Economische evaluatie van nieuwe MDR-tbc-regimes (PRACTECAL-EE)

Multiresistente tuberculose (MDR-tbc), tuberculose (tbc) die niet reageert op ten minste isoniazide en rifampicine, is momenteel een probleem voor de volksgezondheid. Het huidige behandelingsregime voor MDR-tbc heeft slechte resultaten en de kosten van de behandeling van MDR-tbc zijn hoger dan de behandeling van tbc die gevoelig is voor geneesmiddelen, zowel wat betreft de gezondheidszorg als de door de patiënt gemaakte kosten. (1, 2). De Wereldgezondheidsorganisatie heeft onlangs belangrijke wijzigingen in aanbevelingen voor MDR-tbc-behandelingsregimes gepubliceerd na een beoordeling van nieuw bewijsmateriaal(3). In deze snelle communicatie werden drie belangrijke wijzigingen in het standaard MDR-regime aanbevolen: ten eerste de stopzetting van injecteerbare antibiotica; ten tweede, de opname van bedaquiline in een aanbevolen langer regime (dwz 20 maanden); en ten derde, de aanbeveling om een ​​korter regime alleen voor specifieke aandoeningen te gebruiken. Het benadrukt ook de dringende behoefte aan bewijs om betere optimale behandelingskeuzes voor MDR-tbc-patiënten te informeren. Economische evaluaties van dergelijke bedaquiline-bevattende regimes zullen aanvullende belangrijke informatie opleveren voor besluitvormers die bij het plannen van de introductie rekening moeten houden met de economische waarde en de klinische werkzaamheid.

TB PRACTECAL is een gerandomiseerde, gecontroleerde studie om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van experimentele regimes die bedaquiline en pretomanid bevatten voor de behandeling van MDR-tbc bij volwassenen. Het is ontworpen in twee fasen: fase 1 is een fase II-onderzoek met als doel twee regimes met bedaquiline en pretomanid te identificeren voor verdere evaluatie op basis van veiligheids- en werkzaamheidsresultaten na 8 weken behandeling. Fase 2 is een fase III-studie om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van de twee onderzoeksregimes die bedaquiline en pretomanid bevatten, geselecteerd in fase 1, vergeleken met de standaardbehandeling 72 weken na randomisatie (klinisch onderzoeksprotocol, studienummer: NCT02589782). Deze substudie naar economische evaluatie (PRACTECAL EE) zal plaatsvinden naast TB PRACTECAL, met als doel de kosten voor patiënten en zorgverleners van dergelijke regimes te beoordelen en de kosteneffectiviteit en de armoede-impact van een introductie van nieuwe MDR-tbc-regimes in de drie landen die deelnemen aan het hoofdonderzoek.

Het beslissingsprobleem is de evaluatie van het nieuwe behandelingsregime voor MDR-tbc-patiënten om het GRADE-proces op mondiaal niveau te informeren, en gezondheidstechnologiebeoordelingen (HTA) in de gastlanden van het onderzoek, zoals toegepast op regimes voor geneesmiddelresistente tbc. Tijdens deze processen (zowel op mondiaal niveau, GRADE, als op landniveau, HTA), richt de beoordeling van economisch bewijs dat samen met klinische onderzoeken wordt geproduceerd zich op patiëntresultaten en vervolgens op middelen die nodig zijn om de vraag te beantwoorden of een nieuw regime moet worden overwogen voor invoering. Overwegingen op populatieniveau kunnen ook worden meegenomen, vooral in een tweede fase waarin het beslissingsprobleem zich heeft ontwikkeld van het al dan niet aanbevelen van een nieuw regime tot hoe het moet worden ingevoerd om maximale gezondheid te bereiken met een beperkt budget.

Het algemene doel van deze substudie is om de waarschijnlijkheid in te schatten dat nieuwe MDR-tbc-regimes die bedaquiline en pretomanid bevatten vanuit een maatschappelijk oogpunt kosteneffectief zullen zijn in vergelijking met de standaardzorg voor MDR-tbc-patiënten in drie omgevingen: Oezbekistan, Zuid-Afrika , en Wit-Rusland.

Een secundair doel is om de kosten te beoordelen vanuit het perspectief van een zorgverlener van de behandeling van patiënten met deze nieuwe regimes (nieuwe MDR-tbc-regimes met bedaquiline en pretomanid), en om de impact van nieuwe regimes op de prevalentie van catastrofale kosten als gevolg van tuberculose te schatten.

De specifieke doelstellingen van dit deelonderzoek zijn, in elke setting:

1. de kosten beoordelen vanuit het perspectief van een aanbieder voor geselecteerde faciliteiten in de interventie- en controlearmen;
2. om de kosten te beoordelen vanuit het perspectief van een patiënt voor een steekproef van patiënten die zorg zoeken in studiefaciliteiten in de interventie- en controlearmen;
3. Om de prevalentie van catastrofale kosten in de interventie- en controlearmen te schatten;
4. om de kans te beoordelen dat nieuwe regimes kosteneffectief zijn bij verschillende betalingsbereidheidsdrempels vanuit een maatschappelijk perspectief met behulp van een Markov-model.