Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af PKU-sfæren i Maternal PKU (Maternal PKU)

26. november 2025 opdateret af: Vitaflo International, Ltd

En observationsundersøgelse til evaluering af metabolisk kontrol og diætstyring hos kvinder med PKU, der tager PKU-sfære under prækonception og/eller graviditet

Denne observationsundersøgelse har til formål at rekruttere kvinder i alderen 16 år og derover med phenylketonuri (PKU) eller hyperphenylalaninæmi (hyperphe) efter kostrådgivning forud for undfangelsen og/eller under graviditet, som er villige til at tage PKU-sfæren som en del af deres diætstyring .

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med denne undersøgelse er at observere diætstyring og metabolisk kontrol hos kvinder, der tager PKU-sfæren prækonceptuelt og/eller under graviditet. For at gøre dette vil følgende datapunkter blive fanget:

  • Blodplet phenylalanin og tyrosin niveauer til at måle metabolisk kontrol
  • Ændringer i koststyring og eventuelle tilpasninger som følge af inkorporering af PKU Sphere
  • Overholdelse/overholdelse af patienter til deres anbefalede mængde af proteinerstatningsrecept.
  • Tolerance af PKU-sfære med hensyn til gastrointestinale (GI) symptomer og graviditetsassocieret kvalme og opkastning.
  • Acceptabilitet af samtidige proteinerstatning(er) (hvis relevant).
  • Ernæringsstatus og vægtstyring.
  • Rutinemæssig standard for plejedata om det endelige graviditetsresultat og postpartum.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

12

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Belfast, Det Forenede Kongerige
        • Royal Victoria Hospital
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige
        • University Hospital of Wales
      • London, Det Forenede Kongerige
        • University College London Hospitals Nhs Foundation Trust

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Kvinder i alderen 16 år og opefter med phenylketonuri (PKU), der kræver kostbehandling med proteinerstatninger.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af phenylketonuri (PKU) eller hyperphenylalaninæmi (hyperphe), som kræver diætstyring under prækonception og/eller graviditet.
  • I alderen 16 år og derover.
  • Følg kostrådgivningen prækonceptuelt og/eller under graviditeten, sigter mod phenylalaninniveauer på 120-250 µmol/L.
  • Tidligere positiv PKU-sfæresmagstest gennemført som en del af rutinepleje.
  • Valgt til at tage del af eller fuld krav om proteinerstatning som PKU-sfære prækonceptuelt og/eller under graviditet.
  • Frivilligt givet skriftligt informeret samtykke fra patient.
  • Deltageren er efter investigators mening i stand til at deltage og kan overholde undersøgelsesprotokollen.

Ekskluderingskriterier:

  • Undfangelse af graviditet uden påbegyndelse af phe-begrænset diæt og phenylalanin i blodet, der ikke holdes inden for målområdet ved 10 ugers graviditet.
  • Patienter med kendt soja-, mælke- eller fiskeallergi/intolerance.
  • Indtagelse af pegvaliase eller store neutrale aminosyrer inden for 30 dage før screeningsbesøget.
  • Patienter, der i øjeblikket deltager i, planlægger at deltage i eller har deltaget i et interventionelt forsøg med lægemiddel, fødevarer eller medicinsk udstyr inden for 30 dage før screeningsbesøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
PKU sfære
PKU-sfære (en FSMP) i henhold til individuelle krav bestemt af en diætist.
Kosttilskud: PKU sfære

PKU-sfæren er en fødevare til særlige medicinske formål (FSMP). Dette produkt er til brug ved diætbehandling af phenylketonuri (PKU).

Det er en pulveriseret medicin med lavt phenylalaninindhold, der indeholder en afbalanceret blanding af GMP, essentielle og ikke-essentielle aminosyrer, kulhydrat, fedt, vitaminer, mineraler og DHA.

Den er tilgængelig i 27g breve, der giver 15g PE og indeholder 28mg Phe og 35g poser, der giver 20g PE og indeholder 36mg Phe.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i phenylalaninniveauer i blodet
Tidsramme: Baseline, 1-2 gange ugentligt under prækonception (maks. 2 år), 2-3 gange ugentligt under graviditet, en måned efter fødslen.
Måling af fastende phenylalaninkoncentrationer gennemført én (1) til to gange (2) ugentlig prækonception (som kan vare i et ubestemt tidsrum), to gange (2) til tre (3) gange om ugen under graviditeten og en måned efter fødslen. Samlet som tørrede blodpletter på Guthrie-kort i patientens eget hjem og sendt til hospitalslaboratoriet til analyse.
Baseline, 1-2 gange ugentligt under prækonception (maks. 2 år), 2-3 gange ugentligt under graviditet, en måned efter fødslen.
Ændring af tyrosinniveauer i blodet
Tidsramme: Baseline, 1-2 gange ugentligt under prækonception (maks. 2 år), 2-3 gange ugentligt under graviditet, en måned efter fødslen.
Måling af fastende tyrosinkoncentrationer gennemført én (1) til to gange (2) ugentlig prækonception (som kan vare i et ubestemt tidsrum), to gange (2) til tre (3) gange om ugen under graviditeten og en måned efter fødslen. Samlet som tørrede blodpletter på Guthrie-kort i patientens eget hjem og sendt til hospitalslaboratoriet til analyse.
Baseline, 1-2 gange ugentligt under prækonception (maks. 2 år), 2-3 gange ugentligt under graviditet, en måned efter fødslen.
Ændring i overholdelse af undersøgelsesproduktindtag
Tidsramme: Hver 12. uge fra baseline under prækonception (maks. 2 år) og graviditet til slutningen af ​​graviditeten
3-dages dagbog, der registrerer compliance/overholdelse af patienter til deres ordinerede mængde proteinerstatning.
Hver 12. uge fra baseline under prækonception (maks. 2 år) og graviditet til slutningen af ​​graviditeten
Deltagernes gastrointestinale bivirkninger
Tidsramme: Gennem hele studiet indtil en måned efter fødslen
Deltager skal rapportere eventuelle gastrointestinale (GI) symptomer og graviditetsrelateret kvalme og opkastning under indtagelse af PKU Sphere.
Gennem hele studiet indtil en måned efter fødslen
Ændring i vægt
Tidsramme: Baseline, hver 24. uge under prækonception (maks. 2 år) og graviditet, en måned efter fødslen
Vægt (kg)
Baseline, hver 24. uge under prækonception (maks. 2 år) og graviditet, en måned efter fødslen
Ændring i plasma aminosyreprofil
Tidsramme: Baseline, alle rutinemæssige resultater under prækonception (maks. 2 år) og graviditet, en måned efter fødslen
Plasma aminosyreprofil
Baseline, alle rutinemæssige resultater under prækonception (maks. 2 år) og graviditet, en måned efter fødslen
Ændring i plasma mikronæringsstof profil
Tidsramme: Baseline, alle rutinemæssige resultater under prækonception (maks. 2 år) og graviditet, en måned efter fødslen
Plasma mikronæringsstof profil
Baseline, alle rutinemæssige resultater under prækonception (maks. 2 år) og graviditet, en måned efter fødslen
Graviditetsresultat
Tidsramme: Slut på graviditet
Standard of care data om resultatet af graviditeten
Slut på graviditet

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vitaflo International, Ltd

Samarbejdspartnere

University College London Hospitals

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Charlotte Ellerton, University College London Hospitals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. juli 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

7. oktober 2025

Studieafslutning (Faktiske)

7. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. oktober 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. januar 2020

Først opslået (Faktiske)

13. januar 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MCT-GMP-2018-08-14
  • 256857 (Anden identifikator: IRAS)
  • 19/NW/0167 (Anden identifikator: HRA)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Maternal phenylketonuri

Kliniske forsøg med PKU sfære

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in New Zealand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner