die Behandlung von MDR-TB sind höher als die Behandlung von arzneimittelempfindlicher TB, sowohl in Bezug auf die Gesundheitsversorgung als auch auf die vom Patienten verursachten Kosten. (1, 2). Wichtige Änderungen der Empfehlungen für MDR-TB-Behandlungsschemata wurden kürzlich von der Weltgesundheitsorganisation nach einer Bewertung neuer Beweise veröffentlicht(3). In dieser schnellen Mitteilung wurden drei Hauptänderungen des Standard-MDR-Regimes empfohlen: erstens das Absetzen von injizierbaren Antibiotika; zweitens die Einbeziehung von Bedaquilin in ein empfohlenes längeres Behandlungsschema (dh 20 Monate); und drittens die Empfehlung der Verwendung für ein kürzeres Regime nur für bestimmte Bedingungen. Es unterstreicht auch den dringenden Bedarf an Beweisen für bessere optimale Behandlungsoptionen für MDR-TB-Patienten. Ökonomische Bewertungen solcher bedaquilinhaltiger Regime werden zusätzliche wichtige Informationen für Entscheidungsträger liefern, die bei der Planung der Einführung ihren wirtschaftlichen Wert zusammen mit der klinischen Wirksamkeit berücksichtigen müssen.

TB PRACTECAL ist eine randomisierte, kontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Prüfschemata mit Bedaquilin und Pretomanid zur Behandlung von MDR-TB bei Erwachsenen. Es wurde in zwei Phasen konzipiert: Phase 1 ist eine Phase-II-Studie mit dem Ziel, zwei Behandlungen mit Bedaquilin und Pretomanid zur weiteren Bewertung auf der Grundlage der Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse nach 8-wöchiger Behandlung zu identifizieren. Phase 2 ist eine Phase-III-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der beiden in Phase 1 ausgewählten Prüfschemata mit Bedaquilin und Pretomanid im Vergleich zum Behandlungsstandard 72 Wochen nach der Randomisierung (klinisches Studienprotokoll, Studiennummer: NCT02589782). Diese Teilstudie zur wirtschaftlichen Bewertung (PRACTECAL EE) wird zusammen mit TB PRACTECAL durchgeführt, um die Kosten für Patienten und Anbieter solcher Therapien zu bewerten und die Kosteneffektivität und die Auswirkungen auf die Armut einer Einführung neuer MDR-TB-Therapien in den drei Ländern abzuschätzen Länder, die an der Hauptstudie teilnehmen.

Das Entscheidungsproblem wird als Bewertung des neuen Behandlungsschemas für MDR-TB-Patienten angegeben, um den GRADE-Prozess auf globaler Ebene zu informieren, und Gesundheitstechnologiebewertungen (HTA) in den Studiengastländern, wie sie auf Schemata für arzneimittelresistente TB angewendet werden. Während dieser Prozesse (sowohl auf globaler Ebene, GRADE, als auch auf Länderebene, HTA) konzentriert sich die Überprüfung der wirtschaftlichen Evidenz, die parallel zu klinischen Studien erstellt wurde, auf die Patientenergebnisse und dann auf die Ressourcen, die benötigt werden, um die Frage zu beantworten, ob eine neue Behandlung in Betracht gezogen werden sollte Einleitung. Überlegungen auf Bevölkerungsebene können ebenfalls einbezogen werden, insbesondere in einer zweiten Phase, in der sich das Entscheidungsproblem dahingehend entwickelt hat, ob ein neues Regime empfohlen werden soll, oder wie es eingeführt werden soll, um mit einem begrenzten Budget maximale Gesundheit zu erreichen.

Das übergeordnete Ziel dieser Teilstudie besteht darin, die Wahrscheinlichkeit abzuschätzen, dass neue MDR-TB-Therapien mit Bedaquilin und Pretomanid aus gesellschaftlicher Sicht im Vergleich zum Behandlungsstandard für MDR-TB-Patienten in drei Umgebungen kosteneffektiv sein werden: Usbekistan, Südafrika , und Weißrussland.

Ein sekundäres Ziel besteht darin, die Kosten aus Sicht des Anbieters für die Behandlung von Patienten mit diesen neuen Regimen (neue MDR-TB-Regime mit Bedaquilin und Pretomanid) zu bewerten und die Auswirkungen neuer Regime auf die Prävalenz katastrophaler Kosten aufgrund von TB abzuschätzen.

Die spezifischen Ziele dieser Teilstudie sind in jedem Setting:

1. die Kosten aus Anbietersicht für ausgewählte Einrichtungen der Interventions- und Kontrollarme abzuschätzen;
2. um die Kosten aus Patientensicht für eine Stichprobe von Patienten zu bewerten, die in Studieneinrichtungen in den Interventions- und Kontrollarmen eine Versorgung suchen;
3. Schätzung der Prävalenz katastrophaler Kosten in den Interventions- und Kontrollarmen;
4. um die Wahrscheinlichkeit zu bewerten, dass neue Therapien bei unterschiedlichen Zahlungsbereitschaftsschwellen aus gesellschaftlicher Perspektive unter Verwendung eines Markov-Modells kosteneffektiv sind.