Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av PKU-sfären i Maternal PKU (Maternal PKU)

26 november 2025 uppdaterad av: Vitaflo International, Ltd

En observationsstudie för att utvärdera metabol kontroll och kosthantering hos kvinnor med PKU som tar PKU-sfär under förbefruktning och/eller graviditet

Denna observationsstudie syftar till att rekrytera kvinnor, 16 år och äldre, med fenylketonuri (PKU) eller hyperfenylalaninemi (hyperphe) efter kostrådgivning före befruktning och/eller under graviditet, som är villiga att ta PKU-sfären som en del av sin kosthantering .

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Syftet med denna studie är att observera kosthantering och metabol kontroll hos kvinnor som tar PKU-sfären pre-konceptuellt och/eller under graviditeten. För att göra detta kommer följande datapunkter att fångas:

  • Blodfläckar av fenylalanin och tyrosinnivåer för att mäta metabol kontroll
  • Ändringar av kosthantering och eventuella anpassningar som uppstår till följd av inkorporering av PKU Sphere
  • Överensstämmelse/efterlevnad av patienter till deras rekommenderade mängd proteinersättningsrecept.
  • Tolerans av PKU-sfären med avseende på gastrointestinala (GI) symtom och graviditetsrelaterade illamående och kräkningar.
  • Godtagbarhet för samtidiga proteinersättningar (om tillämpligt).
  • Näringsstatus och viktkontroll.
  • Rutinmässig vårddata om det slutliga graviditetsresultatet och postpartum.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

12

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Storbritannien
      • Belfast, Storbritannien
        • Royal Victoria Hospital
      • Cardiff, Storbritannien
        • University Hospital of Wales
      • London, Storbritannien
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Kvinnor från mödrar och förutfattade meningar, från 16 år och uppåt med fenylketonuri (PKU) som kräver kostbehandling med proteinersättning.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av fenylketonuri (PKU) eller hyperfenylalaninemi (hyperphe) som kräver dietbehandling under preconception och/eller graviditet.
  • 16 år och uppåt.
  • Följ kostrådgivningen prekonceptuellt och/eller under graviditeten, med sikte på fenylalaninnivåer på 120-250 µmol/L.
  • Tidigare positivt PKU-sfärsmaktest genomfört som en del av rutinvård.
  • Vald att ta del av eller fullt behov av proteinersättning som PKU-sfär pre-konceptuellt och/eller under graviditet.
  • Godvilligt givet, skriftligt, informerat samtycke från patient.
  • Deltagaren kan, enligt utredarens uppfattning, delta och kan följa studieprotokollet.

Exklusions kriterier:

  • Befruktning av graviditet utan påbörjad phe-begränsad diet och fenylalanin i blodet hålls inte inom målintervallet vid 10 veckors graviditet.
  • Patienter med känd soja-, mjölk- eller fiskallergi/intolerans.
  • Intag av pegvalias eller stora neutrala aminosyror inom 30 dagar före screeningbesöket.
  • Patienter som för närvarande deltar i, planerar att delta i eller har deltagit i en interventionell prövning av läkemedel, livsmedel eller medicintekniska produkter inom 30 dagar före screeningbesöket.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
PKU-sfär
PKU-sfär (en FSMP) enligt individuella krav som bestäms av en dietist.
Kosttillskott: PKU-sfär

PKU-sfären är ett livsmedel för särskilda medicinska ändamål (FSMP). Denna produkt är avsedd för kostbehandling av fenylketonuri (PKU).

Det är ett pulveriserat medicinskt livsmedel med lågt fenylalanin innehållande en balanserad blandning av GMP, essentiella och icke-essentiella aminosyror, kolhydrater, fett, vitaminer, mineraler och DHA.

Den finns i 27g påsar som ger 15g PE och innehåller 28mg Phe och 35g påsar som ger 20g PE och innehåller 36mg Phe.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring av fenylalaninnivåer i blodfläckar
Tidsram: Baslinje, 1-2 gånger i veckan under preconception (max. 2 år), 2-3 gånger i veckan under graviditeten, en månad efter förlossningen.
Mätning av fastekoncentrationer av fenylalanin genomförd en (1) till två (2) gånger i veckan före befruktning (vilket kan pågå under en obestämd tid), två (2) till tre (3) gånger i veckan under graviditeten och en månad efter förlossningen. Samlas in som torkade blodfläckar på Guthrie-kort i patientens eget hem och skickas till sjukhuslaboratoriet för analys.
Baslinje, 1-2 gånger i veckan under preconception (max. 2 år), 2-3 gånger i veckan under graviditeten, en månad efter förlossningen.
Förändring i blodfläcktyrosinnivåer
Tidsram: Baslinje, 1-2 gånger i veckan under preconception (max. 2 år), 2-3 gånger i veckan under graviditeten, en månad efter förlossningen.
Mätning av fastande tyrosinkoncentrationer genomförd en (1) till två (2) gånger i veckan före befruktning (vilket kan pågå under en obestämd tid), två (2) till tre (3) gånger i veckan under graviditeten och en månad efter förlossningen. Samlas in som torkade blodfläckar på Guthrie-kort i patientens eget hem och skickas till sjukhuslaboratoriet för analys.
Baslinje, 1-2 gånger i veckan under preconception (max. 2 år), 2-3 gånger i veckan under graviditeten, en månad efter förlossningen.
Förändring i följsamhet till studieproduktintag
Tidsram: Var 12:e vecka från baseline under förberedelse (max. 2 år) och graviditet till slutet av graviditeten
3-dagars dagbok registrerar följsamhet/följsamhet hos patienter till deras föreskrivna mängd proteinersättning.
Var 12:e vecka från baseline under förberedelse (max. 2 år) och graviditet till slutet av graviditeten
Deltagarnas gastrointestinala biverkningar
Tidsram: Under hela studien fram till en månad efter förlossningen
Deltagaren ska rapportera eventuella gastrointestinala (GI) symtom och graviditetsrelaterat illamående och kräkningar när de konsumerar PKU Sphere.
Under hela studien fram till en månad efter förlossningen
Förändring i vikt
Tidsram: Baslinje, var 24:e vecka under preconception (max. 2 år) och graviditet, en månad efter förlossningen
Vikt (kg)
Baslinje, var 24:e vecka under preconception (max. 2 år) och graviditet, en månad efter förlossningen
Förändring i plasmaaminosyraprofilen
Tidsram: Baslinje, alla rutinmässiga resultat under preconception (max. 2 år) och graviditet, en månad efter förlossningen
Plasmaaminosyraprofil
Baslinje, alla rutinmässiga resultat under preconception (max. 2 år) och graviditet, en månad efter förlossningen
Förändring av mikronäringsprofilen i plasma
Tidsram: Baslinje, alla rutinmässiga resultat under preconception (max. 2 år) och graviditet, en månad efter förlossningen
Mikronäringsprofil i plasma
Baslinje, alla rutinmässiga resultat under preconception (max. 2 år) och graviditet, en månad efter förlossningen
Graviditetsresultat
Tidsram: Slutet av graviditeten
Vårdstandarddata om resultatet av graviditeten
Slutet av graviditeten

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vitaflo International, Ltd

Samarbetspartners

University College London Hospitals

Utredare

  • Huvudutredare: Charlotte Ellerton, University College London Hospitals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

29 juli 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

7 oktober 2025

Avslutad studie (Faktisk)

7 oktober 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 oktober 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 januari 2020

Första postat (Faktisk)

13 januari 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 november 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 november 2025

Senast verifierad

1 november 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MCT-GMP-2018-08-14
  • 256857 (Annan identifierare: IRAS)
  • 19/NW/0167 (Annan identifierare: HRA)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera