Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av PKU-sfære i mors PKU (Maternal PKU)

26. november 2025 oppdatert av: Vitaflo International, Ltd

En observasjonsstudie for å evaluere metabolsk kontroll og kostholdsbehandling hos kvinner med PKU som tar PKU-sfære under pre-conception og/eller graviditet

Denne observasjonsstudien tar sikte på å rekruttere kvinner i alderen 16 år og over, med fenylketonuri (PKU) eller hyperfenylalaninemi (hyperfe) etter kostholdsråd før unnfangelse og/eller under graviditet, som er villige til å ta PKU-sfæren som en del av kostholdsbehandlingen. .

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Målet med denne studien er å observere kostholdsstyring og metabolsk kontroll hos kvinner som tar PKU-sfæren prekonseptuelt og/eller under graviditet. For å gjøre dette vil følgende datapunkter bli fanget:

  • Blodflekk fenylalanin og tyrosinnivåer for å måle metabolsk kontroll
  • Endringer i kostholdsstyring og eventuelle tilpasninger som følge av innlemming av PKU Sphere
  • Overholdelse/overholdelse av pasienter til anbefalt mengde proteinerstatningsresept.
  • Toleranse av PKU-sfære med hensyn til gastrointestinale (GI) symptomer og graviditetsassosiert kvalme og oppkast.
  • Akseptabilitet av samtidig(e) proteinerstatning(er) (hvis aktuelt).
  • Ernæringsstatus og vektkontroll.
  • Rutinemessige omsorgsdata om det endelige svangerskapets utfall og postpartum.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

12

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Storbritannia
      • Belfast, Storbritannia
        • Royal Victoria Hospital
      • Cardiff, Storbritannia
        • University Hospital of Wales
      • London, Storbritannia
        • University College London Hospitals Nhs Foundation Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Kvinner fra mødre og preconception, i alderen 16 år og oppover med fenylketonuri (PKU) som krever kostholdsbehandling med proteinerstatninger.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnostisering av fenylketonuri (PKU) eller hyperfenylalaninemi (hyperphe) som krever kostholdsbehandling under preconception og/eller graviditet.
  • 16 år og oppover.
  • Følg kostholdsrådene prekonseptuelt og/eller under graviditet, med sikte på fenylalaninnivåer på 120-250 µmol/L.
  • Tidligere positiv PKU-sfæresmakstest fullført som en del av rutinemessig pleie.
  • Valgt til å ta del av eller fullt behov for proteinerstatning som PKU-sfære prekonseptuelt og/eller under graviditet.
  • Frivillig gitt skriftlig, informert samtykke fra pasient.
  • Deltakeren er, etter utrederens oppfatning, i stand til å delta og kan følge studieprotokollen.

Ekskluderingskriterier:

  • Befruktning av graviditet uten påbegynt phe-begrenset diett og fenylalanin i blodet som ikke holdes innenfor målområdet ved 10 ukers svangerskap.
  • Pasienter med kjent soya-, melke- eller fiskeallergi/intoleranse.
  • Inntak av pegvaliase eller store nøytrale aminosyrer innen 30 dager før screeningbesøk.
  • Pasienter som for øyeblikket deltar i, planlegger å delta i eller har deltatt i en intervensjonsutprøving med legemiddel, mat eller medisinsk utstyr innen 30 dager før screeningbesøket.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
PKU-sfære
PKU-sfære (en FSMP) i henhold til individuelle krav bestemt av en ernæringsfysiolog.
Kosttilskudd: PKU-sfære

PKU-sfæren er en Food for Special Medical Purposes (FSMP). Dette produktet er for bruk i kostholdsbehandling av fenylketonuri (PKU).

Det er en pulverisert medisinsk mat med lavt fenylalanin som inneholder en balansert blanding av GMP, essensielle og ikke-essensielle aminosyrer, karbohydrater, fett, vitaminer, mineraler og DHA.

Den er tilgjengelig i 27g-poser som gir 15g PE og inneholder 28mg Phe og 35g-poser som gir 20g PE og inneholder 36mg Phe.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i blodflekk fenylalaninnivåer
Tidsramme: Baseline, 1-2 ganger ukentlig under preconception (maks. 2 år), 2-3 ganger ukentlig under graviditet, en måned etter fødsel.
Måling av fastende fenylalaninkonsentrasjoner fullført én (1) til to ganger (2) ukentlig prekonception (som kan vare i ubestemt tid), to ganger (2) til tre (3) ganger ukentlig under svangerskapet og én måned etter fødsel. Samlet som tørkede blodflekker på Guthrie-kort i pasientens eget hjem og sendt til sykehuslaboratoriet for analyse.
Baseline, 1-2 ganger ukentlig under preconception (maks. 2 år), 2-3 ganger ukentlig under graviditet, en måned etter fødsel.
Endring i blodflekk tyrosinnivåer
Tidsramme: Baseline, 1-2 ganger ukentlig under preconception (maks. 2 år), 2-3 ganger ukentlig under graviditet, en måned etter fødsel.
Måling av fastende tyrosinkonsentrasjoner fullført én (1) til to ganger (2) ukentlig prekonception (som kan vare i en ubestemt tid), to ganger (2) til tre (3) ganger ukentlig under svangerskapet og én måned etter fødsel. Samlet som tørkede blodflekker på Guthrie-kort i pasientens eget hjem og sendt til sykehuslaboratoriet for analyse.
Baseline, 1-2 ganger ukentlig under preconception (maks. 2 år), 2-3 ganger ukentlig under graviditet, en måned etter fødsel.
Endring i tilslutning til studieproduktinntak
Tidsramme: Hver 12. uke fra baseline under preconception (maks. 2 år) og graviditet til slutten av svangerskapet
3-dagers dagbok registrerer etterlevelse/overholdelse av pasienter til sin foreskrevne mengde proteinerstatning.
Hver 12. uke fra baseline under preconception (maks. 2 år) og graviditet til slutten av svangerskapet
Deltakernes gastrointestinale bivirkninger
Tidsramme: Gjennom hele studiet til en måned etter fødselen
Deltakeren skal rapportere eventuelle gastrointestinale (GI) symptomer og graviditetsrelatert kvalme og oppkast under inntak av PKU Sphere.
Gjennom hele studiet til en måned etter fødselen
Endring i vekt
Tidsramme: Baseline, hver 24. uke under preconception (maks. 2 år) og graviditet, en måned etter fødselen
Vekt (kg)
Baseline, hver 24. uke under preconception (maks. 2 år) og graviditet, en måned etter fødselen
Endring i plasmaaminosyreprofil
Tidsramme: Baseline, alle rutinemessige resultater under preconception (maks. 2 år) og graviditet, en måned etter fødselen
Plasmaaminosyreprofil
Baseline, alle rutinemessige resultater under preconception (maks. 2 år) og graviditet, en måned etter fødselen
Endring i plasma mikronæringsstoffprofil
Tidsramme: Baseline, alle rutinemessige resultater under preconception (maks. 2 år) og graviditet, en måned etter fødselen
Plasma mikronæringsstoffprofil
Baseline, alle rutinemessige resultater under preconception (maks. 2 år) og graviditet, en måned etter fødselen
Graviditetsutfall
Tidsramme: Slutt på svangerskapet
Standard for omsorgsdata om utfallet av svangerskapet
Slutt på svangerskapet

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vitaflo International, Ltd

Samarbeidspartnere

University College London Hospitals

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Charlotte Ellerton, University College London Hospitals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. juli 2019

Primær fullføring (Faktiske)

7. oktober 2025

Studiet fullført (Faktiske)

7. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. oktober 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. januar 2020

Først lagt ut (Faktiske)

13. januar 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. november 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. november 2025

Sist bekreftet

1. november 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MCT-GMP-2018-08-14
  • 256857 (Annen identifikator: IRAS)
  • 19/NW/0167 (Annen identifikator: HRA)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere