Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van de PKU-sfeer bij PKU bij de moeder (Maternal PKU)

26 november 2025 bijgewerkt door: Vitaflo International, Ltd

Een observationele studie om de metabole controle en het dieet te evalueren bij vrouwen met PKU die PKU-bol gebruiken tijdens preconceptie en/of zwangerschap

Deze observationele studie heeft tot doel vrouwen van 16 jaar en ouder te rekruteren met fenylketonurie (PKU) of hyperfenylalaninemie (hyperphe) na voedingsadviezen vóór de conceptie en/of tijdens de zwangerschap, die bereid zijn PKU sphere te gebruiken als onderdeel van hun dieet. .

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het doel van deze studie is het observeren van dieetmanagement en metabole controle bij vrouwen die PKU sphere preconceptioneel en/of tijdens de zwangerschap gebruiken. Hiervoor worden de volgende datapunten vastgelegd:

  • Bloedvlek fenylalanine en tyrosine niveaus om metabole controle te meten
  • Wijzigingen in het voedingsbeleid en alle aanpassingen die voortvloeien uit het opnemen van PKU Sphere
  • Conformiteit / therapietrouw van patiënten aan hun aanbevolen hoeveelheid eiwitvervangend recept.
  • Tolerantie van PKU-sfeer met betrekking tot gastro-intestinale (GI) symptomen en zwangerschapsgerelateerde misselijkheid en braken.
  • Aanvaardbaarheid van gelijktijdige eiwitvervanger(s) (indien van toepassing).
  • Voedingstoestand en gewichtsbeheersing.
  • Routinematige zorgstandaardgegevens over het uiteindelijke resultaat van de zwangerschap en postpartum.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

12

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • Belfast, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Victoria Hospital
      • Cardiff, Verenigd Koninkrijk
        • University Hospital of Wales
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Maternale en preconceptionele vrouwen vanaf 16 jaar met fenylketonurie (PKU) die dieetbehandeling met eiwitvervangers nodig hebben.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van fenylketonurie (PKU) of hyperfenylalaninemie (hyperphe) waarvoor een dieet nodig is tijdens preconceptie en/of zwangerschap.
  • Van 16 jaar en ouder.
  • Preconceptioneel en/of tijdens de zwangerschap voedingsadviezen volgen, streven naar fenylalaninespiegels van 120-250 µmol/L.
  • Eerdere positieve PKU-smaaktest uitgevoerd als onderdeel van routinematige zorg.
  • Gekozen om preconceptioneel en/of tijdens de zwangerschap deel te nemen aan of volledige behoefte te hebben aan eiwitvervangers als PKU-gebied.
  • Vrijwillig gegeven, schriftelijke, geïnformeerde toestemming van de patiënt.
  • Deelnemer is naar het oordeel van de onderzoeker in staat om deel te nemen en kan zich houden aan het onderzoeksprotocol.

Uitsluitingscriteria:

  • Conceptie van zwangerschap zonder aanvang van een phe-beperkt dieet en fenylalanine in het bloed niet binnen het doelbereik gehouden bij een zwangerschapsduur van 10 weken.
  • Patiënten met een bekende soja-, melk- of visallergie/-intolerantie.
  • Inname van pegvaliase of grote neutrale aminozuren binnen 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek.
  • Patiënten die momenteel deelnemen aan, van plan zijn deel te nemen aan of hebben deelgenomen aan een interventioneel onderzoek naar geneesmiddelen, voedsel of medische hulpmiddelen binnen 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
PKU-bol
PKU-bol (een FSMP) volgens individuele vereisten bepaald door een diëtist.
Voedingssupplement: PKU-bol

PKU-bol is een voedingsmiddel voor speciaal medisch gebruik (FSMP). Dit product is bedoeld voor gebruik bij de dieetbehandeling van fenylketonurie (PKU).

Het is een medisch voedingsmiddel met een laag fenylalaninegehalte in poedervorm en bevat een uitgebalanceerde mix van GMP, essentiële en niet-essentiële aminozuren, koolhydraten, vetten, vitamines, mineralen en DHA.

Het is verkrijgbaar in sachets van 27 g die 15 g PE bevatten en 28 mg Phe en sachets van 35 g die 20 g PE bevatten en 36 mg Phe bevatten.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in fenylalaninespiegels in het bloed
Tijdsspanne: Basislijn, 1-2 keer per week tijdens de preconceptie (max. 2 jaar), 2-3 keer per week tijdens de zwangerschap, een maand na de bevalling.
Meting van nuchtere fenylalanineconcentraties eenmaal (1) tot tweemaal (2) wekelijkse preconceptie (die voor onbepaalde tijd kan duren), tweemaal (2) tot drie (3) maal per week tijdens de zwangerschap en één maand postpartum. Verzameld als gedroogde bloedvlekken op Guthrie-kaarten in het eigen huis van de patiënt en voor analyse naar het ziekenhuislaboratorium gestuurd.
Basislijn, 1-2 keer per week tijdens de preconceptie (max. 2 jaar), 2-3 keer per week tijdens de zwangerschap, een maand na de bevalling.
Verandering in tyrosinespiegels in het bloed
Tijdsspanne: Basislijn, 1-2 keer per week tijdens de preconceptie (max. 2 jaar), 2-3 keer per week tijdens de zwangerschap, een maand na de bevalling.
Meting van nuchtere tyrosineconcentraties voltooid eenmaal (1) tot tweemaal (2) wekelijkse preconceptie (die voor onbepaalde tijd kan duren), tweemaal (2) tot drie (3) maal per week tijdens de zwangerschap en één maand postpartum. Verzameld als gedroogde bloedvlekken op Guthrie-kaarten in het eigen huis van de patiënt en voor analyse naar het ziekenhuislaboratorium gestuurd.
Basislijn, 1-2 keer per week tijdens de preconceptie (max. 2 jaar), 2-3 keer per week tijdens de zwangerschap, een maand na de bevalling.
Verandering in de naleving van de inname van studieproducten
Tijdsspanne: Elke 12 weken vanaf baseline tijdens preconceptie (max. 2 jaar) en zwangerschap tot het einde van de zwangerschap
3-daags dagboek waarin de therapietrouw van patiënten aan hun voorgeschreven hoeveelheid eiwitvervanger wordt geregistreerd.
Elke 12 weken vanaf baseline tijdens preconceptie (max. 2 jaar) en zwangerschap tot het einde van de zwangerschap
Gastro-intestinale bijwerkingen van deelnemers
Tijdsspanne: Gedurende de hele studie tot een maand na de bevalling
Deelnemer om eventuele gastro-intestinale (GI) symptomen en zwangerschapsgerelateerde misselijkheid en braken te melden tijdens het gebruik van PKU Sphere.
Gedurende de hele studie tot een maand na de bevalling
Verandering in gewicht
Tijdsspanne: Baseline, elke 24 weken tijdens preconceptie (max. 2 jaar) en zwangerschap, een maand postpartum
Gewicht (kg)
Baseline, elke 24 weken tijdens preconceptie (max. 2 jaar) en zwangerschap, een maand postpartum
Verandering in plasma-aminozuurprofiel
Tijdsspanne: Baseline, alle routineresultaten tijdens preconceptie (max. 2 jaar) en zwangerschap, een maand postpartum
Plasma-aminozuurprofiel
Baseline, alle routineresultaten tijdens preconceptie (max. 2 jaar) en zwangerschap, een maand postpartum
Verandering in plasma-micronutriëntenprofiel
Tijdsspanne: Baseline, alle routineresultaten tijdens preconceptie (max. 2 jaar) en zwangerschap, een maand postpartum
Plasma-micronutriëntenprofiel
Baseline, alle routineresultaten tijdens preconceptie (max. 2 jaar) en zwangerschap, een maand postpartum
Zwangerschap uitkomst
Tijdsspanne: Einde zwangerschap
Zorgstandaardgegevens over de uitkomst van de zwangerschap
Einde zwangerschap

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vitaflo International, Ltd

Medewerkers

University College London Hospitals

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Charlotte Ellerton, University College London Hospitals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 juli 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

7 oktober 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

7 oktober 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 oktober 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 januari 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 januari 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 november 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 november 2025

Laatst geverifieerd

1 november 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MCT-GMP-2018-08-14
  • 256857 (Andere identificatie: IRAS)
  • 19/NW/0167 (Andere identificatie: HRA)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren