Studio sulle bevande a basso contenuto calorico PKU
24 febbraio 2025 aggiornato da: Nutricia UK Ltd
Valutazione della conformità, dell'accettabilità, della sicurezza e della tolleranza di un sostituto proteico a basso contenuto calorico per la gestione dietetica della fenilchetonuria nei bambini e negli adulti - uno studio pilota
Questo studio valuterà la compliance, l'accettabilità, la tolleranza gastrointestinale (GI) e la sicurezza di un sostituto proteico liquido a base di aminoacidi a basso contenuto calorico per i pazienti con fenilchetonuria (PKU) o iperfenilalaninemia (HPA).
Panoramica dello studio
Stato
Ritirato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
3 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschio o femmina
- 3 anni di età o superiore
- Diagnosi di fenilchetonuria di tipo classico o variante (PKU) o iperfenilalaninemia (HPA)
- Sono stati conformi nell'assumere almeno un sostituto proteico privo di Phe a base di aminoacidi, fornendo almeno 20 g di proteine equivalenti al giorno, per almeno 1 mese prima dell'inizio dello studio
- Avere un'indennità giornaliera di Phe prescritta
- Consenso informato scritto del paziente o del genitore/tutore, se applicabile
Criteri di esclusione:
- Incinta o in allattamento
- Richiede tubo enterale o nutrizione parenterale
- Disfunzione epatica o renale maggiore
- - Partecipazione ad altri studi entro 1 mese prima dell'ingresso in questo studio
- Allergia a uno qualsiasi degli ingredienti del prodotto in studio
- Preoccupazione dell'investigatore in merito al fatto che il paziente sia sottopeso (ad es. BMI inferiore a 18,5 kg/m2 per gli adulti) e/o che soffra di un disturbo alimentare
- Preoccupazione dell'investigatore sulla volontà/capacità del paziente o del genitore/tutore di conformarsi ai requisiti del protocollo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Terapia di supporto
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Sostituto proteico a basso contenuto calorico
Progettato a braccio singolo, linea di base di 3 giorni, 28 giorni sul sostituto proteico liquido a base di aminoacidi a basso contenuto calorico.
|
L'integratore alimentare valutato è un sostituto proteico liquido a base di aminoacidi a basso contenuto calorico progettato per i pazienti con PKU.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Conformità
Lasso di tempo: Quotidianamente per 31 giorni
|
Questionario sulle quantità offerte e sulle quantità effettivamente consumate rispetto alla quantità consigliata.
Gli importi (valori) sono registrati
|
Quotidianamente per 31 giorni
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Accettabilità: questionario barrato
Lasso di tempo: Registrato al basale e alla fine dell'intervento (giorno 31)
|
Questionario con caselle di spunta sul gradimento generale e sull'accettabilità del prodotto (vale a dire antipatia molto, antipatia moderata, neutrale, simpatia moderata, gradimento molto)
|
Registrato al basale e alla fine dell'intervento (giorno 31)
|
|
Livelli di fenilalanina nel sangue e altri aminoacidi
Lasso di tempo: Registrato al baselien e alla fine dell'intervento (giorno 31)
|
Test delle macchie di sangue.
|
Registrato al baselien e alla fine dell'intervento (giorno 31)
|
|
Tolleranza gastrointestinale
Lasso di tempo: registrato al basale, all'inizio dell'intervento e alla fine dell'intervento (12 giorni su 31 in totale)
|
Questionario che descrive in dettaglio eventuali sintomi gastrointestinali, gravità (nessuno, lieve, moderato, grave) e cambiamento rispetto al solito.
|
registrato al basale, all'inizio dell'intervento e alla fine dell'intervento (12 giorni su 31 in totale)
|
|
Assunzione di nutrienti
Lasso di tempo: Registrato al basileine e alla fine dell'intervento (giorno 31)
|
Richiamo dietetico 24 ore su 24.
|
Registrato al basileine e alla fine dell'intervento (giorno 31)
|
|
Antropometria
Lasso di tempo: Registrato al basale e alla fine dell'intervento (giorno 31)
|
Misurazioni di altezza (m) e peso (kg) al basale e alla fine dello studio.
|
Registrato al basale e alla fine dell'intervento (giorno 31)
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 dicembre 2023
Completamento primario (Effettivo)
31 dicembre 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
31 dicembre 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
29 agosto 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
14 febbraio 2020
Primo Inserito (Effettivo)
17 febbraio 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 marzo 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
24 febbraio 2025
Ultimo verificato
1 febbraio 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie metaboliche
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Metabolismo degli aminoacidi, errori congeniti
- Fenilchetonuria
Altri numeri di identificazione dello studio
- PKULite2018
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .