PKU-onderzoek naar caloriearme dranken
24 februari 2025 bijgewerkt door: Nutricia UK Ltd
Evaluatie van de conformiteit, aanvaardbaarheid, veiligheid en tolerantie van een caloriearm eiwitsubstituut voor de dieetbehandeling van fenylketonurie bij kinderen en volwassenen - een pilootstudie
Deze studie zal de naleving, aanvaardbaarheid, gastro-intestinale (GI) tolerantie en veiligheid evalueren van een op aminozuren gebaseerde vloeibare eiwitvervanger met een lager caloriegehalte voor patiënten met fenylketonurie (PKU) of hyperfenylalaninemie (HPA).
Studie Overzicht
Toestand
Ingetrokken
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
3 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Man of vrouw
- 3 jaar of ouder
- Gediagnosticeerd met klassieke of variant type fenylketonurie (PKU) of hyperfenylalaninemie (HPA)
- Volgzaam zijn geweest in het nemen van ten minste één op aminozuren gebaseerde, Phe-vrije eiwitvervanger, die dagelijks ten minste 20 g eiwitequivalent levert, gedurende ten minste 1 maand voorafgaand aan het begin van de studie
- Zorg voor een voorgeschreven dagelijkse Phe-toelage
- Schriftelijke geïnformeerde toestemming van de patiënt, of van de ouder/verzorger indien van toepassing
Uitsluitingscriteria:
- Zwanger of borstvoeding gevend
- Vereist enterale sonde of parenterale voeding
- Ernstige lever- of nierdisfunctie
- Deelname aan andere onderzoeken binnen 1 maand voorafgaand aan deelname aan dit onderzoek
- Allergie voor een van de ingrediënten van het onderzoeksproduct
- Onderzoeker maakt zich zorgen over het feit dat de patiënt ondergewicht heeft (bijv.: BMI lager dan 18,5 kg/m2 voor volwassenen) en/of een eetstoornis heeft
- Onderzoeker maakt zich zorgen over de bereidheid/het vermogen van de patiënt of ouder/verzorger om te voldoen aan de protocolvereisten
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ondersteunende zorg
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Caloriearme eiwitvervanger
Ontworpen met één arm, basislijn van 3 dagen, 28 dagen op de vloeibare eiwitvervanger op basis van aminozuren met een lager caloriegehalte.
|
Het geëvalueerde voedingssupplement is een caloriearme vloeibare eiwitvervanger op basis van aminozuren, ontworpen voor patiënten met PKU.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Naleving
Tijdsspanne: Dagelijks gedurende 31 dagen
|
Vragenlijst over aangeboden hoeveelheden en daadwerkelijk verbruikte hoeveelheden, vergeleken met aanbevolen hoeveelheid.
Bedragen (waarden) worden geregistreerd
|
Dagelijks gedurende 31 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aanvaardbaarheid: Vink vragenlijst aan
Tijdsspanne: Opgenomen bij baseline en einde van de interventie (dag 31)
|
Vragenlijst aanvinken over de algehele voorkeur en aanvaardbaarheid van het product (dwz veel afkeer, matige afkeer, neutraal, matig prettig, veel voorkeur)
|
Opgenomen bij baseline en einde van de interventie (dag 31)
|
|
Bloed fenylalanine en andere aminozuurniveaus
Tijdsspanne: Opgenomen bij baselien en einde interventie (dag 31)
|
Bloedvlektest.
|
Opgenomen bij baselien en einde interventie (dag 31)
|
|
Gastro-intestinale tolerantie
Tijdsspanne: geregistreerd bij baseline, begin van interventie en einde van interventie (12 van de 31 dagen in totaal)
|
Vragenlijst met gedetailleerde informatie over gastro-intestinale symptomen, ernst (geen, licht, matig, ernstig) en verandering ten opzichte van normaal.
|
geregistreerd bij baseline, begin van interventie en einde van interventie (12 van de 31 dagen in totaal)
|
|
Inname van voedingsstoffen
Tijdsspanne: Opgenomen op basleine en einde interventie (dag 31)
|
24-uurs dieetherinnering.
|
Opgenomen op basleine en einde interventie (dag 31)
|
|
Antropometrie
Tijdsspanne: Opgenomen bij aanvang en einde van de interventie (dag 31)
|
Metingen van lengte (m) en gewicht (kg) bij baseline en einde studie.
|
Opgenomen bij aanvang en einde van de interventie (dag 31)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 december 2023
Primaire voltooiing (Werkelijk)
31 december 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
31 december 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
29 augustus 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
14 februari 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
17 februari 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 maart 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
24 februari 2025
Laatst geverifieerd
1 februari 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- PKULite2018
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .