PKU Low Calorie Drink Study
24. februar 2025 oppdatert av: Nutricia UK Ltd
Evaluering av samsvar, akseptabilitet, sikkerhet og toleranse til en proteinerstatning med lavere kalorier for kostholdsbehandling av fenylketonuri hos barn og voksne - en pilotstudie
Denne studien vil evaluere etterlevelse, akseptabilitet, gastrointestinal (GI) toleranse og sikkerhet for en aminosyrebasert flytende proteinerstatning basert på lavere kalorier for pasienter med fenylketonuri (PKU) eller hyperfenylalaninemi (HPA).
Studieoversikt
Status
Tilbaketrukket
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann eller kvinne
- 3 år eller eldre
- Diagnostisert med klassisk eller varianttype fenylketonuri (PKU), eller hyperfenylalaninemi (HPA)
- Har vært kompatibel med å ta minst én aminosyrebasert, Phe-fri proteinerstatning, som gir minst 20 g proteinekvivalent daglig, i minst 1 måned før studiestart
- Ha en foreskrevet daglig Phe-godtgjørelse
- Skriftlig informert samtykke fra pasient, eller fra foresatte/omsorgsperson hvis aktuelt
Ekskluderingskriterier:
- Gravid eller ammende
- Krever enteral sonde eller parenteral ernæring
- Stor lever- eller nyredysfunksjon
- Deltakelse i andre studier innen 1 måned før påmelding til denne studien
- Allergi mot noen av ingrediensene i studieproduktet
- Undersøkers bekymring rundt pasienten som er undervektig (f.eks.: BMI lavere enn 18,5 kg/m2 for voksne) og/eller har en spiseforstyrrelse
- Undersøkers bekymring for vilje/evne hos pasient eller forelder/omsorgsperson til å overholde protokollkrav
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Støttende omsorg
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Lavkaloriproteinerstatning
Enkeltarm designet, 3 dagers baseline, 28 dager på den lavere kaloribaserte aminosyrebaserte flytende proteinerstatningen.
|
Det evaluerte kosttilskuddet er en aminosyrebasert flytende proteinerstatning basert på lavere kalorier designet for pasienter med PKU.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samsvar
Tidsramme: Daglig i 31 dager
|
Spørreskjema om tilbudte mengder og faktisk forbrukt beløp, sammenlignet med anbefalt mengde.
Beløp (verdier) registreres
|
Daglig i 31 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Akseptabilitet: Kryss av spørreskjema
Tidsramme: Registrert ved baseline og slutten av intervetnion (dag 31)
|
Kryss av i boksen om produktets generelle liking og aksept (dvs. misliker mye, liker ikke moderat, nøytralt, liker moderat, liker mye)
|
Registrert ved baseline og slutten av intervetnion (dag 31)
|
|
Blodnivåer av fenylalanin og andre aminosyrer
Tidsramme: Registrert ved baselien og slutten av intervensjonen (dag 31)
|
Blodflekkprøve.
|
Registrert ved baselien og slutten av intervensjonen (dag 31)
|
|
Gastrointestinal toleranse
Tidsramme: registrert ved baseline, begynnelsen av intervensjonen og slutten av intervensjonen (12 av 31 dager totalt)
|
Spørreskjema som beskriver eventuelle GI-symptomer, alvorlighetsgrad (ingen, mild, moderat, alvorlig) og endring fra vanlig.
|
registrert ved baseline, begynnelsen av intervensjonen og slutten av intervensjonen (12 av 31 dager totalt)
|
|
Næringsinntak
Tidsramme: Registrert ved baseline og slutten av intervensjonen (dag 31)
|
24 timers diettinnkalling.
|
Registrert ved baseline og slutten av intervensjonen (dag 31)
|
|
Antropometri
Tidsramme: Registrert ved baseline og slutten av intervensjonen (dag 31)
|
Målinger av høyde (m) og vekt (kg) ved baseline og slutten av studien.
|
Registrert ved baseline og slutten av intervensjonen (dag 31)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. desember 2023
Primær fullføring (Faktiske)
31. desember 2023
Studiet fullført (Faktiske)
31. desember 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
29. august 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
14. februar 2020
Først lagt ut (Faktiske)
17. februar 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. februar 2025
Sist bekreftet
1. februar 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- PKULite2018
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .